Gezondheid van de mens: geneesmiddelen, therapieën en medische hulpmiddelen

Geneesmiddelen voor menselijk gebruik kunnen in de EU op twee manieren worden toegelaten:

• Gecentraliseerde vergunning: en deze wordt toegekend door de Europese Commissie op grond van een wetenschappelijke beoordeling van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Dit traject is vereist voor geneesmiddelen op basis van biotechnologie.
• Nationale vergunning en : deze procedure wordt beheerd door de nationale autoriteiten. Het gaat hierbij om een procedure voor wederzijdse erkenning, om een gedecentraliseerde procedure (in deze beide gevallen bereiken de landen overeenstemming over een goedkeuring), of om een nationale procedure in één land.

De voorschriften en procedures voor het verlenen van vergunningen voor het in de handel brengen en de regels voor het toezicht op toegelaten producten zijn vastgelegd in de EU-richtlijn betreffende de regels voor het verlenen van vergunningen voor en de etikettering van alle geneesmiddelen en de EU-verordening betreffende het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen op EU-niveau. Deze voorschriften gelden voor alle geneesmiddelen die in de EU in de handel worden gebracht (met inbegrip van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie, weesgeneesmiddelen en pediatrische geneesmiddelen).

Klinische proeven

De EU-regels voor klinische proeven en omvatten een uniforme procedure voor het indienen, valideren en goedkeuren van aanvragen voor klinische proeven. Hoewel de afzonderlijke EU-landen verantwoordelijk zijn voor de beoordeling van en het toezicht op klinische proeven, zijn overal dezelfde stappen van toepassing, waardoor de procedure consistent is.

Om een beter inzicht te krijgen in de nationale voorschriften, kunt u het document met vragen en antwoorden over de verordening klinische proeven en raadplegen. U vindt het in Eudralex, volume 10 en .

Zie ook

Contactpunten en bij het Europees Geneesmiddelenbureau

Contactpunten en van nationale autoriteiten die verantwoordelijk zijn voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik

Rol van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA)

Het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) is verantwoordelijk voor de wetenschappelijke beoordeling van en het toezicht op geneesmiddelen die door de Commissie via de gecentraliseerde procedure zijn toegelaten. Het EMA biedt richtsnoeren en beoordelingen in alle stadia van de ontwikkeling van een geneesmiddel. Dit omvat:

• Onderzoek en ontwikkeling: en begeleiding en ondersteuning van ontwikkelaars van geneesmiddelen
• Vergunning voor het in de handel brengen: en ondersteuning in de aanloop naar de indiening en wetenschappelijke beoordeling van aanvragen voor gecentraliseerde vergunningen voor het in de handel brengen
• Na toelating: en toezicht op de veiligheid van geneesmiddelen op de markt, via geneesmiddelenbewaking, aanvragen voor wijzigingen in de vergunning voor het in de handel brengen en het melden van gebreken of terugroepingen van producten.

Er bestaan ook verschillende stimulansen en beloningen van de EU om onderzoek naar en de ontwikkeling van specifieke soorten geneesmiddelen aan te moedigen:

• Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten (“weesgeneesmiddelen”) en : steun van het EMA en voor ontwikkelaars die werken aan biologische producten die voor zeldzame ziekten bestemd zijn.
• Geneesmiddelen voor kinderen: en steun van het EMA en voor ontwikkelaars die werken aan biologische producten voor kinderen.

Als uw onderneming als micro-, kleine of middelgrote onderneming (kmo) wordt aangemerkt, hebt u bovendien toegang tot specifieke steun en stimulansen, waaronder lagere tarieven voor wetenschappelijk advies, bijstand op het gebied van regelgeving en procedures, en vroegtijdige dialoog via het kmo-bureau van het EMA en .

Zie ook

EU-richtlijn betreffende de regels voor het verlenen van vergunningen voor en de etikettering van alle geneesmiddelen

EU-verordening betreffende het verlenen van vergunningen voor geneesmiddelen op EU-niveau

EU-verordening inzake weesgeneesmiddelen

EU-verordening betreffende pediatrische geneesmiddelen

Als uw bedrijf biologische geneesmiddelen zoals vaccins of monoklonale antistoffen ontwikkelt, is kennis van de EU-regels essentieel om uw product op de markt te brengen. Dit zijn de belangrijkste zaken die u moet weten.

Hoe kunt u een vergunning verkrijgen voor het in de handel brengen van uw product?

• Gecentraliseerde vergunning en : als uw product afkomstig is van biotechnologie of een geneesmiddel voor geavanceerde therapie (ATMP) is, zoals een gentherapie of op weefseltechnologie gebaseerde geneesmiddelen of geneesmiddelen voor somatische celtherapie, moet u een aanvraag indienen bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Op basis van een positieve beoordeling van het EMA zal de Europese Commissie een vergunning verlenen voor het in de handel brengen.
• Nationale vergunning en : voor bepaalde soorten biologische producten (natuurlijke biologische producten) moet u mogelijk rechtstreeks samenwerken met de nationale autoriteiten in de afzonderlijke EU-landen.

Beoordeling van ggo’s voor biologische producten

Als uw product dat klinische proeven ondergaat, geheel of gedeeltelijk uit ggo’s bestaat, moet het aan een beoordeling van ggo’s worden onderworpen overeenkomstig de EU-regels inzake doelbewuste introductie en ingeperkt gebruik van ggo’s.

Steun en middelen van het EMA

Het EMA verstrekt wetenschappelijke richtsnoeren over biologische werkzame stoffen en biologische geneesmiddelen en om ontwikkelaars van geneesmiddelen te helpen bij het opstellen van aanvragen voor vergunningen voor het in de handel brengen van geneesmiddelen voor menselijk gebruik.

Het EMA biedt ook ondersteuning en diensten en om bedrijven te helpen gegevens over kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid te ontwikkelen die aan de regelgevingsnormen voldoen. U kunt dergelijk advies opvragen om de opzet van preklinische en klinische proeven en de gegevensvereisten ter ondersteuning van de baten-risicobeoordelingen te verduidelijken.

• Wetenschappelijk advies: u kunt advies krijgen over de meest geschikte manieren om bewijs te vergaren over de voordelen en risico’s van uw geneesmiddel of over de kwalificatie van innovatieve ontwikkelingsmethoden en voor biologische producten door te vragen om een wetenschappelijk advies van het EMA en .
• Speciale programma’s voor innovatieve biologische producten: als uw product in een onvervulde medische behoefte voorziet, komt u mogelijk in aanmerking voor de regeling inzake prioritaire geneesmiddelen (Prime-regeling) en , een versterkt steunprogramma voor snellere ontwikkeling en beoordeling.regeling inzake prioritaire geneesmiddelen (Prime-regeling)
• Vroegtijdige raadplegingen voor innovatieve biologische producten: u kunt in een vroeg stadium overleggen met deskundigen door ondersteuning aan te vragen van de taskforce Innovatie (ITF) en van het EMA en , die advies kan geven over de toepassing van voorschriften voor innovatieve producten, of de Quality Innovation Group en in verband met innovatieve benaderingen van de productie en kwaliteitscontrole van biologische geneesmiddelen.

Zie ook

Overzicht van diensten en ondersteuning van het EMA en

EU-richtlijn over ingeperkt gebruik van ggo’s

EU-richtlijn over doelbewuste introductie van ggo’s

Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP’s) zoals gentherapieën, op weefseltechnologie gebaseerde producten en geneesmiddelen voor somatische celtherapie moeten, naast de algemene regels die van toepassing zijn op geneesmiddelen, aan specifieke EU-normen voldoen voordat zij de markt bereiken.

EU-regels inzake ATMP’s

• Erkenning en kwaliteitsnormen: voor ATMP’s is een EU-vergunning voor het in de handel brengen vereist, die de kwaliteit, veiligheid en werkzaamheid aantoont. Aanvragen worden ingediend bij het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), dat producten beoordeelt met het oog op een in de hele EU geldende vergunning.
• Normen voor goede productie en goede klinische praktijken: er zijn richtsnoeren voor goede productiepraktijken (GMP) en en goede klinische praktijken (GCP) en van toepassing op ATMP’s.

Beoordeling van ggo’s voor ATMP’s

Als uw ATMP geheel of gedeeltelijk uit genetisch gemodificeerde organismen (ggo’s) bestaat, moet de veiligheid van de ggo’s worden beoordeeld. Raadpleeg de richtsnoeren van het EMA en voor meer informatie.

Toegang tot de richtsnoeren van het EMA

Het EMA biedt uitgebreide ondersteuning en en hulpbronnen om bedrijven te begeleiden in de ontwikkelings-, toepassings- en goedkeuringsfasen die specifiek zijn voor ATMP’s. U kunt ook consulten aanvragen om technische en procedurekwesties in een vroeg stadium van de ontwikkeling van uw product op te helderen.

Stimulansen in het kader van de ATMP-verordening en steun van het EMA

• Lagere vergoedingen: het EMA verlangt lagere vergoedingen voor wetenschappelijk advies om kmo’s te helpen hun weg te vinden in de complexe voorschriften voor het ontwikkelen van ATMP’s.
• Aanbevelingen voor wetenschappelijke indeling: het EMA doet aanbevelingen over de indeling van ATMP’s en helpt bedrijven om vast te stellen of hun product al dan niet als een ATMP kan worden aangemerkt en zo ja, onder welke specifieke categorie.
• Certificering van de kwaliteit en van niet-klinische gegevens voor kmo’s: het EMA kan de kwaliteit en niet-klinische gegevens evalueren en certificeren, wat toekomstige aanvragen voor klinische proeven of vergunningen voor het in de handel brengen kan vergemakkelijken.

Zie ook

EU-verordening betreffende geneesmiddelen voor geavanceerde therapie

EU-richtlijn tot wijziging van het communautair wetboek betreffende geneesmiddelen voor menselijk gebruik wat geneesmiddelen voor geavanceerde therapie betreft

Overzicht van geneesmiddelen voor geavanceerde therapie en

Rechtskader voor geavanceerde therapieën en

EU-kader voor geavanceerde therapieën en

Wetgeving inzake ggo’s en

In de EU zijn stoffen van menselijke oorsprong (SoHO), zoals bloed, weefsels, cellen en organen, essentieel voor medische therapieën zoals transfusies en transplantaties. Dergelijke stoffen worden ook gebruikt als grondstoffen voor bepaalde geneesmiddelen, waaronder uit plasma afgeleide producten en geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP’s).

Om de veiligheid en kwaliteit te waarborgen, moeten alle fasen van het gebruik van SoHO voldoen aan specifieke EU-regels en -richtsnoeren:

• Bloed en bloedbestanddelen: de EU-regels stellen normen vast voor het inzamelen, bewerken, testen en gebruiken van bloedproducten, zodat ze veilig zijn voor gebruik door patiënten.
• Weefsels en cellen: de EU-regels zijn van toepassing op het doneren, verzamelen en gebruiken van weefsels en cellen, met inbegrip van weefsels en cellen die in de geneeskunde worden gebruikt, om de kwaliteit en traceerbaarheid ervan te waarborgen.
• Organen: de EU-regels zijn ook van toepassing op orgaandonatie en -transplantatie, waardoor de veiligheid gedurende het hele proces wordt gewaarborgd.

De EU houdt een compendium van weefselinstellingen en bij, waarin de instellingen worden opgesomd die gemachtigd zijn om grondstoffen voor geneesmiddelen te leveren. U kunt dit register gebruiken om erkende leveranciers te vinden en ervoor te zorgen dat de materialen die u gebruikt veilig zijn.

Voor aanvullende vragen over regelgeving of richtsnoeren inzake SoHO kunt u contact opnemen met de SoHO-coördinatieraad van de EU via sante-soho@ec.europa.eu.

Zie ook

EU-richtsnoeren inzake SoHO en

EU-verordening betreffende de kwaliteit en veiligheid van stoffen van menselijke oorsprong

De EU-regels inzake medische hulpmiddelen moeten zorgen voor veiligheid, innovatie en efficiënte markttoegang. Een beter inzicht in de EU-regels kan u helpen om te navigeren in het regelgevingslandschap en de kansen op de EU-markt te maximaliseren. Er zijn strenge regels voor medische hulpmiddelen in de EU die ervoor zorgen dat deze veilig en doeltreffend zijn.

Reguleringskader

De sector medische hulpmiddelen in de EU staat onder toezicht van specifieke instanties die belast zijn met de beoordeling van dergelijke producten (bekend als “aangemelde instanties en ”) en nationale autoriteiten. Deze instanties werken samen om ervoor te zorgen dat medische hulpmiddelen aan alle noodzakelijke veiligheids- en kwaliteitsnormen voldoen voordat zij worden verkocht. De Europese Commissie helpt bij de coördinatie van de werkzaamheden van nationale autoriteiten en andere actoren.

Certificering en CE-markering

Voor een medisch hulpmiddel in de EU mag worden verkocht, moet het worden onderworpen aan een conformiteitsbeoordeling. Die wordt uitgevoerd in samenwerking met een aangemelde instantie voor alle hulpmiddelen, met uitzondering van de hulpmiddelen met het laagste risico. Dit proces zorgt ervoor dat de fabrikant over een kwaliteitsborgingsproces beschikt en dat het hulpmiddel veilig en doeltreffend is voor het beoogde doel. De aangemelde instantie geeft een of meer certificaten af. Daarna kan het hulpmiddel worden voorzien van de CE-markering, waaruit blijkt dat het aan alle EU-voorschriften voldoet.

Voorschriften inzake veiligheid en prestaties

De regels hebben tot doel patiënten een hoog niveau van bescherming te bieden door ervoor te zorgen dat medische hulpmiddelen naar verwachting functioneren. Deze voorschriften hebben betrekking op aspecten als productieprocessen, ontwerp en klinische prestaties, en op de follow-up daarvan nadat het hulpmiddel in de handel is gebracht. Hulpmiddelen zijn ook onderworpen aan permanent toezicht en voortdurende bewaking zodra zij op de markt zijn om mogelijke risico’s of problemen op te sporen.

Medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek

Als uw product een medisch hulpmiddel voor in-vitrodiagnostiek is, zoals een testkit of diagnostisch instrument, waarmee menselijke specimens voor medische doeleinden worden getest, moet het voldoen aan specifieke EU-regels. Voor deze hulpmiddelen gelden even strenge veiligheids- en prestatienormen als voor medische hulpmiddelen, met enkele specifieke verschillen afhankelijk van hun beoogde doel.

Middelen en ondersteuning

De Coördinatiegroep voor medische hulpmiddelen verstrekt richtsnoeren over verschillende onderwerpen, van de classificatie van risico’s van hulpmiddelen tot veiligheidsrapportage. Deze hulpmiddelen helpen ervoor te zorgen dat uw hulpmiddel aan de voor de markt noodzakelijke normen voldoet.

Hebt u specifieke vragen over het uitvoeren van een klinisch onderzoek naar een medisch hulpmiddel of het in de handel brengen van een hulpmiddel in een bepaald EU-land, neem dan contact op met de nationale bevoegde autoriteiten in dat land. Die kunnen gedetailleerde informatie geven over landspecifieke vereisten.

Zie ook

Overzicht medische hulpmiddelen

EU-verordening betreffende medische hulpmiddelen

EU-Verordening betreffende medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek

Zodra u voor een nieuw geneesmiddel een EU-vergunning voor het in de handel brengen hebt gekregen, kunt u het in alle EU-landen verkopen. Het besluit om een geneesmiddel in een bepaald EU-land te lanceren is een individuele beslissing van het bedrijf. Aanvragen betreffende prijsstelling en vergoeding moeten in elk EU-land afzonderlijk worden ingediend.

Wat is een evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA)?

De evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA) bevat een samenvatting van informatie over medische, economische, sociale en ethische vraagstukken in verband met het gebruik van gezondheidstechnologie. Met gezondheidstechnologieën worden bijvoorbeeld geneesmiddelen, medische apparatuur voor diagnostiek en behandeling en preventiemethoden bedoeld. Instanties die een nieuwe gezondheidstechnologie evalueren, beoordelen of die beter, even goed of slechter dan de bestaande alternatieven werkt. Daarvoor wordt er gekeken naar de therapeutische werking van het geneesmiddel, maar ook naar de mogelijke bijwerkingen en de invloed op de levenskwaliteit.

EU-brede gezamenlijke evaluaties

Er bestaat een EU-rechtskader voor HTA dat voordelen biedt aan biotechnologische kmo’s:

• Gezamenlijke klinische evaluatie: een enkele geharmoniseerde evaluatie vermindert dubbel werk en bespaart tijd door meerdere nationale klinische evaluaties te vervangen.
• Vroegtijdig gezamenlijk wetenschappelijk overleg: bij gezamenlijk wetenschappelijk overleg wordt gecoördineerd advies verstrekt over de opzet van een bepaalde gezondheidstechnologie. Zo worden kmo’s geholpen tegemoet te komen aan de verwachtingen in de hele EU doordat ze gemakkelijker bewijsmateriaal kunnen vergaren dat voldoet aan de verwachte vereisten betreffende bewijsmateriaal voor een latere gezamenlijke klinische evaluatie van die gezondheidstechnologie.
• Focus op klinisch bewijsmateriaal: gezamenlijke klinische evaluaties zijn uitsluitend gericht op klinische doeltreffendheid, waardoor een solide basis wordt gelegd voor nationale besluiten betreffende prijsstelling en terugbetaling.
• Snellere markttoegang: gestandaardiseerde procedures en methoden die binnen het EU-rechtskader voor HTA’s zijn ontwikkeld, kunnen het doorlopen van de HTA-procedures vergemakkelijken en bijdragen tot een betere toegang tot innovatieve technologieën, zoals geneesmiddelen en bepaalde medische hulpmiddelen, voor patiënten in de EU.

Dankzij de gezamenlijke inspanningen om klinische evaluaties te stroomlijnen, kunt u zich gemakkelijker richten op innovatie en het op de markt brengen van uw product.

Zie ook

Overzicht HTA in de EU

EU-verordening betreffende de evaluatie van gezondheidstechnologie