Saúde humana: medicamentos, terapias e dispositivos médicos

Os medicamentos para uso humano podem ser autorizados na UE de duas formas:

• Autorização por procedimento centralizado en : é concedida pela Comissão Europeia com base numa avaliação científica da Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Esta via é obrigatória para os medicamentos biotecnológicos.
• Autorização por procedimento nacional en : é gerida pelas autoridades nacionais e pode implicar um procedimento de reconhecimento mútuo, um procedimento descentralizado (em ambos os casos, os países chegam a acordo em relação a uma aprovação) ou, ainda, um procedimento nacional de um único país.

Os requisitos e procedimentos para a autorização de introdução no mercado, bem como as regras de monitorização dos produtos autorizados, estão estabelecidos na diretiva da UE relativa às regras de autorização e rotulagem de todos os medicamentos e no regulamento da UE relativo à autorização de medicamentos a nível da União. Estes requisitos aplicam-se a todos os medicamentos que são colocados no mercado da UE (incluindo medicamentos de terapia avançada, medicamentos órfãos e medicamentos pediátricos).

Ensaios clínicos

As regras da UE em matéria de ensaios clínicos en estabelecem um processo unificado para a apresentação, validação e aprovação dos pedidos de autorização de ensaios clínicos. Embora cada país da UE seja individualmente responsável pela avaliação e supervisão dos ensaios, aplicam-se as mesmas etapas em todos os países, resultando num processo coerente.

Para compreender melhor os requisitos a nível nacional, pode consultar o documento com perguntas e respostas sobre o Regulamento Ensaios Clínicos en , que figura no volume 10 da Eudralex en .

Ver também

Pontos de contacto en na Agência Europeia de Medicamentos

Pontos de contacto en das autoridades nacionais responsáveis pelos medicamentos para uso humano

Papel da Agência Europeia de Medicamentos (EMA)

A Agência Europeia de Medicamentos (EMA) é responsável pela avaliação científica e pela fiscalização dos medicamentos que são autorizados pela Comissão através do procedimento centralizado. A EMA oferece orientação e avaliação em todas as fases do desenvolvimento de um medicamento, Isto inclui:

• Investigação e desenvolvimento: en orientação e apoio aos responsáveis pelo desenvolvimento de medicamentos
• Autorização de introdução no mercado: en apoio durante a preparação para a apresentação e para a avaliação científica dos pedidos de autorização de introdução no mercado por procedimento centralizado
• Pós-autorização: en monitorização da segurança dos medicamentos que estão no mercado por meio da farmacovigilância, dos pedidos de alteração das autorizações de introdução no mercado e da notificação de defeitos ou recolhas de produtos

Existem também vários incentivos e recompensas da UE destinados a fomentar a investigação e o desenvolvimento de tipos específicos de medicamentos:

• Medicamentos para doenças raras («medicamentos órfãos») en : apoio da EMA en aos responsáveis pelo desenvolvimento de medicamentos biológicos destinados a doenças raras
• Medicamentos pediátricos: en apoio da EMA en aos responsáveis pelo desenvolvimento de medicamentos biológicos destinados a crianças

Se a sua empresa for considerada uma micro, pequena ou média empresa (PME), terá ainda acesso a apoios e incentivos específicos, incluindo aconselhamento científico a taxas reduzidas, assistência regulamentar e processual, e diálogo precoce através do Gabinete das PME da EMA en .

Ver também

Diretiva da UE relativa às regras de autorização e rotulagem de todos os medicamentos

Regulamento da UE relativo à autorização de medicamentos a nível da UE

Regulamento da UE relativo aos medicamentos órfãos

Regulamento da UE relativo aos medicamentos pediátricos

Se a sua empresa desenvolve medicamentos biológicos, como, por exemplo, vacinas ou anticorpos monoclonais, conhecer as regras da UE é essencial para colocar o seu produto no mercado. Eis o que precisa de saber.

Como obter uma autorização de introdução no mercado para o seu produto

• Autorização por procedimento centralizado en : se o seu produto for biotecnológico ou um medicamento de terapia avançada (MTA) — como, por exemplo, um medicamento de terapia genética, de engenharia de tecidos ou de terapia com células somáticas — tem de apresentar um pedido de autorização à Agência Europeia de Medicamentos (EMA). Tendo por base a avaliação positiva da EMA, a Comissão Europeia concede uma autorização de introdução no mercado.
• Autorização por procedimento nacional en : para determinados tipos de medicamentos biológicos (medicamentos biológicos de origem natural), poderá ter de lidar diretamente com as autoridades nacionais de cada país da UE.

Avaliação dos OGM para medicamentos biológicos

Se o seu produto em fase de ensaios clínicos contém ou é constituído por OGM, tem de ser submetido a uma avaliação dos OGM nos termos das regras da UE em matéria de libertação deliberada e utilização confinada de OGM.

Recursos e apoio da EMA

A EMA fornece orientações científicas sobre substâncias ativas biológicas e sobre medicamentos biológicos en para ajudar os responsáveis pelo desenvolvimento de medicamentos na preparação dos pedidos de autorização de introdução no mercado de medicamentos para uso humano.

A EMA oferece também apoio e serviços en para ajudar as empresas a preparar dados de qualidade, segurança e eficácia que cumpram as normas regulamentares. Pode solicitar este tipo de aconselhamento para esclarecer questões sobre a conceção dos estudos pré-clínicos e dos ensaios clínicos, bem como sobre os requisitos em matéria de dados de apoio às avaliações da relação benefício-risco.

• Aconselhamento científico: solicite o aconselhamento científico da EMA en e beneficie de recomendações sobre as formas mais adequadas de produzir provas dos benefícios e riscos do seu medicamento ou sobre a qualificação de métodos inovadores de desenvolvimento en de produtos biológicos.
• Programas especiais para medicamentos biológicos inovadores: se o seu produto responde a uma necessidade médica não satisfeita, poderá ser elegível para o sistema de medicamentos en  prioritários (PRIME) en , um programa de apoio reforçado que visa um desenvolvimento e uma avaliação mais rápidos.
• Consultoria inicial para medicamentos biológicos inovadores: colabore com peritos numa fase precoce, solicitando a assistência do Grupo de Trabalho en da EMA en para a Inovação, que pode fornecer orientações sobre a gestão dos requisitos regulamentares aplicáveis aos produtos inovadores, ou do Grupo para a Inovação de Qualidade en em relação a abordagens inovadoras de fabrico e controlo da qualidade dos medicamentos biológicos.

Ver também

Panorâmica dos serviços e apoios da EMA en

Diretiva da UE relativa à utilização confinada de OGM

Diretiva da UE relativa à libertação deliberada de OGM

Os medicamentos de terapia avançada (MTA), como as terapias genéticas, os produtos de engenharia de tecidos e os medicamentos de terapia com células somáticas, têm de cumprir, antes de entrarem no mercado, não só as regras gerais aplicáveis aos medicamentos, mas também as normas específicas da UE.

Regras da UE em matéria de MTA

• Aprovação e normas de qualidade: os MTA exigem uma autorização de introdução no mercado da UE que demonstre a sua qualidade, segurança e eficácia. Os pedidos de autorização passam pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), que avalia os produtos destinados a autorização a nível da UE.
• Boas práticas de fabrico e boa prática clínica: as orientações relativas às boas práticas de fabrico (BPF) en e às boas práticas clínicas (BPC) en aplicam-se aos medicamentos de terapia avançada.

Avaliação dos OGM para MTA

Se o seu medicamento de terapia avançada contém ou é constituído por organismos geneticamente modificados (OGM), será necessária uma avaliação da segurança dos OGM. Para mais informações, consulte as orientações da EMA en .

Acesso às orientações da EMA

A EMA oferece um apoio abrangente en , bem como recursos para orientar as empresas ao longo do desenvolvimento, do pedido de autorização e das fases regulamentares específicas para os MTA. Na fase inicial do desenvolvimento do seu produto, pode ainda fazer pedidos de consulta para esclarecer questões técnicas e regulamentares.

Incentivos no âmbito do Regulamento MTA e apoio da EMA

• Redução de taxas: a EMA oferece aconselhamento científico a taxas reduzidas, a fim de orientar as PME nos complexos requisitos aplicáveis ao desenvolvimento de MTA.
• Recomendações de classificação científica: a EMA oferece recomendações para a classificação dos MTA, ajudando as empresas a determinar se o seu produto é ou não qualificado como MTA e, em caso afirmativo, em que categoria específica.
• Certificação de dados de qualidade e não clínicos para PME: a EMA avalia e certifica dados de qualidade e não clínicos, de modo a agilizar futuros pedidos de ensaios clínicos ou de autorizações de introdução no mercado.

Ver também

Regulamento da UE relativo aos medicamentos de terapia avançada

Diretiva da UE que altera o código comunitário relativo aos medicamentos para uso humano no que diz respeito aos medicamentos de terapia avançada

Panorâmica da EMA sobre medicamentos de terapia avançada en

Quadro jurídico das terapias avançadas en

Quadro da UE para as terapias avançadas en

Legislação em matéria de OGM en

Na UE, as substâncias de origem humana (SoHO), como o sangue, os tecidos, as células e os órgãos, são essenciais para terapias médicas como as transfusões e os transplantes. As SoHO são também utilizadas como matérias-primas para determinados medicamentos, incluindo produtos derivados do plasma e medicamentos de terapia avançada (MTA).

Para garantir a segurança e a qualidade, todas as fases do manuseamento de SoHO têm de ser conformes às regras e orientações específicas da UE:

• Sangue e componentes sanguíneos: as regras da UE estabelecem normas para a colheita, o processamento, a análise e a utilização de produtos derivados do sangue, garantindo que são seguros para utilização pelos doentes.
• Tecidos e células: as regras da UE regem a dádiva, a colheita e a utilização de tecidos e células, incluindo os que são utilizados em medicina, garantindo a sua qualidade e rastreabilidade.
• Órgãos: as regras da UE aplicam-se igualmente à dádiva e transplantação de órgãos, garantindo a segurança ao longo de todo o processo.

A UE mantém um Compêndio dos Serviços Manipuladores de Tecidos en , que enumera os estabelecimentos autorizados a fornecer matérias-primas para medicamentos. Utilize este registo para encontrar fornecedores aprovados e garantir que as matérias que utiliza são seguras.

Para outras questões regulamentares ou orientações sobre a aplicação das regras em matéria de SoHO, pode contactar o Conselho de Coordenação SoHO da UE através do endereço sante-soho@ec.europa.eu.

Ver também

Orientações da UE sobre as SoHO en

Regulamento da UE relativo a normas de qualidade e segurança para as substâncias de origem humana

As regras da UE relativas aos dispositivos médicos visam garantir segurança, inovação e um acesso eficiente ao mercado. Compreendendo as regras da UE, será mais fácil orientar-se no panorama regulamentar e maximizar as oportunidades no mercado da UE. Na UE, existem regras rigorosas relativas aos dispositivos médicos que garantem a segurança e eficácia da sua utilização.

Quadro regulamentar

O setor dos dispositivos médicos na UE é supervisionado por organismos específicos encarregados de avaliar esses produtos (os chamados «organismos notificados en »), assim como pelas autoridades nacionais. Estes organismos trabalham em conjunto para garantir que os dispositivos médicos cumprem todas as normas de segurança e de qualidade necessárias antes de serem vendidos. A Comissão Europeia ajuda a coordenar o trabalho das autoridades nacionais e de outros intervenientes.

Certificação e marcação CE

Para ser vendido na UE, um dispositivo médico tem de ser submetido a uma avaliação da conformidade, que é efetuada com a participação de um organismo notificado para todos os dispositivos, exceto os de menor risco. Este procedimento garante que o fabricante dispõe de um processo de gestão da qualidade e que o dispositivo é seguro e eficaz para o fim a que se destina. O organismo notificado emite, então, um ou mais certificados. Em seguida, o dispositivo pode ser rotulado com a marcação CE, demonstrando que cumpre todos os requisitos da UE.

Requisitos de segurança e desempenho

As regras têm como objetivo oferecer aos doentes um elevado nível de proteção, assegurando que os dispositivos médicos têm o desempenho esperado. Os requisitos abrangem aspetos como os processos de fabrico, a conceção e o desempenho clínico, incluindo o seu acompanhamento após a colocação do dispositivo no mercado. Após serem colocados no mercado, os dispositivos ficam, além disso, sujeitos a monitorização e vigilância contínuas de modo a detetar quaisquer problemas ou riscos potenciais.

Dispositivos médicos de diagnóstico in vitro

Se o seu produto for um dispositivo médico para diagnóstico in vitro — como um kit de teste ou um instrumento de diagnóstico — que analise, para fins médicos, amostras provenientes de seres humanos, o produto tem de cumprir regras específicas da UE. Estes dispositivos estão sujeitos a normas de segurança e desempenho tão rigorosas como os dispositivos médicos, mas com algumas diferenças específicas relacionadas com a sua finalidade.

Recursos e apoio

O Grupo de Coordenação dos Dispositivos Médicos oferece orientações sobre vários temas, desde a classificação de risco dos dispositivos até às notificações de segurança. Estes recursos ajudam a garantir que o seu dispositivo cumpre as normas necessárias para ser introduzido no mercado.

Se tiver dúvidas específicas sobre a realização de um estudo clínico de um dispositivo médico, ou sobre a colocação de um dispositivo no mercado de um determinado país da UE, contacte as respetivas autoridades nacionais competentes, que poderão fornecer orientações pormenorizadas sobre quaisquer requisitos específicos desse país.

Ver também

Panorâmica sobre dispositivos médicos

Regulamento da UE relativo aos dispositivos médicos

Regulamento da UE relativo aos dispositivos médicos para diagnóstico in vitro

Quando um novo medicamento recebe uma autorização de introdução no mercado da UE, pode ser vendido em todos os países da UE. O lançamento de um medicamento num determinado país da UE é uma decisão individual de cada empresa. É necessário apresentar, separadamente um pedido de fixação de preços e reembolso em cada um dos países da UE.

O que é uma ATS?

Uma avaliação das tecnologias da Saúde (ATS) resume as informações sobre questões médicas, económicas, sociais e éticas relacionadas com a utilização de uma tecnologia da saúde. São exemplos de tecnologias da saúde os medicamentos, o equipamento médico de diagnóstico e tratamento e os métodos de prevenção. Ao avaliar uma nova tecnologia da saúde, os organismos de ATS determinam se a nova tecnologia funciona melhor, da mesma maneira ou pior que as tecnologias alternativas já existentes. Para isso, avaliam o efeito terapêutico do medicamento, bem como os potenciais efeitos colaterais e a influência na qualidade de vida.

Avaliações conjuntas à escala da UE

Existe um quadro jurídico da UE em matéria de ATS que oferece vantagens às PME do setor da biotecnologia:

• Avaliação clínica conjunta: uma avaliação única e harmonizada reduz a duplicação e poupa tempo, já que substitui múltiplas avaliações clínicas a nível nacional.
• Consultas científicas conjuntas precoces: as consultas científicas conjuntas fornecem aconselhamento coordenado relativo à conceção de estudos para uma determinada tecnologia de saúde, ajudando as PME a estar em conformidade com as expectativas em toda a UE, de modo a facilitar a produção de provas que correspondam aos prováveis requisitos em matéria de provas para uma avaliação clínica conjunta subsequente.
• Foco na evidência clínica: as avaliações clínicas conjuntas centram-se apenas na eficácia clínica, criando uma base sólida para as decisões nacionais em matéria de fixação de preços e reembolso.
• Acesso mais rápido ao mercado: os procedimentos e métodos normalizados desenvolvidos no âmbito do quadro jurídico da UE em matéria de ATS facilitam a orientação ao longo dos processos de ATS, contribuindo para um melhor acesso dos doentes da UE a tecnologias inovadoras, tais como medicamentos e determinados dispositivos médicos.

Graças as estes esforços conjuntos para simplificar as avaliações clínicas é mais fácil concentrar-se em inovar e em trazer o seu produto para o mercado.

Ver também

Panorâmica da ATS da UE

Regulamento da UE relativo à avaliação das tecnologias da saúde