Lidské zdraví: léčivé přípravky, terapie a zdravotnické prostředky

Humánní léčivé přípravky mohou být v EU registrovány dvěma způsoby:

• Centralizovaná registrace: en uděluje ji Evropská komise na základě vědeckého hodnocení Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA). Tento postup je povinný v případě léčivých přípravků založených na biotechnologiích.
• Vnitrostátní registrace en : Tento postup je řízen vnitrostátními orgány a může zahrnovat postup vzájemného uznávání či decentralizovaný postup (v obou případech se na schválení dohodnou jednotlivé země), nebo vnitrostátní postup v jedné zemi.

Požadavky a postupy pro registraci, jakož i pravidla pro sledování registrovaných přípravků jsou stanoveny ve směrnici EU o pravidlech pro registraci a označování všech léčivých přípravků a nařízení EU o registraci léčivých přípravků na úrovni EU. Tyto požadavky se vztahují na všechny léčivé přípravky, které mají být uvedeny na trh EU (včetně léčivých přípravků pro moderní terapii, léčivých přípravků pro vzácná onemocnění a pediatrických léčivých přípravků).

Klinická hodnocení

Pravidla EU v klinických hodnoceních en stanoví jednotný postup pro předkládání, validaci a schvalování žádostí o klinické hodnocení. Ačkoli za posuzování a dohled nad hodnocením odpovídají jednotlivé země EU, všude platí stejné kroky, takže proces je jednotný.

Chcete-li lépe porozumět vnitrostátním požadavkům, můžete si přečíst dokument s otázkami a odpověďmi týkajícími se nařízení o klinických hodnoceních en , který najdete v 10. svazku Eudralexu en .

Pozn.Viz také

Kontaktní místa en Evropské agentury pro léčivé přípravky

Kontaktní místa en vnitrostátních orgánů odpovědných za humánní léčivé přípravky

Úloha Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA)

Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) je odpovědná za vědecké hodnocení a dohled nad léčivými přípravky, které registruje Komise centralizovaným postupem. EMA poskytuje poradenství a hodnocení ve všech fázích vývoje léčivého přípravku. To zahrnuje:

• Podpora výzkumu a vývoje: en poradenství a podpora pro vývojáře léčivých přípravků
• Registrace: en podpora při přípravě na podání a vědeckém hodnocení žádostí o centralizovanou registraci
• Po registraci: en sledování bezpečnosti léčivých přípravků na trhu prostřednictvím farmakovigilance, žádostí o změny registrace a hlášení závad nebo stahování léčivých přípravků z trhu.

EU rovněž nabízí různé pobídky a odměny na podporu výzkumu a vývoje určitých typů léčivých přípravků:

• Léčivé přípravky pro vzácná onemocnění en : Podpora EMA en pro vývojáře biologických přípravků určených pro vzácná onemocnění.
• Léčivé přípravky pro děti: en Podpora EMA en pro vývojáře biologických přípravků určených pro děti.

Pokud se vaše společnost kvalifikuje jako mikropodnik či malý nebo střední podnik, získáte navíc přístup ke specializované podpoře a pobídkám, mimo jiné v podobě snížených poplatků za vědecké poradenství, regulační a procesní pomoci a včasného dialogu prostřednictvím kanceláře EMA pro malé a střední podniky en .

Pozn.Viz také

Směrnice EU o pravidlech pro registraci a označování všech léčivých přípravků

Nařízení EU o registraci léčivých přípravků na úrovni EU

Nařízení EU o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění

Nařízení EU o pediatrických léčivých přípravcích

Pokud vaše společnost vyvíjí biologické léčivé přípravky, jako jsou vakcíny nebo monoklonální protilátky, a má-li být váš přípravek uveden na trh, znalost pravidel EU je nezbytná. Zde jsou hlavní informace, které byste měli znát.

Jak zajistit registraci vašeho přípravku

• Centralizovaná registrace en : pokud je váš výrobek biotechnologického původu nebo jde o léčivý přípravek pro moderní terapii (ATMP), např. léčivý přípravek pro genovou terapii, léčivý přípravek tkáňového inženýrství nebo přípravek pro somatobuněčnou terapii, musíte podat žádost Evropské agentuře pro léčivé přípravky (EMA). Na základě kladného hodnocení EMA udělí Evropská komise registraci.
• Vnitrostátní registrace en : u některých typů biologických látek (biologické látky přírodního původu) může být nutné spolupracovat přímo s vnitrostátními orgány v jednotlivých zemích EU.

Hodnocení GMO pro biologické přípravky

Pokud váš přípravek v rámci klinického hodnocení obsahuje GMO nebo se z nich skládá, musí být podroben hodnocení GMO podle pravidel EU o záměrném uvolňování a uzavřeném nakládání s GMO.

Podpora a zdroje EMA

EMA poskytuje vědecké pokyny pro biologické účinné látky a biologické léčivé přípravky en pomáhá tak vývojářům léčivých přípravků při přípravě žádostí o registraci humánních léčivých přípravků.

EMA také nabízí podporu a služby en pomáhá tak společnostem při vytváření údajů o kvalitě, bezpečnosti a účinnosti, které splňují regulační normy. Takovéto poradenství si můžete vyžádat, chcete-li si objasnit návrh předklinických studií a klinických hodnocení a požadavky na údaje na podporu hodnocení přínosů a rizik.

• Vědecká doporučení: můžete využít poradenství ohledně nejvhodnějších způsobů získávání důkazů o přínosech a rizicích vašeho léku nebo kvalifikaci inovativních metod vývoje en pro biologické přípravky, a to žádostí o vědecké poradenství EMA en .
• Zvláštní programy pro inovativní biologické přípravky: pokud váš produkt řeší neuspokojené lékařské potřeby, můžete mít nárok na zařazení do systému en prioritních léčivých přípravků (PRIME) en , což je vylepšený program podpory pro rychlejší vývoj a hodnocení.
• Včasné konzultace pro inovativní biologické přípravky: můžete se včas spojit s odborníky prostřednictvím žádosti o asistenci podané pracovní skupině agentury EMA pro inovace en , která může pomoci s orientací v regulačních požadavcích na inovativní přípravky, nebo skupině pro inovace v oblasti kvality en , jde-li o inovativní přístupy k výrobě a kontrole kvality biologických léčivých přípravků.

Pozn.Viz také

Přehled služeb a podpory EMA en

Směrnice EU o uzavřeném nakládání s GMO

Směrnice EU o záměrném uvolňování GMO

Léčivé přípravky pro moderní terapii (ATMP), jako jsou genové terapie, přípravky tkáňového inženýrství a přípravky pro somatobuněčnou terapii, musí kromě obecných pravidel platných pro léčivé přípravky splňovat před uvedením na trh zvláštní normy EU.

Pravidla EU pro ATMP

• Schvalování a normy kvality: ATMP vyžadují registraci v EU, která prokazuje kvalitu, bezpečnost a účinnost. Žádosti procházejí Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (EMA), která posuzuje přípravky určené k registraci v celé EU.
• Standardy správné výrobní a klinické praxe: Na ATMP se vztahuje správná výrobní praxe (SVP) en a správná klinická praxe (SKP) en .

Hodnocení GMO pro ATMP

Pokud váš ATMP obsahuje geneticky modifikované organismy (GMO) nebo se z nich skládá, je třeba provést posouzení bezpečnosti GMO. Další informace získáte v pokynech EMA en .

Přístup k pokynům EMA

Agentura EMA nabízí komplexní podporu en a zdroje, které vaši společnost provedou fázemi vývoje, podávání žádostí a regulace, které jsou pro ATMP specifické. Můžete také požádat o konzultace, které poslouží k ujasnění technických a regulačních otázek v rané fázi vývoje vašeho přípravku.

Pobídky v rámci nařízení o ATMP a podpora EMA

• Snížení poplatků: Aby agentura EMA pomohla malým a středním podnikům v orientaci ve složitých požadavcích na vývoj ATMP, účtuje za vědecké poradenství nižší poplatky.
• Vědecká klasifikační doporučení: EMA poskytuje doporučení ke klasifikaci ATMP a pomáhá tak společnostem posoudit, zda jejich přípravek splňuje podmínky dané pro ATMP, a pokud ano, v jaké konkrétní kategorii.
• Certifikace kvality a neklinických údajů v případě malých a středních podniků: EMA může hodnotit a certifikovat kvalitu a neklinické údaje, a usnadnit tak budoucí žádosti o klinická hodnocení nebo registraci.

Pozn.Viz také

Nařízení EU o léčivých přípravcích pro moderní terapii

Směrnice EU, kterou se mění kodex Společenství týkající se humánních léčivých přípravků, pokud jde o léčivé přípravky pro moderní terapii

Přehled agentury EMA o léčivých přípravcích pro moderní terapii en

Právní rámec pro moderní terapie en

Rámec EU pro moderní terapie en

Právní předpisy GMO en

Látky lidského původu, jako je krev, tkáně, buňky a orgány, jsou v EU potřeba pro lékařské terapie, jako jsou transfuze a transplantace. Používají se také jako výchozí suroviny pro některé léčivé přípravky, včetně přípravků získaných z plazmy a léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP).

Aby byla zajištěna bezpečnost a kvalita, musí být všechny fáze manipulace s látkami lidského původu v souladu se zvláštními předpisy a pokyny EU:

• Krev a krevní složky: Pravidla EU stanovují normy pro odběr, zpracování, testování a používání krevních přípravků a zajišťují jejich bezpečnost pro pacienty.
• Tkáně a buňky: Pravidla EU upravují darování, odběr a použití tkání a buněk, včetně těch používaných v lékařství, a zajišťují jejich kvalitu a sledovatelnost.
• Orgány: Pravidla EU se vztahují i na dárcovství a transplantace orgánů a zajišťují bezpečnost celého procesu.

EU udržuje databázi tkáňových zařízení en , která obsahuje seznam zařízení, jež jsou oprávněna poskytovat výchozí suroviny pro léčivé přípravky. Pomocí tohoto rejstříku můžete vyhledat schválené dodavatele a ujistit se, že materiály, které používáte, jsou bezpečné.

V případě dalších dotazů týkajících se regulace nebo pokynů k provádění pravidel pro látky lidského původu se můžete obrátit na koordinační radu EU pro látky lidského původu na adrese sante-soho@ec.europa.eu.

Pozn.Viz také

Pokyny EU pro látky lidského původu en

Směrnice EU o kvalitě a bezpečnosti látek lidského původu

Cílem pravidel EU týkajících se zdravotnických prostředků je zajistit bezpečnost, inovace a účinný přístup na trh. Znalost pravidel EU vám usnadní orientaci v regulačním prostředí a maximalizaci příležitosti na trhu EU. V EU platí přísná pravidla týkající se zdravotnických prostředků, která zajišťují jejich bezpečnost a účinnost při používání.

Regulační rámec

Na odvětví zdravotnických prostředků v EU dohlížejí zvláštní orgány pověřené posuzováním těchto přípravků (tzv. „oznámené subjekty en “) a vnitrostátní orgány. Tyto orgány společně zajišťují, aby zdravotnické prostředky před prodejem splňovaly všechny potřebné bezpečnostní a kvalitativní normy. Evropská komise přispívá ke koordinaci práce vnitrostátních orgánů a dalších subjektů.

Certifikace a označení CE

Aby bylo možné prodávat v EU zdravotnický prostředek, musí projít posouzením shody, které se provádí za účasti oznámeného subjektu u všech prostředků s výjimkou prostředků s nejnižším rizikem. Díky tomuto postupu výrobce disponuje procesem řízení kvality a prostředek je bezpečný a vhodný pro daný účel. Oznámený subjekt vydá jeden nebo více certifikátů. Poté je možné zařízení opatřit označením CE, které prokazuje, že všechny požadavky EU jsou splněny.

Požadavky na bezpečnost a výkon

Cílem pravidel je zajistit vysokou úroveň ochrany pacientů, a to zajištěním toho, že zdravotnické prostředky budou fungovat tak, jak se očekává. Tyto požadavky zahrnují aspekty, jako jsou výrobní postupy, návrh a klinická funkce, včetně následného sledování po uvedení prostředku na trh. Prostředky podléhají průběžnému dohledu a ostražitosti i po svém uvedení na trh, aby se odhalila případná rizika nebo problémy.

Diagnostické zdravotnické prostředky in vitro

Pokud je váš prostředek diagnostickým zdravotnickým prostředkem in vitro, například testovací soupravou nebo diagnostickým přístrojem, který testuje lidské vzorky pro lékařské účely, musí splňovat zvláštní pravidla EU. Tyto prostředky podléhají podobně přísným bezpečnostním a funkčním normám jako zdravotnické prostředky, ale s některými specifickými rozdíly souvisejícími s jejich určeným účelem.

Zdroje a podpora

Pokyny k různým tématům – od klasifikace rizikových prostředků až po podávání zpráv o bezpečnosti – poskytuje koordinační skupina pro zdravotnické prostředky . Tyto zdroje zajistí, že vaše zařízení bude splňovat potřebné normy vyžadované trhem.

Máte-li konkrétní dotazy týkající se provádění klinické studie zdravotnického prostředku nebo uvádění prostředku na trh v určité zemi EU, obraťte se na příslušné vnitrostátní orgány v dané zemi. Poskytnou vám podrobné pokyny ohledně požadavků specifických pro danou zemi.

Pozn.Viz také

Přehled zdravotnických prostředků

Předpisy EU o zdravotnických prostředcích

Nařízení o diagnostických zdravotnických prostředcích in vitro

Jakmile nový lék získá registraci v EU, můžete jej prodávat ve všech zemích EU. Rozhodnutí o uvedení léku na trh v dané zemi EU je individuálním rozhodnutím společnosti. Žádost o stanovení ceny a úhrady je třeba podat v každé zemi EU zvlášť.

Co je hodnocení zdravotnických technologií?

V hodnocení zdravotnických technologií jsou shrnuty informace o lékařských, ekonomických, sociálních a etických aspektech používání určité zdravotnické technologie. Mezi zdravotnické technologie patří léčivé přípravky, zdravotnická zařízení pro diagnostiku a léčbu a metody prevence. Když orgány hodnocení zdravotnických technologií hodnotí novou zdravotnickou technologii, posuzují, zda funguje lépe, stejně dobře, nebo hůře než stávající alternativy. Za tímto účelem posuzují terapeutický účinek léku, jakož i možné vedlejší účinky a vliv na kvalitu života.

Společná hodnocení v rámci celé EU

Existuje právní rámec EU pro hodnocení zdravotnických technologií, který nabízí výhody pro malé a střední podniky zabývající se biotechnologiemi:

• Společná klinická hodnocení jednotné harmonizované hodnocení nahrazuje několik vnitrostátních klinických hodnocení, a tak snižuje duplicitu a šetří čas.
• Včasné společné vědecké konzultace: společné vědecké konzultace poskytují koordinované poradenství ohledně návrhu studie pro danou zdravotnickou technologii a pomáhají malým a středním podnikům naplnit očekávání v celé EU, aby bylo možné vytvářet důkazy, které splňují pravděpodobné požadavky na důkazy pro následné společné klinické hodnocení dané zdravotnické technologie.
• Zaměření na klinické důkazy: společná klinická hodnocení se zaměřují pouze na klinickou účinnost, což vytváří pevný základ pro rozhodování o cenách a úhradách na národní úrovni.
• Rychlejší přístup na trh: standardizované postupy a metody vyvinuté v rámci právního rámce EU pro hodnocení zdravotnických technologií mohou usnadnit orientaci v procesech hodnocení zdravotnických technologií a mohou přispět k lepšímu přístupu pacientů v EU k inovativním technologiím, jako jsou léky a některé zdravotnické prostředky.

Díky společnému úsilí o zefektivnění klinických hodnocení se můžete snáze soustředit na inovace a uvedení vašeho produktu na trh.

Pozn.Viz také

Přehled hodnocení zdravotnických technologií v EU

Nařízení EU o hodnocení zdravotnických technologií