Humanläkemedel, behandlingar och medicintekniska produkter

Humanläkemedel kan godkännas på två sätt i EU:

• Centraliserat godkännande: en Beviljas av EU-kommissionen efter en vetenskaplig utvärdering av Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Denna typ av godkännande krävs för läkemedel som baseras på bioteknik.
• Nationellt godkännande en : Sköts av nationella myndigheter och kan omfatta antingen ett förfarande för ömsesidigt erkännande eller ett decentraliserat förfarande (i båda fallen kommer flera länder överens om godkännandet), eller ett nationellt förfarande som omfattar ett enda land.

Kraven och förfarandena för godkännande för försäljning och reglerna för övervakning av godkända produkter finns i EU-direktivet om regler för godkännande och märkning av alla läkemedel och EU-förordningen om godkännande av läkemedel på EU-nivå. De här kraven gäller för alla läkemedel som ska släppas ut på EU-marknaden (även läkemedel för avancerad terapi, särläkemedel och läkemedel för barn).

Kliniska prövningar

I EU:s regler för kliniska prövningar en anges hur ansökningar om kliniska prövningar ska lämnas in, valideras och godkännas. EU-länderna ansvarar själva för att bedöma och övervaka prövningar, men eftersom de måste följa samma steg blir förfarandet ändå konsekvent.

För att bättre förstå de nationella kraven kan du läsa dokumentet med frågor och svar om förordningen om kliniska prövningar en , som du hittar i Eudralex, volym 10 en .

Se också

Europeiska läkemedelsmyndighetens kontaktpunkter en

Kontaktpunkter vid nationella myndigheter en

Europeiska läkemedelsmyndighetens roll

Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ansvarar för den vetenskapliga utvärderingen och tillsynen av läkemedel som kommissionen godkänner genom det centraliserade förfarandet. EMA ger vägledning och gör utvärderingar i alla steg av läkemedelsutvecklingen:

• Forskning och utveckling: en vägledning och stöd till läkemedelsutvecklare.
• Godkännande för försäljning: en stöd inför inlämningen och vetenskaplig utvärdering av ansökningar om centraliserat godkännande.
• Efter godkännandet: en säkerhetsövervakning av läkemedel på marknaden genom farmakovigilans, ansökningar om ändringar av godkännandet för försäljning och rapporter om defekta produkter eller produktåterkallelser.

Det finns också olika EU-incitament och belöningar för att uppmuntra forskning och utveckling av särskilda typer av läkemedel:

• Läkemedel för sällsynta sjukdomar (särläkemedel) en : stöd från EMA en till företag som utvecklar biologiska produkter för sällsynta sjukdomar.
• Läkemedel för barn: en stöd från EMA en till företag som utvecklar biologiska produkter för barn.

Om ditt företag är ett mikroföretag eller ett litet eller medelstort företag kan du dessutom få särskilt stöd och särskilda incitament, bland annat nedsatta avgifter för vetenskaplig rådgivning, stöd i lagstiftnings- och förfarandefrågor och tidig dialog via EMA:s kontor för små och medelstora företag en .

Se också

EU-direktiv om regler för godkännande och märkning av alla läkemedel

EU-förordning om godkännande av läkemedel på EU-nivå

EU-förordning om särläkemedel

EU-förordning om barnläkemedel

Om ditt företag utvecklar biologiska läkemedel som vacciner eller monoklonala antikroppar är det viktigt att känna till EU:s regler för att kunna lansera din produkt på marknaden. Det här behöver du känna till:

Så får du ett godkännande för försäljning för din produkt

• Centraliserat godkännande en : om din produkt har framställts med bioteknik eller är ett läkemedel för avancerad terapi, till exempel en produkt för genterapi, en vävnadsteknisk produkt eller en produkt för somatisk cellterapi, måste du lämna in en ansökan till Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA). Efter en positiv bedömning av myndigheten beviljar EU-kommissionen ett godkännande för försäljning.
• Nationellt godkännande en : för vissa typer av biologiska preparat (naturligt härledda preparat) kan du behöva kontakta EU-ländernas myndigheter direkt.

Bedömning av genetiskt modifierade organismer för biologiska produkter

Om din produkt som håller på att prövas kliniskt innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer måste den genomgå en bedömning enligt EU:s regler om avsiktlig utsättning och innesluten användning av genetiskt modifierade organismer.

Stöd och resurser från Europeiska läkemedelsmyndigheten

Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har tagit fram vetenskapliga riktlinjer om biologiska substanser och läkemedel en för att hjälpa läkemedelsutvecklare med deras ansökningar om godkännande för försäljning av humanläkemedel.

EMA erbjuder också stöd och tjänster en för att hjälpa företag att ta fram uppgifter om kvalitet, säkerhet och effektivitet som uppfyller olika tillsynsstandarder. Du kan be om rådgivning för att förstå hur prekliniska studier och kliniska prövningar ska utformas och vilka uppgiftskrav som gäller för bedömningar av nytta–risk-förhållandet.

• Vetenskapliga råd: du kan få vetenskapliga råd från EMA en om hur du bäst tar fram evidens för fördelarna och riskerna med ditt läkemedel eller om kvalificeringen av innovativa utvecklingsmetoder en för biologiska produkter.
• Särskilda program för innovativa biologiska produkter: Om din produkt tillgodoser ett ouppfyllt medicinskt behov kan du få stöd genom systemet för prioriterade en läkemedel (Prime) en , som är ett förbättrat stödprogram för snabbare utveckling och bedömning.
• Tidig rådgivning om innovativa biologiska produkter: Du kan få kontakt med experter i ett tidigt skede genom att be om hjälp från EMA:s en arbetsgrupp för innovation en som kan ge vägledning om lagstiftningskraven för innovativa produkter, eller från gruppen för kvalitetsinnovation en när det gäller innovativa metoder för tillverkning och kvalitetskontroll av biologiska läkemedel.

Se också

Europeiska läkemedelsmyndighetens tjänster och stöd – översikt en

EU-direktiv om innesluten användning av genetiskt modifierade organismer

EU-direktiv om avsiktlig utsättning av genetiskt modifierade organismer

Läkemedel för avancerad terapi som genterapier, vävnadstekniska produkter och läkemedel för somatisk cellterapi måste utöver de allmänna regler som gäller för alla läkemedel uppfylla särskilda EU-normer innan de släpps ut på marknaden.

EU:s regler för läkemedel för avancerad terapi

• Godkännande- och kvalitetsnormer: läkemedel för avancerad terapi måste ha ett EU-godkännande för försäljning som styrker att de är effektiva, säkra och av hög kvalitet. Ansökningarna går via Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA), som bedömer produkter som ska godkännas i hela EU.
• Normer för god tillverkningssed och god klinisk sed: Riktlinjerna för god tillverkningssed en och god klinisk sed en gäller för läkemedel för avancerad terapi.

Bedömning av genetiskt modifierade organismer för läkemedel för avancerad terapi

Om ditt läkemedel för avancerad terapi innehåller eller består av genetiskt modifierade organismer (GMO) krävs en säkerhetsbedömning. Mer information finns i Europeiska läkemedelsmyndighetens vägledning en .

Få vägledning från Europeiska läkemedelsmyndigheten

Europeiska läkemedelsmyndigheten erbjuder omfattande stöd en och resurser för att vägleda företagen genom utvecklings-, tillämpnings- och regleringsstegen för läkemedel för avancerad terapi. Du kan också be om rådgivning för att få klarhet i tekniska frågor och regleringsfrågor i ett tidigt skede av utvecklingen av din produkt.

Incitament och stöd

• Avgiftssänkningar: EMA tillämpar sänkta avgifter för vetenskaplig rådgivning för att hjälpa små och medelstora företag att förstå de komplexa kraven för att utveckla läkemedel för avancerad terapi.
• Vetenskapliga klassificeringsrekommendationer: EMA ger rekommendationer om klassificeringen av läkemedel för avancerad terapi för att hjälpa företagen att förstå om deras produkter uppfyller kraven och, i så fall, vilken kategori de tillhör.
• Certifiering av kvalitetsuppgifter och prekliniska uppgifter för små och medelstora företag: EMA kan utvärdera och certifiera kvalitetsuppgifter och prekliniska uppgifter, vilket kan underlätta framtida ansökningar om kliniska prövningar eller godkännanden för försäljning.

Se också

EU-förordning om läkemedel för avancerad terapi

EU-direktiv om ändring av reglerna för humanläkemedel när det gäller läkemedel för avancerad terapi

EMA:s information om läkemedel för avancerad terapi en

Regelverk för avancerade terapier – EMA:s webbplats en

Regler och riktlinjer för avancerade terapier – kommissionens webbplats en

Lagstiftning om genetiskt modifierade organismer en

Humanbiologiskt material som blod, vävnader, celler och organ behövs för blodtransfusioner, organtransplantationer och andra medicinska behandlingar. Det används också till vissa läkemedel, bland annat plasmaprodukter och läkemedel för avancerad terapi.

För att garantera säkerheten och kvaliteten måste alla steg i hanteringen av sådant material följa särskilda regler och riktlinjer i EU:

• Blod och blodkomponenter: EU-reglerna omfattar krav på insamling, bearbetning, testning och användning av blodprodukter så att de är säkra för patienterna.
• Vävnader och celler: EU har regler för donation, insamling och användning av vävnader och celler, även sådana som används i läkemedel, så att de håller en hög kvalitet och är spårbara.
• Organ: EU-reglerna gäller också för organdonation och transplantation för att garantera säkerheten under hela processen.

EU har en lista med vävnadsinrättningar en som får tillhandahålla utgångsmaterial för läkemedel. Du kan använda det här registret för att hitta godkända leverantörer och försäkra dig om att det material som du använder är säkert.

För andra lagstiftningsfrågor eller vägledning om reglerna kan du kontakta EU:s samordningsstyrelse för humanmaterial på sante-soho@ec.europa.eu.

Se också

EU-vägledning om humanbiologiskt material en

EU-direktiv om kvalitets- och säkerhetsstandarder för humanbiologiskt material

EU:s regler om medicintekniska produkter bidrar till säkerhet, innovation och ett effektivt marknadstillträde. Om du förstår lagstiftningen kan du maximera dina möjligheter på EU-marknaden. Det finns stränga regler för medicintekniska produkter i EU som ska se till att de är säkra och effektiva.

Regelverk

Branschen för medicintekniska produkter i EU övervakas av särskilda organ som ansvarar för att bedöma sådana produkter (så kallade anmälda organ en ) och nationella myndigheter. Dessa samarbetar för att se till att alla medicintekniska produkter uppfyller nödvändiga säkerhets- och kvalitetsnormer innan de börjar säljas. EU-kommissionen hjälper till att samordna de nationella myndigheternas och andra aktörers arbete.

Certifiering och CE-märkning

För att en medicinteknisk produkt ska få säljas i EU måste den först genomgå en bedömning av överensstämmelse, där ett anmält organ deltar. Det här gäller alla produkter utom produkter i den lägsta riskgruppen. Detta säkerställer att tillverkaren tillämpar kvalitetsledning och att produkten är säker och ändamålsenlig. Det anmälda organet utfärdar ett eller flera intyg. Därefter kan produkten förses med CE-märkningen, som visar att den uppfyller alla EU-krav.

Säkerhets- och prestandakrav

Reglerna ska ge patienterna ett starkt skydd genom att se till att alla medicintekniska produkter fungerar som förväntat. Kraven gäller tillverkning, utformning och klinisk prestanda, inklusive uppföljning efter att produkten har släppts ut på marknaden. När produkterna väl finns på marknaden görs också löpande säkerhetsövervakning för att upptäcka eventuella risker eller problem.

Medicintekniska produkter för in vitro-diagnostik

Om din produkt är en medicinteknisk produkt för in vitro-diagnostik, till exempel ett testkit eller ett diagnostiskt instrument som testar humanprover för medicinska ändamål, måste den följa särskilda EU-regler. De här produkterna omfattas av lika strikta säkerhets- och prestandakrav som andra medicintekniska produkter, men det finns vissa skillnader.

Resurser och stöd

Samordningsgruppen för medicintekniska produkter ger vägledning på olika områden – från produktriskklassificering till säkerhetsrapportering – som hjälper dig att se till att din produkt uppfyller nödvändiga marknadsnormer.

Om du har särskilda frågor om att genomföra en klinisk studie av en medicinteknisk produkt eller släppa ut en produkt på marknaden i ett visst EU-land ska du kontakta landets behöriga myndigheter. De kan ge utförlig vägledning om alla landsspecifika krav.

Se också

Medicintekniska produkter – översikt

EU-förordning om medicintekniska produkter

EU-förordning om medicintekniska produkter för in vitro-diagnostik

När du har fått ett godkännande för försäljning för ett nytt läkemedel kan du sälja det i alla EU-länder. Du måste dock lämna in en ansökan om prissättning och ersättning i varje EU-land där du vill lansera produkten.

Vad är en HTA-utvärdering?

Vid en HTA-utvärdering sammanställs uppgifter om medicinska, ekonomiska, sociala och etiska frågor som rör användningen av metoden. Exempel på medicinska metoder är läkemedel, medicinsk utrustning för diagnos och behandlingar och förebyggande metoder. När ansvariga organ utvärderar en ny metod bedömer de om den fungerar bättre, lika bra eller sämre än de befintliga alternativen. De bedömer därför behandlingseffekten samt potentiella biverkningar och inverkan på livskvaliteten.

Gemensamma utvärderingar för hela EU

EU:s förordning om utvärdering av medicinsk teknik (HTA-förordningen) innebär flera fördelar för små och medelstora bioteknikföretag:

• Gemensam klinisk granskning: en enda enhetlig granskning minskar dubbelarbetet och sparar tid genom att den ersätter flera olika nationella kliniska granskningar.
• Tidig gemensam vetenskaplig rådgivning: vid gemensam vetenskaplig rådgivning kan du få samordnade råd om hur du ska utforma dina studier för ett visst läkemedel eller en medicinteknisk produkt. Små och medelstora företag får hjälp att anpassa sig till förväntningarna i hela EU och ta fram evidens som uppfyller de krav som sannolikt kommer att ställas i en efterföljande gemensam klinisk granskning av läkemedlet eller produkten.
• Fokus på klinisk evidens: gemensamma kliniska granskningar fokuserar bara på den kliniska effektiviteten och skapar en stabil grund för nationella beslut om prissättning och ersättning.
• Snabbare marknadstillträde: Standardiserade förfaranden och metoder som utvecklats inom EU:s HTA-regelverk kan göra det lättare att förstå stegen i en utvärdering och kan ge patienter i EU bättre tillgång till innovativ teknik, till exempel läkemedel och vissa medicintekniska produkter.

Det gemensamma arbetet med att effektivisera kliniska granskningar gör att du i stället kan fokusera på innovation och på att lansera din produkt på marknaden.

Se också

Utvärdering av medicinska metoder i EU – översikt

EU-förordning om utvärdering av medicinsk teknik