Salute umana: medicinali, terapie e dispositivi medici

All'interno dell'UE, i medicinali per uso umano possono essere autorizzati in due modi:

• procedura centralizzata en : autorizzazione concessa dalla Commissione europea sulla base di una valutazione scientifica dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA). Si tratta della modalità destinata all'autorizzazione di medicinali biotecnologici
• procedura nazionale en : procedura gestita dalle autorità nazionali. La procedura può essere di mutuo riconoscimento o decentrata (in entrambi i casi l'autorizzazione viene concordata tra paesi), oppure si può trattare di una procedura nazionale valida per un singolo paese.

I requisiti e le procedure per l'autorizzazione all'immissione in commercio, nonché le norme per il monitoraggio dei prodotti autorizzati, sono stabiliti nella direttiva dell'UE sulle norme per l'autorizzazione e l'etichettatura di tutti i medicinali e nel regolamento dell'UE sull'autorizzazione dei medicinali a livello dell'UE. Tali requisiti si applicano all'immissione sul mercato dell'UE di qualsiasi medicinale (compresi i medicinali per terapie avanzate, i medicinali orfani e i medicinali per uso pediatrico).

Sperimentazioni cliniche

Le norme dell'UE in materia di sperimentazioni cliniche en stabiliscono un processo unificato per la presentazione, la convalida e l'approvazione delle domande di sperimentazione clinica. Poiché vengono applicate le medesime fasi, il processo rimane coerente nonostante i paesi dell'UE siano singolarmente responsabili della valutazione e della supervisione delle sperimentazioni.

Per comprendere meglio i requisiti nazionali, è possibile consultare il documento di domande e risposte relativo al regolamento sulla sperimentazione clinica en , disponibile nel volume 10 di Eudralex en .

Vedere anche

Punti di contatto en presso l'Agenzia europea per i medicinali

Punti di contatto en presso le autorità nazionali responsabili dei medicinali per uso umano

Ruolo dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA)

L'Agenzia europea per i medicinali (EMA) è responsabile della valutazione scientifica e della supervisione dei medicinali autorizzati dalla Commissione mediante la procedura centralizzata. L'EMA fornisce orientamenti e valutazioni in tutte le fasi dello sviluppo di un medicinale, fra cui:

• Ricerca e sviluppo: en orientamenti e sostegno per gli sviluppatori di medicinali
• Autorizzazione all'immissione in commercio: en sostegno nella fase di preparazione della domanda e valutazione scientifica delle domande di autorizzazione all'immissione in commercio centralizzate
• Post-autorizzazione: en monitoraggio della sicurezza dei medicinali sul mercato, attraverso la farmacovigilanza, domande di variazione dell'autorizzazione all'immissione in commercio e segnalazione di difetti o richiami di prodotti.

L'UE ha inoltre previsto vari incentivi e riconoscimenti volti a promuovere la ricerca e lo sviluppo di specifiche tipologie di medicinali:

• medicinali per malattie rare ("medicinali orfani") en : sostegno dell'EMA en agli sviluppatori di medicinali biologici per le malattie rare
• medicinali per uso pediatrico: en sostegno dell'EMA en agli sviluppatori di medicinali biologici per uso pediatrico.

Inoltre, se la tua società si qualifica come microimpresa o come piccola o media impresa (PMI), avrai accesso a un sostegno e a incentivi specifici, compresi costi ridotti per la consulenza scientifica, assistenza normativa e procedurale e comunicazioni preliminari con l'ufficio PMI dell'EMA en .

Vedere anche

direttiva dell'UE sulle norme per l'autorizzazione e l'etichettatura di tutti i medicinali

regolamento dell'UE sull'autorizzazione dei medicinali a livello dell'UE

Regolamento dell'UE sui medicinali orfani

Regolamento dell'UE sui medicinali per uso pediatrico

Se la tua società sta sviluppando medicinali di origine biologica, come vaccini o anticorpi monoclonali, conoscere la normativa dell'UE è essenziale per poter immettere il prodotto sul mercato. Ecco le informazioni principali da conoscere.

Come ottenere un'autorizzazione all'immissione in commercio per il tuo prodotto

• Procedura centralizzata en : se il prodotto è di tipo biotecnologico o se si tratta di un medicinale per terapie avanzate (ATMP), ad esempio per la terapia genica, di un prodotto di ingegneria tissutale o di un medicinale di terapia cellulare somatica, devi presentare domanda all'Agenzia europea per i medicinali (EMA). A seguito di una valutazione positiva dell'EMA, la Commissione europea rilascerà un'autorizzazione all'immissione in commercio.
• Procedura nazionale en : nel caso di alcuni tipi di medicinali biologici (prodotti a partire da sostanze biologiche di origine naturale) può essere richiesto di collaborare direttamente con le autorità nazionali dei singoli paesi dell'UE.

Valutazione degli OGM per i medicinali biologici

Se il prodotto oggetto di sperimentazioni cliniche contiene OGM (organismi geneticamente modificati) o è costituito da essi, deve essere sottoposto a una valutazione degli OGM ai sensi della normativa dell'UE sull'emissione deliberata e sull'impiego confinato di OGM.

Sostegno e risorse dell'EMA

L'EMA fornisce orientamenti scientifici sulle sostanze attive biologiche e sui medicinali di origine biologica en per aiutare gli sviluppatori a preparare le relative domande di autorizzazione all'immissione in commercio per i medicinali per uso umano.

L'EMA offre inoltre sostegno e servizi en per assistere le società nello sviluppo di dati sulla qualità, sulla sicurezza e sull'efficacia che soddisfino le norme di regolamentazione. È possibile richiedere tale intervento per ricevere chiarimenti in merito alla progettazione degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche, nonché chiarimenti relativi ai requisiti in materia di dati a sostegno delle valutazioni rischio/beneficio.

• Pareri scientifici: puoi beneficiare di pareri sulle modalità più adeguate per produrre prove sui rischi e sui benefici del medicinale o sul riconoscimento di metodi di sviluppo innovativi en di medicinali biologici richiedendo il parere scientifico dell'EMA en .
• Programmi speciali per prodotti biologici innovativi: se il prodotto risponde a un'esigenza medica non soddisfatta, potresti risultare idoneo per l'ammissione al regime per i medicinali prioritari (PRIME) en , un programma di sostegno potenziato per uno sviluppo e una valutazione più rapidi.regime per i medicinali prioritari (PRIME)
• Consultazioni preliminari per prodotti biologici innovativi: è possibile interagire preliminarmente con esperti chiedendo assistenza all'Innovation Task Force (ITF) dell'EMA en , che può fornire orientamenti e indicazioni sui requisiti normativi per i prodotti innovativi, o al Quality Innovation Group en in merito agli approcci innovativi alla fabbricazione e al controllo della qualità dei medicinali di origine biologica.Innovation Task Force (ITF) dell'EMA

Vedere anche

Panoramica dei servizi e del sostegno forniti dall'EMA en

Direttiva dell'UE sull'impiego confinato di OGM

Direttiva dell'UE sull'emissione deliberata di OGM

I medicinali per terapie avanzate (ATMP), ad esempio le terapie geniche, i prodotti di ingegneria tissutale o i medicinali per terapia cellulare somatica, oltre alle norme generali applicabili ai medicinali, devono soddisfare specifiche normative dell'UE prima di poter essere immessi in commercio.

Norme dell'UE in materia di ATMP

• Approvazione e standard di qualità: gli ATMP richiedono un'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE, che ne dimostra la qualità, la sicurezza e l'efficacia. Le domande sono presentate tramite l'Agenzia europea per i medicinali (EMA), che valuta i prodotti destinati all'autorizzazione in tutta l'UE.
• Norme sulle buone prassi di fabbricazione e sulla buona prassi clinica: agli ATMP si applicano gli orientamenti sulle buone prassi di fabbricazione (Good Manufacturing Practice, GMP en ) e sulla buona prassi clinica (Good Clinical Practice, GCP en ).

Valutazione degli OGM per gli ATMP

Se l'ATMP contiene organismi geneticamente modificati (OGM) o è costituito da essi, sarà necessaria una valutazione della sicurezza degli OGM. Per maggiori informazioni consulta gli orientamenti dell'EMA en .

Accedere agli orientamenti dell'EMA

L'EMA offre un sostegno esauriente en e risorse per accompagnare le società in tutte le fasi relative agli ATMP riguardanti il loro sviluppo, la presentazione delle domande e gli obblighi normativi. È inoltre possibile richiedere consulenze che ti consentiranno di chiarire questioni tecniche e normative nelle prime fasi di sviluppo del prodotto.

Incentivi del regolamento sugli ATMP e sostegno dell'EMA

• Diritti ridotti: l'EMA offre consulenze scientifiche a cui si applicano diritti ridotti per aiutare le PMI a orientarsi tra i complessi requisiti per lo sviluppo di ATMP.
• Raccomandazioni di classificazione scientifica: l'EMA fornisce raccomandazioni sulla classificazione degli ATMP, aiutando le società a stabilire se il loro prodotto possa o meno essere considerato un ATMP e, in caso di risposta affermativa, in quale categoria specifica.
• Certificazione dei dati sulla qualità e dei dati non clinici per le PMI: l'EMA può valutare e certificare dati sulla qualità e dati non clinici, facilitando eventuali future domande di sperimentazione clinica e autorizzazione di immissione in commercio.

Vedere anche

Regolamento dell'UE sui medicinali per terapie avanzate

Direttiva dell'UE che modifica il codice comunitario relativo ai medicinali per uso umano per quanto riguarda i medicinali per terapie avanzate

Panoramica dell'EMA sui medicinali per terapie avanzate en

Quadro giuridico sulle terapie avanzate en

Quadro normativo dell'UE sulle terapie avanzate en

Legislazione relativa agli OGM en

Nell'UE le sostanze di origine umana (substances of human origin, SoHO), come sangue, tessuti, cellule e organi, sono fondamentali per terapie mediche quali trasfusioni e trapianti. Sono inoltre utilizzate come materiali di base per determinati medicinali, compresi i medicinali derivati dal plasma e i medicinali per terapie avanzate (ATMP).

Per garantire la sicurezza e la qualità, tutte le fasi di manipolazione delle SoHO devono rispettare norme e orientamenti specifici dell'UE.

• Sangue e suoi componenti: le norme dell'UE stabiliscono criteri riguardanti la raccolta, la processazione, il controllo e l'uso dei prodotti emoderivati, garantendo che siano sicuri per l'uso da parte dei pazienti.
• Tessuti e cellule: le norme dell'UE disciplinano la donazione, la raccolta e l'uso di tessuti e cellule, compresi quelli utilizzati in medicina, garantendone la qualità e la tracciabilità.
• Organi: le norme dell'UE si applicano anche alla donazione e al trapianto di organi, garantendo la sicurezza durante l'intero processo.

L'UE si occupa di curare un compendio degli istituti dei tessuti en , che elenca gli istituti autorizzati a fornire materiali di base per i medicinali. È possibile utilizzare questo registro per trovare fornitori autorizzati e garantire che i materiali utilizzati siano sicuri.

Per ulteriori domande sulla normativa o per consultare gli orientamenti sull'attuazione delle norme relative alle SoHO, è possibile contattare il comitato di coordinamento per le SoHO dell'UE all'indirizzo sante-soho@ec.europa.eu.

Vedere anche

Orientamenti dell'UE sulle SoHO en

Direttiva dell'UE sulla qualità e la sicurezza delle sostanze di origine umana

Le norme dell'UE in materia di dispositivi medici mirano a garantire la sicurezza, l'innovazione e un accesso efficiente al mercato. Comprendere le norme dell'UE può aiutare a orientarsi nel panorama normativo e a massimizzare le opportunità offerte dal mercato dell'UE. Nell'UE, norme rigorose in materia di dispositivi medici ne garantiscono la sicurezza e l'efficacia.

Quadro regolamentare

Il settore dei dispositivi medici dell'UE è supervisionato da organismi specifici incaricati di valutare tali prodotti (noti come "organismi notificati en ") e dalle autorità nazionali. Questi organismi collaborano per garantire che i dispositivi medici soddisfino tutte le norme di sicurezza e gli standard di qualità necessari prima della loro vendita. La Commissione europea contribuisce a coordinare il lavoro delle autorità nazionali e di altri soggetti.

Certificazione e marcatura CE

Per poter essere venduto nell'UE, un dispositivo medico deve essere sottoposto a una valutazione della conformità, effettuata con l'intervento di un organismo notificato per tutti i dispositivi medici, ad eccezione dei dispositivi a minor rischio. Questo processo garantisce che il fabbricante possa avvalersi di un processo di gestione della qualità e che il dispositivo sia sicuro ed efficace per lo scopo previsto. L'organismo notificato rilascia uno o più certificati. Successivamente il dispositivo può essere etichettato con il marchio CE, che ne dimostra la conformità a tutti i requisiti stabiliti dall'UE.

Prescrizioni in materia di sicurezza e prestazioni

Le norme mirano ad assicurare un elevato livello di tutela dei pazienti garantendo che i dispositivi medici funzionino come previsto. Tali prescrizioni riguardano aspetti quali i processi di fabbricazione, la progettazione e le prestazioni cliniche, compreso il follow-up in seguito all'immissione sul mercato del dispositivo. Una volta immessi sul mercato, i dispositivi sono inoltre soggetti a sorveglianza e vigilanza continue per individuare eventuali rischi o problemi potenziali.

Dispositivi medico-diagnostici in vitro

Se il prodotto è un dispositivo medico-diagnostico in vitro, ad esempio un kit di analisi o uno strumento diagnostico per l'analisi di campioni di materiale umano a fini medici, deve essere conforme alle norme specifiche dell'UE. Tali dispositivi sono soggetti a standard di sicurezza e di prestazioni tanto rigorosi quanto quelli applicati ai dispositivi medici, ma con alcune differenze specifiche relative al loro scopo previsto.

Risorse e sostegno

Il Gruppo di coordinamento per i dispositivi medici fornisce orientamenti su vari temi, dalla classificazione dei rischi dei dispositivi fino alle relazioni sulla sicurezza. Queste risorse contribuiscono a garantire che il dispositivo soddisfi le norme necessarie per il mercato.

Se hai domande specifiche sull'esecuzione di uno studio clinico per un dispositivo medico o sull'immissione di un dispositivo sul mercato in un determinato paese dell'UE, contatta le autorità nazionali competenti del paese in questione, che potranno fornirti orientamenti dettagliati sugli obblighi specifici di tale paese.

Vedere anche

Panoramica sui dispositivi medici

Regolamento dell'UE relativo ai dispositivi medici

Regolamento dell'UE relativo ai dispositivi medico-diagnostici in vitro

Quando un nuovo medicinale riceve l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE, può essere venduto in tutti i paesi dell'Unione. La decisione di avviare la commercializzazione di un medicinale in un determinato paese dell'UE spetta alla singola società. La domanda per la fissazione dei prezzi e il rimborso deve essere presentata separatamente in ciascun paese dell'UE.

Cos'è un'HTA?

La valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment, HTA) raccoglie le informazioni relative a questioni mediche, economiche, sociali ed etiche connesse all'uso di una tecnologia sanitaria. Sono tecnologie sanitarie ad esempio i medicinali, le apparecchiature mediche per la diagnosi e il trattamento e i metodi di prevenzione. Nel valutare una nuova tecnologia sanitaria, gli organismi incaricati dell'HTA verificano se il suo funzionamento sia migliore, equivalente o peggiore rispetto alle alternative esistenti. A tal fine valutano l'effetto terapeutico del farmaco, nonché i potenziali effetti collaterali e impatti sulla qualità della vita.

Valutazioni congiunte a livello dell'UE

Il quadro giuridico dell'UE in materia di HTA presenta alcuni aspetti vantaggiosi per le PMI che si occupano di biotecnologie.

• Valutazione clinica congiunta: un'unica valutazione armonizzata, invece di più valutazioni cliniche nazionali, riduce le duplicazioni e consente di risparmiare tempo.
• Consultazioni scientifiche congiunte preliminari: le consultazioni scientifiche congiunte forniscono pareri coordinati sulla progettazione degli studi per una determinata tecnologia sanitaria, aiutando le PMI ad allinearsi alle aspettative a livello dell'UE per facilitare la produzione di evidenze che soddisfino i probabili requisiti in termini di evidenze di una successiva valutazione clinica congiunta di tale tecnologia sanitaria.
• Attenzione alle evidenze cliniche: le valutazioni cliniche congiunte si concentrano solo sull'efficacia clinica, creando una solida base per le decisioni nazionali in materia di fissazione dei prezzi e di rimborso.
• Accesso più rapido al mercato: procedure e metodi standardizzati definiti nell'ambito del quadro giuridico dell'UE in materia di HTA possono semplificare la comprensione dei processi di HTA e contribuire a migliorare l'accesso dei pazienti dell'UE a tecnologie innovative, quali medicinali e determinati dispositivi medici.

Grazie agli sforzi congiunti volti a razionalizzare le valutazioni cliniche è più semplice potersi concentrare sull'innovazione e sull'introduzione del proprio prodotto sul mercato.

Vedere anche

Panoramica sull'HTA dell'UE

Regolamento dell'UE relativo alla valutazione delle tecnologie sanitarie