Zdravje ljudi: zdravila, zdravljenje in medicinski pripomočki

Zdravila za uporabo v humani medicini se lahko v EU odobrijo na dva načina:

• centralizirano dovoljenje en : izda ga Evropska komisija na podlagi znanstvene ocene Evropske agencije za zdravila (EMA). Ta pot je potrebna za biotehnološka zdravila;
• nacionalno dovoljenje en : to dovoljenje izdajo nacionalni organi, in sicer bodisi po postopku z medsebojnim priznavanjem ali decentraliziranem postopku (v obeh primerih se države dogovorijo o odobritvi) bodisi po nacionalnem postopku (pri katerem odloča posamezna država).

Zahteve in postopki za pridobitev dovoljenja za promet ter pravila za spremljanje odobrenih proizvodov so določeni v direktivi EU o pravilih za pridobitev dovoljenja za promet z vsemi zdravili in njihovo označevanje ter uredbi EU o pridobitvi dovoljenja za promet z zdravili na ravni EU. Te zahteve veljajo za vsa zdravila, ki bodo dana na trg EU (vključno z zdravili za napredno zdravljenje, zdravili sirotami in pediatričnimi zdravili).

Klinična preskušanja

Pravila EU o kliničnih preskušanjih en določajo enoten postopek za predložitev, potrjevanje in odobritev vlog za klinična preskušanja. Medtem ko so posamezne države EU odgovorne za ocenjevanje in nadzor preskušanj, se povsod uporabljajo enaki koraki, zaradi česar je postopek dosleden.

Za boljše razumevanje nacionalnih zahtev si lahko ogledate dokument z vprašanji in odgovori o uredbi o kliničnem preskušanju en , ki ga lahko najdete v zbirki Eudralex, zvezek 10 en .

Glej tudi

Kontaktne točke en pri Evropski agenciji za zdravila

Kontaktne točke en nacionalnih organov, odgovornih za zdravila za uporabo v humani medicini

Vloga Evropske agencije za zdravila (EMA)

Evropska agencija za zdravila (EMA) je odgovorna za znanstveno oceno in nadzor zdravil, ki jih odobri Komisija po centraliziranem postopku. Agencija EMA zagotavlja smernice in oceno v vseh fazah razvoja zdravila. To vključuje:

• raziskave in razvoj: en smernice in podpora razvijalcem zdravil;
• dovoljenje za promet: en podpora pred predložitvijo in znanstveno oceno vlog za pridobitev dovoljenja za promet po centraliziranem postopku.
• po pridobitvi dovoljenja za promet: en spremljanje varnosti zdravil na trgu s farmakovigilanco, vlogami za spremembe določb dovoljenja za promet in poročanjem o neustreznosti proizvoda ali njegovimi odpoklici.

Obstajajo tudi različne spodbude in nagrade EU za spodbujanje raziskav in razvoja določenih vrst zdravil:

• zdravila za redke bolezni (t. i. zdravila sirote) en : podpora agencije EMA en za subjekte, ki razvijajo biološka zdravila za zdravljenje redkih bolezni;
• zdravila za otroke: en podpora agencije EMA en za subjekte, ki razvijajo biološka zdravila, namenjena otrokom.

Če se vaše podjetje šteje za mikro, malo ali srednje podjetje (MSP), boste poleg tega imeli dostop do ciljne podpore in spodbud, vključno z nižjimi pristojbinami za znanstvena mnenja, regulativno in postopkovno pomočjo ter zgodnjim dialogom prek urada agencije EMA za MSP en .

Glej tudi

Direktiva EU o pravilih za pridobitev dovoljenja za promet z vsemi zdravili in njihovo označevanje

Uredba EU o pridobitvi dovoljenja za promet z zdravili na ravni EU

Uredba EU o zdravilih sirotah

Uredba EU o pediatričnih zdravilih

Če vaše podjetje razvija biološka zdravila, kot so cepiva ali monoklonska protitelesa, je poznavanje pravil EU bistveno za dajanje proizvodov na trg. V nadaljevanju so predstavljene glavne točke, ki jih morate poznati.

Kako pridobiti dovoljenje za promet s proizvodom

• Centralizirano dovoljenje en : če je vaš proizvod biotehnološko pridobljeno zdravilo ali zdravilo za napredno zdravljenje, kot so gensko zdravljenje, zdravilo tkivnega inženirstva ali zdravilo za somatsko celično zdravljenje, morate predložiti vlogo Evropski agenciji za zdravila (EMA). Na podlagi pozitivne ocene agencije EMA bo Evropska komisija izdala dovoljenje za promet.
• Nacionalno dovoljenje en : za nekatere vrste bioloških zdravil (naravno pridobljena biološka zdravila) boste morda morali sodelovati neposredno z nacionalnimi organi v posameznih državah EU.

Ocena GSO za biološke proizvode

Če vaš proizvod, ki je predmet kliničnih preskušanj, vsebuje GSO ali je iz njih sestavljen, je treba zanj v skladu s pravili EU o namernem sproščanju GSO in njihovi uporabi v zaprtih sistemih izvesti oceno GSO.

Podpora in viri agencije EMA

Agencija EMA zagotavlja znanstvene smernice o biološki zdravilni učinkovini in bioloških zdravilih en za pomoč razvijalcem zdravil pri pripravi vlog za pridobitev dovoljenja za promet z zdravili za uporabo v humani medicini.

Agencija EMA zagotavlja tudi podporo in storitve en za pomoč podjetjem pri razvoju podatkov o kakovosti, varnosti in učinkovitosti, ki izpolnjujejo regulativne standarde. Za tako mnenje lahko zaprosite, da pridobite več informacij o zasnovi predkliničnih študij in kliničnih preskušanj ter zahtevah po podatkih v podporo ocenam razmerja med tveganji in koristmi.

• Znanstvena mnenja: koristijo vam lahko mnenja o najustreznejših načinih za pridobivanje dokazov o tveganjih in koristih vašega zdravila ali dokazu ustreznosti inovativnih razvojnih metod en za biološke proizvode, tako da zanje zaprosite agencijo EMA en .
• Posebni programi za inovativne biološke proizvode: če je vaš proizvod rešitev za neizpolnjeno zdravstveno potrebo, morda izpolnjujete pogoje za sodelovanje v shemi en za prednostna zdravila (PRIME) en , ki je okrepljen podporni program za hitrejši razvoj in ocenjevanje.
• Zgodnja posvetovanja o inovativnih bioloških proizvodih: že v zgodnji fazi lahko zaprosite za pomoč strokovnjakov iz projektne skupine agencije EMA en za inovacije en , ki vam lahko zagotovijo smernice, da se boste znašli na področju regulativnih zahtev za inovativne proizvode, ali strokovnjakov iz skupine agencije EMA za kakovostne inovacije en glede inovativnih pristopov k proizvodnji in nadzoru kakovosti bioloških zdravil.

Glej tudi

Pregled storitev in podpore agencije EMA en

Direktiva EU o uporabi GSO v zaprtih sistemih

Direktiva EU o namernem sproščanju GSO

Zdravila za napredno zdravljenje, kot so genska zdravljenja, zdravila tkivnega inženirstva in zdravila za somatsko celično zdravljenje, morajo poleg splošnih pravil, ki se uporabljajo za zdravila, preden pridejo na trg, izpolnjevati določene standarde EU.

Pravila EU o zdravilih za napredno zdravljenje

• Standardi za odobritev in kakovost: za zdravila za napredno zdravljenje je potrebno dovoljenje EU za promet, ki dokazuje kakovost, varnost in učinkovitost. Vloge obravnava Evropska agencija za zdravila (EMA), ki ocenjuje proizvode, namenjene za odobritev na ravni EU.
• Standardi dobre proizvodne prakse in dobre klinične prakse: za zdravila za napredno zdravljenje se uporabljajo smernice o dobrih proizvodnih praksah en in dobrih kliničnih praksah en .

Ocena GSO za zdravila za napredno zdravljenje

Če vaše zdravilo za napredno zdravljenje vsebuje gensko spremenjene organizme (GSO) ali je sestavljeno iz njih, bo moralo prestati oceno varnosti GSO. Za več informacij si oglejte smernice agencije EMA en .

Dostop do smernic agencije EMA

Agencija EMA zagotavlja celovito podporo en ter vire za vodenje podjetij skozi faze razvoja, predložitve vloge in regulativne faze, značilne za zdravila za napredno zdravljenje. Prijavite se lahko tudi na posvetovanja, da pridobite pojasnila v zvezi s tehničnimi in regulativnimi vprašanji v zgodnji fazi razvoja vašega proizvoda.

Spodbude iz uredbe o zdravilih za napredno zdravljenje in podpora agencije EMA

• Nižje pristojbine: agencija EMA nudi nižje pristojbine za znanstvena mnenja, da bi se lahko MSP lažje znašla glede zapletenih zahtev za razvoj zdravil za napredno zdravljenje.
• Priporočila za znanstveno razvrščanje: agencija EMA zagotavlja priporočila o razvrščanju zdravil za napredno zdravljenje, ki podjetjem pomagajo ugotoviti, ali se njihovo zdravilo šteje za zdravilo za napredno zdravljenje in v katero kategorijo spada.
• Certificiranje kakovosti in nekliničnih podatkov za MSP: agencija EMA lahko oceni in potrdi kakovost in neklinične podatke, kar lahko olajša pripravo prihodnjih vlog za klinična preskušanja ali pridobitev dovoljenja za promet.

Glej tudi

Uredba EU o zdravilih za napredno zdravljenje

Direktiva EU o spremembi zakonika Skupnosti o zdravilih za uporabo v humani medicini v zvezi z zdravili za napredno zdravljenje

EMA: pregled zdravil za napredno zdravljenje en

Pravni okvir za napredno zdravljenje en

Okvir EU za napredno zdravljenje en

Zakonodaja o GSO en

V EU so snovi človeškega izvora (SČI), kot so kri, tkiva, celice in organi, bistvenega pomena za medicinsko zdravljenje, kot so transfuzije in presaditve. Uporabljajo se tudi kot vhodne snovi za nekatera zdravila, vključno z zdravili, pridobljenimi iz plazme, in zdravili za napredno zdravljenje.

Za zagotovitev varnosti in kakovosti morajo biti vse faze ravnanja s SČI skladne s posebnimi pravili in smernicami EU:

• kri in krvne komponente: pravila EU določajo standarde za zbiranje, predelavo, preizkušanje in uporabo krvnih proizvodov ter zagotavljajo, da so varni za uporabo pri pacientih;
• tkiva in celice: pravila EU urejajo darovanje, zbiranje in uporabo tkiv in celic, vključno s tistimi, ki se uporabljajo v medicini, ter zagotavljajo njihovo kakovost in sledljivost;
• organi: pravila EU se uporabljajo tudi za darovanje in presajanje organov ter zagotavljajo varnost v celotnem postopku.

EU vzdržuje kompendij ustanov za tkiva en , v katerem so navedene ustanove z dovoljenjem za zagotavljanje vhodnih snovi za zdravila. Ta register lahko uporabite za iskanje odobrenih dobaviteljev in zagotovitev, da so materiali, ki jih uporabljate, varni.

Z dodatnimi pravnimi poizvedbami ali za smernice o izvajanju pravil o snoveh človeškega izvora se lahko obrnete na koordinacijski odbor EU za SČI na naslovu: sante-soho@ec.europa.eu.

Glej tudi

Smernice EU o snoveh človeškega izvora en

Uredba EU o standardih kakovosti in varnosti za snovi človeškega izvora

Namen pravil EU o medicinskih pripomočkih je zagotoviti varnost, inovacije in učinkovit dostop do trga. Razumevanje pravil EU vam lahko pomaga, da se boste znašli v regulativnem okolju in imeli kar največ možnosti na trgu EU. V EU veljajo stroga pravila glede medicinskih pripomočkov, ki zagotavljajo, da so ti varni in učinkoviti za uporabo.

Regulativni okvir

Sektor medicinskih pripomočkov v EU nadzorujejo posebni organi, zadolženi za ocenjevanje takih proizvodov (znani kot priglašeni organi en ), in nacionalni organi. Ti organi sodelujejo pri zagotavljanju, da medicinski pripomočki izpolnjujejo vse potrebne standarde varnosti in kakovosti, preden so dani na trg. Evropska komisija pomaga usklajevati delo nacionalnih organov in drugih akterjev.

Certificiranje in oznaka CE

Za prodajo medicinskega pripomočka v EU je treba izvesti postopek za ugotavljanje skladnosti, ki se opravi v sodelovanju s priglašenim organom za vse pripomočke, razen za pripomočke z najnižjim tveganjem. S tem postopkom se zagotovi, da ima proizvajalec vzpostavljen postopek vodenja kakovosti ter da je pripomoček varen in učinkovit za predvideni namen. Priglašeni organ izda enega ali več certifikatov. Nato se lahko pripomoček označi z oznako CE, ki dokazuje, da izpolnjuje vse zahteve EU.

Zahteve glede varnosti in učinkovitosti

Namen pravil je doseči visoko raven zaščite pacientov z zagotavljanjem, da medicinski pripomočki delujejo v skladu s pričakovanji. Te zahteve zajemajo vidike, kot so proizvodni procesi, zasnova in klinična učinkovitost, vključno z nadaljnjim spremljanjem, potem ko je pripomoček dan na trg. Pripomočki so na trgu tudi predmet stalnega nadzora in vigilance, da se odkrijejo morebitna tveganja ali težave.

In vitro diagnostični medicinski pripomočki

Če je vaš izdelek in vitro diagnostični medicinski pripomoček, kot je komplet za testiranje ali diagnostični instrument, s katerim se testirajo človeški vzorci za medicinske namene, mora biti skladen s posebnimi pravili EU. Za te pripomočke veljajo podobno strogi standardi varnosti in učinkovitosti kot za medicinske pripomočke, vendar z nekaterimi specifičnimi razlikami, povezanimi z njihovim predvidenim namenom.

Viri in podpora

Koordinacijska skupina za medicinske pripomočke zagotavlja smernice o različnih temah, od razvrščanja pripomočkov glede na tveganje do poročanja o varnosti. Ti viri pomagajo zagotoviti, da vaš pripomoček izpolnjuje potrebne standarde za dajanje trg.

Če imate konkretna vprašanja o izvedbi klinične študije o medicinskem pripomočku ali dajanju pripomočka na trg v določeni državi EU, se obrnite na pristojne nacionalne organe v tej državi. Pri njih lahko pridobite podrobne smernice o vseh zahtevah, ki veljajo v tej državi.

Glej tudi

Pregled medicinskih pripomočkov

Uredba EU o medicinskih pripomočkih

Uredba o in vitro diagnostičnih medicinskih pripomočkih

Ko novo zdravilo pridobi dovoljenje za promet v EU, ga lahko prodajate v vseh državah EU. Podjetje se samo odloči o dajanju zdravila na trg določene države EU. Vlogo za določitev cen in povračilo je treba vložiti ločeno v vsaki državi EU.

Kaj je HTA?

Vrednotenje zdravstvenih tehnologij (HTA) povzema informacije o medicinskih, ekonomskih, socialnih in etičnih vprašanjih v zvezi z uporabo zdravstvene tehnologije. Primeri zdravstvene tehnologije so denimo zdravila, medicinska oprema za diagnosticiranje in zdravljenje ter preventiva. Ko organi za HTA ocenjujejo novo zdravstveno tehnologijo, ocenijo, ali deluje bolje, enako dobro ali slabše kot obstoječe alternative. V ta namen ocenjujejo terapevtski učinek zdravila, pa tudi morebitne stranske učinke in vpliv na kakovost življenja.

Skupne ocene na ravni EU

Obstaja pravni okvir EU za HTA, ki ponuja prednosti za biotehnološka MSP:

• Skupno klinično vrednotenje: z enotnim usklajenim vrednotenjem se zmanjšuje podvajanje in prihrani čas, saj nadomešča več nacionalnih kliničnih vrednotenj.
• Zgodnja skupna znanstvena posvetovanja: v okviru skupnih znanstvenih posvetovanj se zagotavlja usklajeno svetovanje o zasnovi študij za določeno zdravstveno tehnologijo, kar MSP pomaga pri usklajevanju s pričakovanji po vsej EU, da se omogoči pridobivanje dokazov, ki bodo izpolnjevali verjetne zahteve glede dokazov v okviru naknadne skupne klinične ocene te zdravstvene tehnologije.
• Osredotočenost na klinične dokaze: skupna klinična vrednotenja so osredotočena le na klinično učinkovitost, s čimer se ustvari trdna podlaga za nacionalne odločitve o določitvi cen in povračilih.
• Hitrejši dostop do trga: standardizirani postopki in metode, razviti v pravnem okviru EU za HTA, lahko omogočijo, da se lažje znajdete v zvezi s postopki HTA, in prispevajo k boljšemu dostopu pacientov v EU do inovativnih tehnologij, kot so zdravila in nekateri medicinski pripomočki.

Skupna prizadevanja za racionalizacijo kliničnih vrednotenj vam omogočajo, da se lažje osredotočite na inovacije in dajanje izdelka na trg.

Glej tudi

Pregled HTA v EU

Uredba EU o vrednotenju zdravstvenih tehnologij