Salud humana: medicamentos, terapias y productos sanitarios

Los medicamentos destinados al uso humano pueden autorizarse de dos maneras en la UE:

• Autorización centralizada en : la concede la Comisión Europea sobre la base de una evaluación científica de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Esta vía es obligatoria para los medicamentos biotecnológicos.
• Autorización nacional en : la gestionan las autoridades nacionales y puede implicar un procedimiento de reconocimiento mutuo o un procedimiento descentralizado (en ambos casos, los países acuerdan una aprobación), o un procedimiento nacional de un solo país.

Los requisitos y procedimientos de la autorización de comercialización, así como las normas para el seguimiento de los productos autorizados, se establecen en la Directiva de la UE sobre normas para la autorización y el etiquetado de todos los medicamentos y en el Reglamento de la UE sobre la autorización de medicamentos a escala de la UE. Estos requisitos se aplican a todos los medicamentos que vayan a comercializarse en la UE (incluidos los medicamentos de terapia avanzada, los medicamentos huérfanos y los medicamentos pediátricos).

Ensayos clínicos

Las normas de la UE en materia de ensayos clínicos en establecen un proceso unificado para presentar, validar y aprobar las solicitudes de ensayos clínicos. Si bien cada país de la UE es responsable de evaluar y supervisar los ensayos, se aplican las mismas fases en todas partes, lo que hace que el proceso sea coherente.

Para una mejor comprensión de los requisitos nacionales, puede consultar el documento de preguntas y respuestas relativas al Reglamento sobre ensayos clínicos en , que encontrará en el volumen 10 de Eudralex en .

Véase también

Puntos de contacto en en la Agencia Europea de Medicamentos

Puntos de contacto en de las autoridades nacionales responsables de los medicamentos destinados al uso humano

Función de la Agencia Europea de Medicamentos(EMA)

La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) es responsable de la evaluación científica y la supervisión de los medicamentos autorizados por la Comisión mediante el procedimiento centralizado. La EMA ofrece orientaciones y evaluación en todas las fases del desarrollo de un medicamento. Esto incluye:

• Investigación y desarrollo: en orientaciones y apoyo a los desarrolladores de medicamentos.
• Autorización de comercialización: en apoyo en el período previo a la presentación y evaluación científica de las solicitudes de autorización de comercialización centralizadas.
• Después de la autorización: en seguimiento de la seguridad de los medicamentos comercializados, mediante farmacovigilancia, solicitudes de modificación de la autorización de comercialización y notificación de defectos o recuperaciones de productos.

También existen diversos incentivos y recompensas de la UE para fomentar la investigación y el desarrollo de determinados tipos de medicamentos:

• Medicamentos para enfermedades raras («medicamentos huérfanos») en : apoyo de la EMA en a los desarrolladores que trabajan en productos biológicos destinados a enfermedades raras.
• Medicamentos para niños: en apoyo de la EMA en a los desarrolladores que trabajan en productos biológicos destinados a niños.

Además, si su empresa se considera una microempresa o una pequeña o mediana empresa (pyme), tendrá acceso a apoyo e incentivos específicos, incluidas tasas reducidas por asesoramiento científico, asistencia reglamentaria y procedimental, y diálogo temprano a través de la Oficina para las Pymes de la EMA en .

Véase también

Directiva de la UE sobre normas para la autorización y el etiquetado de todos los medicamentos

Reglamento de la UE sobre la autorización de medicamentos a escala de la UE

Reglamento de la UE sobre medicamentos huérfanos

Reglamento de la UE sobre medicamentos pediátricos

Si su empresa está desarrollando medicamentos biológicos, como vacunas o anticuerpos monoclonales, conocer las normas de la UE es esencial para comercializar su producto. Esto es lo más importante que debe saber.

Cómo obtener una autorización de comercialización para su producto

• Autorización centralizada en : si su producto es un medicamento derivado de la biotecnología o un medicamento de terapia avanzada, como una terapia génica, un producto de ingeniería tisular o un medicamento de terapia celular somática, debe presentar una solicitud a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Sobre la base de la evaluación positiva de la EMA, la Comisión Europea concederá una autorización de comercialización.
• Autorización nacional en : en el caso de determinados tipos de productos biológicos (medicamentos biológicos de origen natural), es posible que tenga que trabajar directamente con las autoridades nacionales de cada país de la UE.

Evaluación de OMG para productos biológicos

Si su producto sometido a ensayos clínicos contiene o está compuesto por OMG, debe someterse a una evaluación de los OMG con arreglo a las normas de la UE sobre liberación intencional y utilización confinada de OMG.

Ayuda y recursos de la EMA

La EMA proporciona directrices científicas sobre sustancias biológicas y medicamentos biológicos en para ayudar a los desarrolladores de medicamentos a preparar solicitudes de autorización de comercialización para la medicina humana.

La EMA también ofrece apoyo y servicios en para ayudar a las empresas a desarrollar datos de calidad, seguridad y eficacia que cumplan las normas reglamentarias. Puede solicitar este asesoramiento para aclarar el diseño de los ensayos preclínicos y clínicos, así como los requisitos en materia de datos para respaldar las evaluaciones de los beneficios y los riesgos.

• Asesoramiento científico: puede beneficiarse de asesoramiento acerca de las formas más adecuadas de generar pruebas sobre los beneficios y riesgos de su medicamento o sobre la cualificación de métodos innovadores de desarrollo en de productos biológicos solicitando asesoramiento científico de la EMA en .
• Programas especiales para productos biológicos innovadores: si su producto responde a una necesidad médica no satisfecha, puede optar al sistema en de medicamentos prioritarios (PRIME) en , que es un programa de apoyo reforzado para acelerar el desarrollo y la evaluación.
• Consultas tempranas para productos biológicos innovadores: puede interactuar con expertos en una fase temprana mediante la solicitud de asistencia del Grupo de Trabajo sobre Innovación de la EMA en , que puede facilitar orientaciones sobre el abordaje de los requisitos reglamentarios para productos innovadores, o del Grupo de Innovación en Calidad en sobre enfoques innovadores de fabricación y control de calidad de medicamentos biológicos.

Véase también

Visión general de los servicios y el apoyo de la EMA en

Directiva de la UE sobre la utilización confinada de OMG

Directiva de la UE sobre la liberación intencional de OMG

Los medicamentos de terapia avanzada, como las terapias génicas, los productos de ingeniería tisular y los medicamentos de terapia celular somática, deben cumplir, además de las normas generales aplicables a los medicamentos, normas específicas de la UE antes de llegar al mercado.

Normas de la UE sobre medicamentos de terapia avanzada

• Aprobación y normas de calidad: los medicamentos de terapia avanzada requieren una autorización de comercialización de la UE, que demuestra la calidad, la seguridad y la eficacia. Las solicitudes se realizan a través de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), que evalúa los productos destinados a una autorización a escala de la UE.
• Normas de buenas prácticas de fabricación y buenas prácticas clínicas: Las directrices sobre buenas prácticas de fabricación en y buenas prácticas clínicas en se aplican a los medicamentos de terapia avanzada.

Evaluación de OMG para medicamentos de terapia avanzada

Si su medicamento de terapia avanzada contiene o está compuesto por organismos modificados genéticamente (OMG), necesitará una evaluación de la seguridad de los OMG. Consulte las orientaciones de la EMA en para obtener más información.

Acceso a las orientaciones de la EMA

La EMA ofrece un apoyo integral en y recursos para orientar a las empresas a lo largo de las fases de desarrollo, solicitud y regulación específicas de los medicamentos de terapia avanzada. También puede solicitar consultas que le permitan aclarar cuestiones técnicas y reglamentarias en una fase temprana del desarrollo de su producto.

Incentivos del Reglamento sobre medicamentos de terapia avanzada y apoyo de la EMA

• Reducciones de tasas: la EMA ofrece tasas reducidas por asesoramiento científico para ayudar a las pymes a superar los complejos requisitos del desarrollo de los medicamentos de terapia avanzada.
• Recomendaciones de clasificación científica: la EMA formula recomendaciones sobre la clasificación de los medicamentos de terapia avanzada, ayudando a las empresas a determinar si su producto puede considerarse o no un medicamento de terapia avanzada y, en su caso, bajo qué categoría específica.
• Certificación de los datos de calidad y no clínicos para las pymes: la EMA puede evaluar y certificar datos de calidad y no clínicos, lo que puede facilitar futuras solicitudes de ensayos clínicos o autorizaciones de comercialización.

Véase también

Reglamento de la UE sobre medicamentos de terapia avanzada

Directiva de la UE por la que se modifica el código comunitario sobre medicamentos para uso humano en lo que respecta a los medicamentos de terapia avanzada

Visión general de los medicamentos de terapia avanzada de la EMA en

Marco jurídico sobre terapias avanzadas en

Marco de la UE sobre terapias avanzadas en

Legislación sobre OMG en

En la UE, las sustancias de origen humano, como la sangre, los tejidos, las células y los órganos, son esenciales para terapias médicas como las transfusiones y los trasplantes. También se utilizan como materiales de partida para determinados medicamentos, en particular los productos derivados del plasma y los medicamentos de terapia avanzada.

Para garantizar la seguridad y la calidad, todas las fases de la manipulación de sustancias de origen humano deben cumplir las normas y directrices específicas de la UE:

• Sangre y componentes sanguíneos: las normas de la UE establecen reglas para la recogida, el tratamiento, la verificación y el uso de productos sanguíneos, que garantizan que sean seguros para el uso por parte de los pacientes.
• Tejidos y células: Las normas de la UE regulan la donación, la recogida y el uso de tejidos y células, en particular los utilizados en medicina, y garantizan su calidad y trazabilidad.
• Órganos: las normas de la UE también se aplican a la donación y el trasplante de órganos y garantizan la seguridad a lo largo de todo el proceso.

La UE mantiene un Compendio de Establecimientos de Tejidos en , en el que se enumeran los establecimientos autorizados a suministrar materiales de partida para medicamentos. Puede utilizar este registro para encontrar los proveedores autorizados y garantizar que los materiales que utiliza son seguros.

Si tiene alguna pregunta acerca de la normativa o precisa de orientaciones sobre la aplicación de las normas en materia de sustancias de origen humano, puede ponerse en contacto con el Consejo de Coordinación de sustancias de origen humano de la UE en sante-soho@ec.europa.eu.

Véase también

Orientaciones de la UE sobre sustancias de origen humano en

Reglamento de la UE sobre calidad y seguridad de las sustancias de origen humano

Las normas de la UE relativas a los productos sanitarios tienen por objeto garantizar la seguridad, la innovación y el acceso eficiente al mercado. Comprender las normas de la UE puede ayudarle a entender el panorama normativo y maximizar las oportunidades en el mercado de la UE. Existen normas estrictas en relación con los productos sanitarios en la UE que garantizan su uso seguro y eficaz.

Marco regulador

El sector de los productos sanitarios en la UE está supervisado por organismos específicos encargados de evaluar dichos productos (conocidos como «organismos notificados en ») y por las autoridades nacionales. Estos organismos colaboran para garantizar que los productos sanitarios cumplan todas las normas de seguridad y calidad necesarias antes de su venta. La Comisión Europea ayuda a coordinar el trabajo de las autoridades nacionales y otros agentes.

Certificación y marcado CE

Para vender un producto sanitario en la UE, debe someterse a una evaluación de la conformidad que se lleva a cabo con la participación de un organismo notificado para todos los productos, excepto los de menor riesgo. Este proceso garantiza que el fabricante disponga de un proceso de gestión de la calidad y que el producto sea seguro y eficaz para su finalidad prevista. El organismo notificado expedirá uno o varios certificados. Después de ello, el producto puede etiquetarse con el marcado CE, lo que demuestra que cumple todos los requisitos de la UE.

Seguridad y requisitos de funcionamiento

Las normas tienen por objeto proporcionar un elevado nivel de protección a los pacientes, garantizando que los productos sanitarios funcionen según lo previsto. Estos requisitos abarcan aspectos como los procesos de fabricación, el diseño y el rendimiento clínico, incluido su seguimiento tras la introducción del producto en el mercado. Los productos también están sujetos a vigilancia y supervisión continuas una vez que se encuentran en el mercado para detectar posibles riesgos o problemas.

Productos sanitarios para diagnóstico in vitro

Si su producto es un producto sanitario para diagnóstico in vitro, como un kit de pruebas o un instrumento de diagnóstico, que analiza muestras humanas con fines médicos, debe cumplir las normas específicas de la UE. Estos productos están sujetos a normas de seguridad y rendimiento tan rigurosas como los productos sanitarios, pero con algunas diferencias específicas relacionadas con su finalidad prevista.

Recursos y apoyo

El Grupo de Coordinación de Productos Sanitarios ofrece orientaciones sobre diversos temas, desde la clasificación del riesgo de los productos hasta la notificación de la seguridad. Estos recursos ayudan a garantizar que su producto cumpla las normas necesarias para el mercado.

Si tiene dudas específicas relativas a la realización de un estudio clínico sobre un producto sanitario o la comercialización de un producto en un país de la UE concreto, póngase en contacto con las autoridades nacionales competentes de ese país. Pueden proporcionar orientaciones detalladas sobre cualquier requisito específico de cada país.

Véase también

Visión general de los productos sanitarios

Reglamento de la UE sobre productos sanitarios

Reglamento de la UE sobre productos sanitarios para diagnóstico in vitro

Una vez que un nuevo medicamento ha recibido una autorización de comercialización de la UE, puede venderlo en todos los países de la UE. La decisión de lanzar un medicamento en un país de la UE determinado es una decisión personal de la empresa. Las solicitudes de fijación de precios y reembolsos deben presentarse por separado en cada país de la UE.

¿En qué consiste una evaluación de las tecnologías sanitarias?

La evaluación de las tecnologías sanitarias resume la información sobre cuestiones médicas, económicas, sociales y éticas relacionadas con el uso de una tecnología sanitaria. Algunos ejemplos de tecnologías sanitarias son los medicamentos, los equipos médicos de diagnóstico y tratamiento y los métodos de prevención. Cuando los organismos de evaluación de las tecnologías sanitarias evalúan una nueva tecnología sanitaria, valoran si funciona mejor, igual o peor que las alternativas existentes. Para ello, evalúan el efecto terapéutico del medicamento, así como los posibles efectos secundarios y su influencia en la calidad de vida.

Evaluaciones conjuntas a escala de la UE

Existe un marco jurídico de la UE en materia de evaluación de las tecnologías sanitarias que ofrece ventajas a las pymes biotecnológicas:

• Evaluación clínica conjunta: una única evaluación armonizada reduce las duplicaciones y ahorra tiempo al sustituir múltiples evaluaciones clínicas nacionales.
• Consultas científicas conjuntas tempranas: las consultas científicas conjuntas proporcionan un asesoramiento coordinado sobre el diseño de estudios para una tecnología sanitaria determinada y ayudan a las pymes a adaptarse a las expectativas en toda la UE para facilitar la generación de pruebas que cumplan los probables requisitos de prueba de una evaluación clínica conjunta posterior sobre dicha tecnología sanitaria.
• Enfoque en las pruebas clínicas: las evaluaciones clínicas conjuntas se centran únicamente en la eficacia clínica y crean una base sólida para las decisiones nacionales en materia de fijación de precios y reembolsos.
• Acceso más rápido al mercado: los procedimientos y métodos normalizados desarrollados en el marco jurídico de la UE en materia de evaluación de las tecnologías sanitarias pueden ayudar a comprender mejor los procesos de evaluación de las tecnologías sanitarias y contribuir a mejorar el acceso de los pacientes de la UE a tecnologías innovadoras, como los medicamentos y determinados productos sanitarios.

Los esfuerzos conjuntos para racionalizar las evaluaciones clínicas le facilitan centrarse en la innovación y la introducción de su producto en el mercado.

Véase también

Visión general de la evaluación de las tecnologías sanitarias de la UE

Reglamento de la UE sobre evaluación de las tecnologías sanitarias