Emberi egészség: gyógyszerek, terápiák és orvostechnikai eszközök

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek engedélyezésének két útja van az EU-ban:

• Központosított engedélyezés en : az engedélyt az Európai Bizottság bocsátja ki az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) által készített tudományos értékelés alapján. A biotechnológiai alapú gyógyszerek esetében kötelező ilyen engedély beszerzése.
• Nemzeti engedélyezés en : a nemzeti hatóságok kölcsönös elismerésen alapuló vagy decentralizált eljárást folytatnak le (az országok mindkét esetben megállapodnak a jóváhagyásban), vagy pedig egyetlen országot érintő nemzeti eljárás keretében adják ki az engedélyt.

A forgalombahozatali követelményeket és eljárásokat, valamint az engedélyezett készítmények nyomonkövetési szabályait a gyógyszerek engedélyezésére és címkézésére vonatkozó szabályokról szóló uniós irányelv, illetve a gyógyszerek uniós szintű engedélyezéséről szóló uniós rendelet állapítja meg. Ezek a követelmények az uniós piacon forgalomban lévő összes gyógyszerre vonatkoznak (beleértve a fejlett terápiás gyógyszerkészítményeket, a ritka betegségek gyógyszereit és a gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszereket is).

Klinikai vizsgálatok

A klinikai vizsgálatokra vonatkozó uniós szabályok en egységes eljárást állapítanak meg a klinikai vizsgálat iránti kérelmek benyújtására, validálására és jóváhagyására vonatkozóan. Bár az egyes uniós országok feladata, hogy értékeljék és felügyeljék a kísérleteket, mindenhol ugyanazokat a lépéseket kell követni, ami garantálja a folyamat egységességét.

A nemzeti követelményekről részletesebb információkat találhat a klinikai vizsgálatokról szóló rendeletre en vonatkozó „Kérdések és válaszok” dokumentumban, amely az Eudralex 10. kötetében en szerepel.

Lásd még:

Az Európai Gyógyszerügynökség kapcsolattartó pontjai en

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerekért felelős nemzeti hatóságok kapcsolattartó pontjai en

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) szerepe

Az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) feladata azon gyógyszerek tudományos értékelése és felügyelete, amelyeket a Bizottság a központosított eljárás keretében engedélyez. Az EMA a gyógyszerfejlesztés valamennyi szakaszában iránymutatást nyújt és értékelést végez. Ez a következőket foglalja magában:

• Kutatás-fejlesztés: en iránymutatás és támogatás a gyógyszerfejlesztők számára.
• Forgalombahozatali engedély: en a központosított forgalombahozatali engedély iránti kérelmek benyújtását megelőzően nyújtott támogatás, valamint e kérelmek tudományos értékelése.
• Az engedélyezés után: en a forgalomban lévő gyógyszerek biztonságosságának nyomon követése a farmakovigilancia, a forgalombahozatali engedély módosítására irányuló kérelmek és a termékhibák vagy termékvisszahívások bejelentése révén.

Az Unió változatos ösztönzőkkel és jutalmakkal támogatja a különleges gyógyszertípusok kutatását és fejlesztését:

• Ritka betegségek gyógyszerei („árva” gyógyszerek) en :az EMA támogatása en a ritka betegségek kezelésére szolgáló biotechnikai készítményeket fejlesztő vállalkozásoknak.
• Gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerek: en az EMA támogatása en a gyermekeknek szánt biológiai termékeken dolgozó fejlesztők számára.

Ha az Ön vállalkozása mikro-, kis- vagy középvállalkozásnak minősül, az EMA kkv-irodáján en keresztül az imént említetteken felül célzott támogatáshoz és ösztönzőkhöz is hozzáférhet, így többek között csökkentett díjú tudományos szakvéleményt, illetve a szabályozási és az eljárási kérdésekkel kapcsolatos segítségnyújtást vehet igénybe, illetve a korai szakaszban párbeszédet kezdeményezhet a hatósággal.

Lásd még:

A gyógyszerek engedélyezésére és címkézésére vonatkozó szabályokról szóló uniós irányelv

A gyógyszerek uniós szintű engedélyezéséről szóló uniós rendelet

A ritka betegségek gyógyszereiről szóló uniós rendelet

A gyermekgyógyászati felhasználásra szánt gyógyszerekről szóló uniós rendelet

Ha az Ön vállalkozása biológiai gyógyszereket, például oltóanyagokat vagy monoklonális ellenanyagot fejleszt, termékének forgalomba hozatalához elengedhetetlen, hogy tisztában legyen az uniós szabályokkal. Íme a legfontosabb tudnivalók:

Hogyan szerezhet forgalombahozatali engedélyt a termékére?

• Központosított engedélyezés en : ha a készítménye biotechnológiai eredetű vagy fejlett terápiás gyógyszer, így például génterápiás, módosítottszövet-alapú vagy szomatikussejt-terápiás gyógyszer, kérelmét az Európai Gyógyszerügynökséghez (EMA) kell benyújtania. A forgalombahozatali engedélyt az EMA kedvező értékelése alapján az Európai Bizottság adja ki.
• Nemzeti engedélyezés en : a biológiai anyagok bizonyos típusai (a természetesen származtatott biológiai anyagok) esetében előfordulhat, hogy közvetlenül az egyes uniós országok nemzeti hatóságaival kell együttműködnie.

A biológiai termékek GMO-értékelése

Ha a klinikai vizsgálat tárgyát képező termék GMO-kat tartalmaz, vagy azt GMO-k alkotják, a GMO-k szándékos kibocsátására és zárt rendszerben való felhasználására vonatkozó uniós szabályok értelmében e terméket GMO-értékelésnek kell alávetni.

Az EMA által nyújtott támogatás és információk

Az EMA tudományos iránymutatásokat ad ki a biológiai hatóanyagokról és a biológiai gyógyszerekről en , ezzel segítve a gyógyszerfejlesztőket az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek forgalomba hozatalának engedélyezése iránti kérelmek előkészítésében.

Az EMA emellett a vállalkozásoknak nyújtott támogatással és szolgáltatásokkal en segíti őket a minőségre, a biztonságosságra és a hatékonyságra vonatkozó, a szabályozási előírásoknak megfelelő adatok előállításában. Ilyen tanács kérhető az EMA-tól a preklinikai vizsgálatok és a klinikai vizsgálatok megtervezésének, valamint az előny-kockázat értékeléseket alátámasztó adatokra vonatkozó követelményeknek a pontosítása érdekében.

• Tudományos szakvélemény: hasznos lehet a vállalkozása számára, ha kikéri az EMA azzal kapcsolatos tudományos szakvéleményét en , hogy melyek a legalkalmasabb módjai annak, hogy bizonyítékot szolgáltasson az adott gyógyszer előnyeiről és kockázatairól vagy a biológiai termékek innovatív fejlesztési módszerré minősítéséről en .
• Az innovatív biológiai termékekre vonatkozó speciális programok: ha a termék valamely kielégítetlen egészségügyi szükségletre ad választ, jogosult lehet a kiemelt fontosságú en gyógyszerek (PRIME) programjában en való részvételre, amely megerősített támogatást nyújt a fejlesztés és az értékelés felgyorsításához.
• Korai konzultációk az innovatív biológiai termékekről: már korai szakaszban kapcsolatba léphet a szakértőkkel és segítséget kérhet az EMA en innovációs munkacsoportjától (ITF) en , amelynek iránymutatása segíthet eligazodni az innovatív termékekre vonatkozó szabályozási követelmények között, vagy támogatást kérhet a biológiai gyógyszerek gyártásának és minőség-ellenőrzésének innovatív megközelítéseivel foglalkozó minőségi innovációs csoporttól en .

Lásd még:

Áttekintés az EMA által nyújtott szolgáltatásokról és támogatásról en

A GMO-k zárt rendszerben történő felhasználásáról szóló uniós irányelv

A GMO-k szándékos kibocsátásáról szóló uniós irányelv

A fejlett terápiás gyógyszerkészítményeknek, így a génterápiáknak, a módosítottszövet-alapú készítményeknek és a szomatikussejt-terápiás gyógyszereknek a piacra lépésük előtt a gyógyszerekre alkalmazandó általános szabályokon túl bizonyos egyedi uniós előírásoknak is meg kell felelniük.

A fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre vonatkozó uniós szabályok

• Jóváhagyás és minőségi követelmények: a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények esetében uniós forgalombahozatali engedélyre van szükség, amely igazolja a minőséget, a biztonságosságot és a hatékonyságot. A kérelmekkel az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) foglalkozik, amely lefolytatja az uniós szintű engedély iránti kérelemben szereplő termékek értékelését.
• A helyes gyártási gyakorlatra és a helyes klinikai gyakorlatra vonatkozó előírások: a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekre a helyes gyártási gyakorlatra en és a helyes klinikai gyakorlatra en vonatkozó előírásokat kell alkalmazni.

A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények GMO-értékelése

Ha a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények géntechnológiával módosított szervezeteket (GMO-k) tartalmaznak vagy azokból állnak, GMO-biztonsági értékelésre van szükség. Erről az EMA iránymutatása en tartalmaz további információkat.

Hozzáférés az EMA iránymutatásához

Az EMA átfogó támogatással en és iránymutatásokkal segíti a vállalkozásokat a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények fejlesztésében, a kérelmek előkészítésében és az engedélyezési eljárásra vonatkozó szabályok megértésében. A vállalkozása emellett konzultációt kérhet, hogy tisztázza a termékfejlesztés korai szakaszában felmerülő technikai és szabályozási kérdéseket.

A fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló rendeletben szereplő ösztönzők és az EMA által nyújtott támogatás

• Csökkentett díjak: az EMA csökkentett díjon nyújt tudományos szakvéleményt, ezzel segítve a kkv-kat eligazodni a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények fejlesztésével kapcsolatos összetett követelmények között.
• A tudományos besorolásra vonatkozó ajánlások: az EMA ajánlásokat fogalmaz meg a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények besorolására vonatkozóan, ezzel segítve a vállalkozásokat annak meghatározásában, hogy termékük fejlett terápiás gyógyszernek minősül-e, és ha igen, mely konkrét kategóriába tartozik.
• A minőségi és a nem klinikai adatok tanúsítása a kkv-k számára: az EMA a minőségi és a nem klinikai adatok értékelésével és tanúsításával megkönnyítheti a klinikai vizsgálatokkal vagy a forgalombahozatali engedélyekkel kapcsolatos jövőbeli kérelmek előkészítését.

Lásd még:

A fejlett terápiás gyógyszerkészítményekről szóló uniós rendelet

Az emberi felhasználásra szánt gyógyszerek közösségi kódexének a fejlett terápiás gyógyszerkészítmények tekintetében történő módosításáról szóló uniós irányelv

A fejlett terápiás gyógyszerkészítmények EMA általi felügyelete en

A fejlett terápiákra alkalmazandó jogi keret en

A fejlett terápiákra alkalmazandó uniós keret en

GMO-jogszabályok en

Az EU-ban az emberi eredetű anyagok, például a vér, a szövetek, a sejtek és a szervek elengedhetetlenek bizonyos orvosi eljárásokhoz, így a vérátömlesztésekhez és a szervátültetésekhez. Emellett alapanyagként is használják őket bizonyos gyógyszerekben, többek között a vérplazmából származó termékekben és a fejlett terápiás gyógyszerkészítményekben.

A biztonság és a minőség garantálása érdekében az emberi eredetű anyagok kezelésének minden szakaszában be kell tartani az alábbi konkrét uniós szabályokat és iránymutatásokat:

• Vér és vérkomponensek: a vérkészítmények gyűjtésére, feldolgozására, vizsgálatára és felhasználására vonatkozó uniós előírások biztosítják, hogy e készítmények biztonságosak legyenek a betegekre nézve.
• Szövetek és sejtek: a szövetek és sejtek – ideértve az orvostudományban használt szöveteket és sejteket is – adományozását, gyűjtését és felhasználását uniós előírások szabályozzák, biztosítva minőségüket és nyomonkövethetőségüket.
• Szervek: a szervadományozásra és a szervátültetésre szintén uniós szabályok vonatkoznak, amelyek garantálják a teljes folyamat biztonságosságát.

A szövetfeldolgozó és -tároló egységek uniós gyűjteménye en nyilvántartást vezet azokról a létesítményekről, amelyek engedéllyel rendelkeznek a gyógyszerek kiindulási anyagainak előállítására. Ebben a nyilvántartásban megtalálhatja a jóváhagyott létesítményeket, és megbizonyosodhat a felhasznált anyagok biztonságosságáról.

Az emberi eredetű anyagokra vonatkozó szabályok végrehajtását érintő iránymutatással kapcsolatos kérdéseivel kérjük, forduljon az EU emberi eredetű anyagokkal foglalkozó koordinációs testületéhez ezen az e-mail-címen: sante-soho@ec.europa.eu.

Lásd még:

Uniós iránymutatás az emberi eredetű anyagokról en

Uniós irányelv az emberi eredetű anyagokra vonatkozó minőségi és biztonsági előírásokról

Az orvostechnikai eszközökre vonatkozó uniós szabályok célja a biztonság, az innováció és a tényleges piacra jutás garantálása. Az uniós szabályok ismerete segítheti a szabályozási környezetben való kiigazodást és az uniós piaci lehetőségek maximális kihasználását. Az EU-ban az orvostechnikai eszközökre alkalmazandó szigorú szabályok biztosítják ezen eszközök biztonságosságát és hatékonyságát.

Szabályozási keret

Az EU-ban az orvostechnikai eszközök ágazata az ilyen termékek értékelésével megbízott külön szervek (úgynevezett „bejelentett szervezetek en ”) és a nemzeti hatóságok felügyelete alatt áll. Ezek a szervek egymással együttműködve biztosítják, hogy az orvostechnikai eszközök – mielőtt értékesítenék azokat – eleget tegyenek az összes szükséges biztonsági és minőségi előírásnak. Az Európai Bizottság segíti a nemzeti hatóságok és a többi szereplő munkájának összehangolását.

Tanúsítás és CE-jelölés

Az orvostechnikai eszközök EU-ban való értékesítéséhez megfelelőségértékelési eljárást kell lefolytatni. Ezt a feladatot az összes eszköz tekintetében – a legalacsonyabb kockázatú eszközök kivételével – valamely bejelentett szervezet látja el. Az eljárás célja annak biztosítása, hogy a gyártó minőségirányítási eljárással rendelkezzen, valamint hogy az eszköz biztonságos legyen és hatékonyan betöltse a rendeltetését. A bejelentett szervezet egy vagy több tanúsítványt állít ki. Az eszközt ezt követően CE-jelöléssel lehet ellátni, amely igazolja, hogy az eszköz az összes uniós követelménynek megfelel.

A biztonsággal és a teljesítménnyel kapcsolatos követelmények

A vonatkozó szabályok magas szintű védelmet hivatottak biztosítani a betegek számára azáltal, hogy garantálják az orvostechnikai eszközök várakozásoknak megfelelő működését. Ezek a követelmények olyan szempontokra vonatkoznak, mint a gyártási folyamatok, a tervezés és a klinikai teljesítőképesség, de kiterjednek az eszköz forgalomba hozatalát követő nyomon követésre is. Az eszközök emellett a forgalomba hozataluk után folyamatos felügyelet és vigilancia alatt állnak az esetleges kockázatok vagy problémák feltárása érdekében.

In vitro diagnosztikai orvostechnikai eszközök

Ha az Ön terméke olyan in vitro diagnosztikai orvostechnikai eszköz – például tesztkészlet vagy diagnosztikai eszköz –, amely gyógyászati célból humán mintákat tesztel, meg kell felelnie az alkalmazandó egyedi uniós szabályoknak. Ezekre az eszközökre az orvostechnikai eszközökhöz hasonlóan a biztonsággal és a teljesítménnyel kapcsolatos szigorú előírások vonatkoznak, a rendeltetésükből fakadó bizonyos különbségekkel.

Információ és támogatás

Az orvostechnikai eszközökkel foglalkozó koordinációs csoport változatos kérdésekben – az eszközök kockázati besorolásától a biztonságossági jelentésig – nyújt iránymutatást. Ezen információk birtokában a vállalkozása biztosítani tudja, hogy az eszköz megfeleljen a szükséges forgalmazási előírásoknak.

Az orvostechnikai eszközökön végzett klinikai kutatással vagy az eszközök meghatározott uniós országban történő forgalomba hozatalával kapcsolatos konkrét kérdésével az adott ország illetékes nemzeti hatóságához fordulhat. A hatóságoktól részletes tájékoztatást kaphat az alkalmazandó követelményekről.

Lásd még:

Áttekintés az orvostechnikai eszközökről

Uniós rendelet az orvostechnikai eszközökről

Uniós rendelet az in vitro diagnosztikai orvostechnikai eszközökről

Az uniós forgalombahozatali engedéllyel rendelkező új gyógyszerek az Unió összes országában értékesíthetők. Az egyes vállalatok egyénileg döntenek arról, hogy bevezetik-e a gyógyszert egy adott uniós ország piacára. Az árképzés és ártámogatás iránti kérelmet mindegyik uniós országban külön-külön kell benyújtani.

Mit takar az egészségügyi technológiaértékelés?

Az egészségügyi technológiaértékelés azokat az információkat foglalja össze, amelyek egy egészségügyi technológia használatával kapcsolatos orvosi, gazdasági, társadalmi és etikai kérdésekre vonatkoznak. Az egészségügyi technológiákra példaként említhetők a gyógyszerek, a diagnosztikai és kezelési orvostechnikai eszközök és a megelőzési módszerek. Az egészségügyi technológiaértékelést végző szervek az új egészségügyi technológia értékelésekor megvizsgálják, hogy az jobban, ugyanolyan jól, vagy rosszabbul teljesít-e, mint egy már rendelkezésre álló alternatíva. Ennek eldöntésekor figyelembe veszik a gyógyszer terápiás hatását, az esetleges mellékhatásokat, valamint az életminőségre gyakorolt hatást is.

Uniós szintű közös értékelések

Az egészségügyi technológiaértékelésre vonatkozó uniós jogi keret különböző előnyöket kínál a biotechnológiai kkv-k számára:

• Közös klinikai értékelések: a többszörös nemzeti klinikai értékeléseket felváltó egyetlen harmonizált értékelés révén csökkenthetők a párhuzamosságok és idő takarítható meg.
• Korai közös tudományos konzultációk: a közös tudományos konzultációk keretében összehangolt ajánlás készül az adott egészségügyi technológia vizsgálati tervéről, amely segíti a kkv-kat abban, hogy megfeleljenek az Unió-szerte alkalmazandó elvárásoknak, és megkönnyíti nekik olyan bizonyítékok előállítását, amelyek kielégítik az egészségügyi technológiára vonatkozó későbbi közös klinikai értékelés során várhatóan alkalmazandó követelményeket.
• A klinikai bizonyítékokra való összpontosítás: a közös klinikai értékelések csakis a klinikai hatékonyságra irányulnak, ezáltal szilárd alapul szolgálnak az árképzéssel és az ártámogatással kapcsolatos nemzeti döntésekhez.
• Gyorsabb piacra jutás: az egészségügyi technológiaértékelés uniós jogi keretében kidolgozott egységes eljárásoknak és módszereknek köszönhetően könnyebb kiigazodni az egészségügyi technológiaértékelési folyamatokban, illetve az uniós betegek szélesebb körben férhetnek hozzá az innovatív technológiákhoz, például a gyógyszerekhez és bizonyos orvostechnikai eszközökhöz.

A klinikai értékelések észszerűsítésére irányuló közös erőfeszítéseknek köszönhetően vállalkozása az innovációra és a termékének forgalomba hozatalára összpontosíthatja az erőfeszítéseit.

Lásd még:

Az uniós egészségügyi technológiaértékelés áttekintése

Uniós rendelet az egészségügyi technológiaértékelésről