Žmonių sveikata: vaistai, gydymo būdai ir medicinos priemonės

Europos Sąjungoje žmonėms skirti vaistai gali būti registruojami dviem būdais:

• centralizuota registracijos procedūra en – rinkodaros leidimą suteikia Europos Komisija, remdamasi Europos vaistų agentūros (EMA) atliktu moksliniu vertinimu. Tokiu būdu turi būti registruojami taikant biotechnologijas gaminami vaistai.
• nacionalinė registracijos procedūra en – tokią procedūrą administruoja nacionalinės valdžios institucijos ir rinkodaros leidimas gali būti suteikiamas pagal savitarpio pripažinimo ar decentralizuotą procedūrą (abiem atvejais šalys susitaria dėl patvirtinimo) arba pagal nacionalinę vienos šalies procedūrą.

Rinkodaros leidimų suteikimo reikalavimai ir procedūros, taip pat registruotų vaistų stebėsenos taisyklės nustatytos ES direktyvoje dėl visų vaistų leidimo suteikimo ir ženklinimo taisyklių ir ES reglamente dėl vaistų leidimo suteikimo ES lygmeniu. Šie reikalavimai taikomi visiems vaistams, kuriuos numatoma pateikti ES rinkai, (įskaitant pažangiosios terapijos vaistus, retuosius vaistus ir pediatrinius vaistus).

Klinikiniai tyrimai

ES klinikinių tyrimų taisyklėse en nustatyta suvienodinta klinikinių tyrimų paraiškų pateikimo, validacijos ir patvirtinimo procedūra. Nors už klinikinių tyrimų vertinimą ir priežiūrą atsakingos atskiros ES šalys, visur taikomi tie patys etapai, kad procesas būtų nuoseklus.

Norėdami išsamiau susipažinti su nacionaliniais reikalavimais, galite peržiūrėti klausimų ir atsakymų dokumentą dėl Klinikinių tyrimų reglamento en , kurį rasite leidinio „Vaistų reglamentavimo Europos Sąjungoje taisyklės“ (Eudralex) 10 tome en .

Taip pat žr.

Europos vaistų agentūros kontaktiniai centrai en

Už žmonėms skirtus vaistus atsakingų nacionalinių valdžios institucijų kontaktiniai centrai en

Europos vaistų agentūros (EMA) vaidmuo

Europos vaistų agentūra (EMA) yra atsakinga už vaistų, kurių rinkodaros leidimus Komisija suteikia pagal centralizuotą registracijos procedūrą, mokslinį vertinimą ir priežiūrą. EMA pateikia gaires ir atlieka vertinimą visuose vaisto kūrimo etapuose. Tai apima:

• mokslinius tyrimus ir technologinę plėtrą – en gaires ir paramą vaistų kūrėjams
• rinkodaros leidimo suteikimą – en paramą paraiškai pagal centralizuotą procedūrą pateikti ir jos moksliniam vertinimui atlikti
• etapą po rinkodaros leidimo suteikimo – en rinkai pateiktų vaistų saugumo stebėseną pasitelkiant farmakologinio budrumo veiklą, paraiškas dėl rinkodaros leidimo sąlygų keitimo ir pranešimus apie vaisto trūkumus arba atšaukimą.

Taip pat esama įvairių ES paskatų ir atlygių, skirtų konkrečių rūšių vaistų moksliniams tyrimams ir plėtrai skatinti:

• retosioms ligoms gydyti skirti vaistai (toliau – retieji vaistai) en – EMA parama en retosioms ligoms gydyti skirtų biologinių vaistų kūrėjams.
• vaikams skirti vaistai – en EMA parama en vaikams skirtų biologinių vaistų kūrėjams.

Be to, jei jūsų įmonė atitinka labai mažų, mažųjų ar vidutinių įmonių (MVĮ) kriterijus, galėsite pasinaudoti specialia parama ir paskatomis, įskaitant mažesnius mokesčius už mokslines konsultacijas, su reglamentavimu ir procedūromis susijusią pagalbą ir išankstinį dialogą per EMA MVĮ biurą en .

Taip pat žr.

ES direktyva dėl visų vaistų leidimo suteikimo ir ženklinimo taisyklių

ES reglamentas dėl vaistų leidimo suteikimo ES lygmeniu

ES reglamentas dėl retųjų vaistų

ES reglamentas dėl pediatrinių vaistų

Jei jūsų įmonė kuria biologinius vaistus, pvz., vakcinas ar monokloninius antikūnus, norint pateikti tokį vaistą rinkai būtina žinoti ES taisykles. Toliau pateikiami pagrindiniai dalykai, kuriuos reikia žinoti.

Kaip gauti vaisto rinkodaros leidimą?

• Centralizuota registracijos procedūra en : jei vaistas gaminamas pasitelkiant biotechnologijas arba tai yra pažangiosios terapijos vaistas (PTV), pvz., genų terapijos vaistas, audinių inžinerijos preparatas ar somatinių ląstelių terapijos vaistas, turite pateikti paraišką Europos vaistų agentūrai (EMA). Remdamasi EMA atlikto vertinimo teigiamais rezultatais, Europos Komisija suteiks rinkodaros leidimą.
• Nacionalinė registracijos procedūra en : dėl tam tikrų rūšių biologinių vaistų (natūralios kilmės biologinių vaistų) jums gali tekti tiesiogiai bendradarbiauti su atskirų ES šalių nacionalinėmis valdžios institucijomis.

Biologinių vaistų vertinimas dėl GMO

Jei vaisto, kurio klinikiniai tyrimai yra atliekami, sudėtyje yra arba jis sudarytas iš genetiškai modifikuotų organizmų (GMO), turi būti atliktas jo vertinimas dėl GMO pagal ES taisykles dėl apgalvoto GMO išleidimo į aplinką ir riboto naudojimo.

EMA parama ir ištekliai

EMA rengia mokslines gaires dėl biologinių veikliųjų medžiagų ir biologinių vaistų en , siekdama padėti vaistų kūrėjams parengti paraiškas dėl žmonėms skirtų vaistų rinkodaros leidimų.

EMA taip pat teikia paramą ir paslaugas en , kuriomis siekiama padėti įmonėms parengti reguliavimo standartus atitinkančius kokybės, saugumo ir veiksmingumo duomenis. Jūs galite kreiptis dėl tokių konsultacijų, kad galėtumėte pasitikslinti dėl ikiklinikinių ir klinikinių tyrimų plano, taip pat dėl reikalavimų, keliamų duomenims, kuriais numatoma pagrįsti naudos ir rizikos vertinimus.

• Mokslinės konsultacijos: jūs galite gauti patarimų dėl tinkamiausių būdų surinkti duomenų, patvirtinančių vaisto naudą ir riziką, arba dėl novatoriškų biologinių vaistų kūrimo metodų tinkamumo įvertinimo en kreipdamiesi į EMA mokslinių konsultacijų en .
• Specialios programos, skirtos inovatyviems biologiniams vaistams: jei jūsų kuriamas vaistas yra skirtas nepatenkintam medicininiam poreikiui patenkinti, jums gali būti taikoma prioritetinių en vaistų programa (PRIME) en , t. y. didesnės paramos programa spartesniam kūrimo ir vertinimo procesui užtikrinti.
• Išankstinės konsultacijos dėl inovatyvių biologinių vaistų: jūs galite iš anksto pasikonsultuoti su ekspertais, kreipdamiesi pagalbos į EMA en Inovacijų darbo grupę (ITF) en , kuri gali pateikti rekomendacijas dėl teisės aktuose nustatytų inovatyviems vaistams keliamų reikalavimų vykdymo, arba į Kokybės inovacijų grupę en dėl biologinių vaistų novatoriškų gamybos ir kokybės kontrolės metodų.

Taip pat žr.

EMA paslaugų ir paramos apžvalga en

ES direktyva dėl riboto GMO naudojimo

ES direktyva dėl apgalvoto GMO išleidimo

Be vaistams taikomų bendrųjų taisyklių, prieš pasiekdami rinką, pažangiosios terapijos vaistai, pvz., genų terapijos vaistai, audinių inžinerijos preparatai ir somatinių ląstelių terapijos vaistai, taip pat turi atitikti konkrečius ES standartus.

ES taisyklės dėl pažangiosios terapijos vaistų

• Patvirtinimas ir kokybės standartai: pažangiosios terapijos vaistams reikalingas ES rinkodaros leidimas, kuriuo patvirtinama jų kokybė, saugumas ir veiksmingumas. Paraiškos teikiamos Europos vaistų agentūrai (EMA), kuri vertina vaistus, dėl kurių numatoma suteikti visoje ES galiojantį rinkodaros leidimą.
• Gerosios gamybos praktikos ir gerosios klinikinės praktikos standartai: pažangiosios terapijos vaistams taikomos gairės dėl gerosios gamybos praktikos (GGP) en ir gerosios klinikinės praktikos (GKP) en .

Pažangiosios terapijos vaistų vertinimas dėl GMO

Jei PTV sudėtyje yra arba jis sudarytas iš genetiškai modifikuotų organizmų (GMO), reikia atlikti GMO saugos vertinimą. Daugiau informacijos rasite EMA gairėse en .

Kaip pasinaudoti EMA gairėmis

EMA teikia visapusišką paramą en ir išteklius, kad padėtų įmonėms kurti pažangiosios terapijos vaistus, teikti dėl jų paraiškas ir įgyvendinti su jais susijusias reguliavimo procedūras. Jūs taip pat galite kreiptis dėl konsultacijų, kurios suteiks jums galimybę pasitikslinti informaciją atitinkamais techniniais ir reguliavimo klausimais ankstyvame vaisto kūrimo proceso etape.

Pažangiosios terapijos vaistų reglamento paskatos ir EMA parama

• Sumažinti mokesčiai: EMA suteikia galimybę pasinaudoti mažesniais mokesčiais už mokslines konsultacijas, kuriomis siekiama padėti MVĮ laikytis sudėtingų pažangiosios terapijos vaistų kūrimui taikomų reikalavimų.
• Rekomendacijos dėl mokslinės klasifikacijos: EMA teikia rekomendacijas dėl pažangiosios terapijos vaistų klasifikacijos, padėdama įmonėms nustatyti, ar jų kuriamas vaistas atitinka PTV kriterijus, ir, jei taip, kuriai konkrečiai kategorijai jį reikėtų priskirti.
• MVĮ pateiktų kokybės ir ikiklinikinių tyrimų duomenų patvirtinimas: EMA gali įvertinti ir patvirtinti kokybės ir ikiklinikinių tyrimų duomenis, o tai gali padėti ateityje teikiant paraiškas dėl klinikinių tyrimų arba rinkodaros leidimų.

Taip pat žr.

ES reglamentas dėl pažangiosios terapijos vaistų

ES direktyva, kuria iš dalies keičiamos Bendrijos kodekso, reglamentuojančio žmonėms skirtus vaistus, nuostatos dėl pažangiosios terapijos vaistų

EMA pažangiosios terapijos vaistų apžvalga en

Pažangiosios terapijos teisinė sistema en

ES pažangiosios terapijos sistema en

GMO teisės aktai en

Europos Sąjungoje iš žmogaus gautos medžiagos (ŽGM), pvz., kraujas, audiniai, ląstelės ir organai, yra itin svarbios tokioms gydymo procedūroms, kaip kraujo perpylimas ir transplantacija. Jos taip pat naudojamos kaip tam tikrų vaistų, įskaitant plazmos produktus ir pažangiosios terapijos vaistus, pradinės medžiagos.

Siekiant užtikrinti saugą ir kokybę, visi ŽGM tvarkymo etapai turi atitikti specialias ES taisykles ir gaires:

• Kraujas ir kraujo komponentai – ES taisyklėse nustatyti kraujo produktų rinkimo, perdirbimo, tyrimo ir naudojimo standartai, kuriais užtikrinama, kad jie būtų saugūs naudoti pacientams.
• Audiniai ir ląstelės: ES taisyklėmis reglamentuojama audinių ir ląstelių, įskaitant medicinoje naudojamus audinius ir ląsteles, donorystė, rinkimas ir naudojimas, taip užtikrinant jų kokybę ir atsekamumą.
• Organai: ES taisyklės taip pat taikomos organų donorystei ir transplantacijai, taip užtikrinant saugą viso proceso metu.

ES tvarko audinių įstaigų kompendiumą en , kuriame nurodytos įstaigos, įgaliotos tiekti vaistų pradines medžiagas. Naudodamiesi šiuo registru, galite rasti patvirtintus tiekėjus ir įsitikinti, kad jūsų naudojamos medžiagos yra saugios.

Iškilus papildomiems klausimams dėl reglamentavimo ar prireikus papildomų konsultacijų dėl ŽGM taisyklių įgyvendinimo, galite kreiptis į ES ŽGM koordinavimo tarybą adresu sante-soho@ec.europa.eu.

Taip pat žr.

ES gairės dėl ŽGM en

ES direktyva dėl iš žmogaus gautų medžiagų kokybės ir saugos

ES taisyklėmis dėl medicinos priemonių siekiama užtikrinti saugą, inovacijų diegimą ir veiksmingą patekimą į rinką. Jei išmanysite ES taisykles, jums bus paprasčiau laikytis teisės aktų ir pasinaudoti visomis ES rinkos teikiamomis galimybėmis. Europos Sąjungoje taikomos griežtos taisyklės dėl medicinos priemonių, kuriomis užtikrinama, kad jos būtų saugios ir veiksmingos.

Reglamentavimo sistema

ES medicinos priemonių sektoriaus priežiūrą vykdo specialios įstaigos, kurioms pavesta vertinti tokius produktus (vadinamosios notifikuotosios įstaigos en ), ir nacionalinės valdžios institucijos. Šios įstaigos bendradarbiauja siekdamos užtikrinti, kad prieš parduodant medicinos priemonės atitiktų visus būtinus saugos ir kokybės standartus. Europos Komisija padeda koordinuoti nacionalinių valdžios institucijų ir kitų subjektų darbą.

Sertifikavimas ir žymėjimas CE ženklu

Kad galėtumėte prekiauti medicinos priemonėmis ES, turi būti atliktas visų priemonių (išskyrus mažiausios rizikos priemones) atitikties vertinimas, dalyvaujant notifikuotajai įstaigai. Šiuo procesu užtikrinama, kad gamintojas taikytų kokybės valdymo procedūrą, o pagal numatytą paskirtį naudojama priemonė būtų saugi ir veiksminga. Notifikuotoji įstaiga išduoda vieną arba kelis sertifikatus. Vėliau tą priemonę galima pažymėti CE ženklu, rodančiu, kad ji atitinka visus ES reikalavimus.

Saugos ir veiksmingumo reikalavimai

Taisyklėmis siekiama užtikrinti aukštą pacientų apsaugos lygį garantuojant, kad medicinos priemonės veiktų taip, kaip numatyta. Šie reikalavimai apima tokius aspektus kaip gamybos procesai, projektavimas ir klinikinis veiksmingumas, įskaitant su juo susijusius tolesnius veiksmus, kai atitinkama priemonė pateikiama rinkai. Be to, vykdoma nuolatinė rinkai pateiktų priemonių priežiūra ir atitinkama budrumo veikla, siekiant nustatyti bet kokią galimą riziką ar problemas.

In vitro diagnostikos medicinos priemonės

Jei jūsų produktas yra in vitro diagnostikos medicinos priemonė, pvz., testo rinkinys arba diagnostikos įrankis, kuriuo medicininiais tikslais tiriami iš žmogaus paimti mėginiai, jis turi atitikti specialias ES taisykles. Šioms priemonėms taikomi tokie pat griežti saugos ir veiksmingumo standartai, kaip ir medicinos priemonėms, bet yra tam tikrų skirtumų, susijusių su jų numatyta paskirtimi.

Ištekliai ir parama

Medicinos priemonių koordinavimo grupė rengia gaires įvairiais klausimais – nuo priemonės rizikos klasifikacijos iki saugos ataskaitų teikimo. Šie ištekliai padeda užtikrinti, kad jūsų priemonė atitiktų būtinus rinkos standartus.

Jei turite konkrečių klausimų dėl medicinos priemonės klinikinio tyrimo atlikimo arba dėl priemonės pateikimo tam tikros ES šalies rinkai, kreipkitės į tos šalies nacionalines kompetentingas institucijas. Jos gali pateikti išsamias rekomendacijas dėl bet kokių konkrečioje šalyje taikomų reikalavimų.

Taip pat žr.

Medicinos priemonių apžvalga

ES reglamentas dėl medicinos priemonių

ES reglamentas dėl in vitro diagnostikos medicinos priemonių

Gavus ES rinkodaros leidimą, nauju vaistu galima prekiauti visose ES šalyse. Sprendimas pateikti vaistą rinkai tam tikroje ES šalyje yra individualus įmonės sprendimas. Paraišką dėl kainodaros ir kompensavimo poreikių reikia pateikti kiekvienoje ES šalyje atskirai.

Kas yra STV?

Sveikatos technologijų vertinime (STV) apibendrinama informacija apie medicininius, ekonominius, socialinius ir etinius klausimus, susijusius su sveikatos technologijos naudojimu. Sveikatos technologijos – tai, pvz., vaistai, diagnostikai ir gydymui skirta medicinos įranga ir prevencijos metodai. Vertindamos naują sveikatos technologiją, STV įstaigos vertina, ar ji veikia geriau už esamas alternatyvas, taip pat gerai kaip jos ar prasčiau nei esamos alternatyvos. Tuo tikslu jos vertina vaisto gydomąjį poveikį, taip pat galimą šalutinį poveikį ir įtaką gyvenimo kokybei.

ES masto bendri vertinimai

ES STV teisinė sistema suteikia privalumų biotechnologijų MVĮ:

• Bendras klinikinis vertinimas: atliekant vieną suderintą vertinimą, kuriuo pakeičiami keli nacionaliniai klinikiniai vertinimai, mažinamas atliekamo darbo dubliavimas ir sutaupoma laiko.
• Išankstinės bendros mokslinės konsultacijos: bendrų mokslinių konsultacijų metu pateikiamos koordinuotos rekomendacijos dėl tam tikros sveikatos technologijos tyrimo plano, kuriomis padedama MVĮ prisitaikyti prie tikėtinų reikalavimų įvairiose ES šalyse, kad joms būtų paprasčiau parengti įrodymus, kurie atitiktų reikalavimus, kurie gali būti taikomi įrodymams vėliau atliekant tos sveikatos technologijos bendrą klinikinį vertinimą.
• Dėmesio sutelkimas klinikiniams įrodymams: atliekant bendrus klinikinius vertinimus, visas dėmesys sutelkiamas į klinikinį veiksmingumą, taip sukuriant tvirtą pagrindą nacionaliniams sprendimams dėl kainodaros ir kompensavimo.
• Spartesnis patekimas į rinką: taikant standartizuotas procedūras ir metodus, parengtus pagal ES STV teisinę sistemą, gali būti paprasčiau įgyvendinti STV procedūras ir gali pavykti veiksmingiau užtikrinti ES pacientams galimybę naudotis inovatyviomis technologijomis, pvz., vaistais ir tam tikromis medicinos priemonėmis.

Bendromis pastangomis supaprastinus klinikinius vertinimus, paprasčiau sutelkti dėmesį į inovacijas ir pateikti savo produktą rinkai.

Taip pat žr.

ES STV apžvalga

ES reglamentas dėl sveikatos technologijų vertinimo