Menschliche Gesundheit: Arzneimittel, Therapien und Medizinprodukte

Humanarzneimittel können auf zwei Wegen in der EU zugelassen werden:

• Zentralisierte Zulassung: en Sie wird von der Europäischen Kommission auf der Grundlage einer wissenschaftlichen Bewertung durch die Europäische Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) erteilt. Dieser Weg ist für Biopharmazeutika erforderlich.
• Nationale Zulassung en : Diese Zulassung wird von den nationalen Behörden erteilt. Es handelt sich dabei entweder um ein Verfahren der gegenseitigen Anerkennung oder ein dezentralisiertes Verfahren (in beiden Fällen einigen sich die Länder auf eine Zulassung) oder ein nationales einzelstaatliches Verfahren.

Die Anforderungen und Verfahren für die Zulassung sowie die Vorschriften für die Überwachung zugelassener Produkte sind in der EU-Richtlinie über die Vorschriften für die Zulassung und die Etikettierung aller Arzneimittel und in der EU-Verordnung über die Zulassung von Arzneimitteln auf EU-Ebene festgelegt. Diese Anforderungen gelten für alle Arzneimittel, die in der EU in Verkehr gebracht werden sollen (einschließlich Arzneimittel für neuartige Therapien, Arzneimittel für seltene Leiden und Kinderarzneimittel).

Klinische Prüfungen

Die EU-Vorschriften für klinische Prüfungen en sehen ein einheitliches Verfahren für die Einreichung, Validierung und Genehmigung von Anträgen auf klinische Prüfungen vor. Obwohl die einzelnen EU-Mitgliedstaaten für die Bewertung und Überwachung von klinischen Prüfungen zuständig sind, finden überall dieselben Verfahrensschritte Anwendung, sodass eine einheitliche Vorgehensweise besteht.

Um die nationalen Anforderungen besser zu verstehen, können Sie das Dokument mit Fragen und Antworten zur Verordnung über klinische Prüfungen en zurate ziehen, das Sie im EudraLex Band 10 en finden.

Siehe auch

Kontaktstellen en der Europäischen Arzneimittel-Agentur

Kontaktstellen en der für Humanarzneimittel zuständigen nationalen Behörden

Rolle der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA)

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) ist für die wissenschaftliche Bewertung und Überwachung von Arzneimitteln zuständig, die von der Kommission im Rahmen des zentralisierten Verfahrens zugelassen werden. Die EMA bietet Leitlinien und Evaluierungen in allen Phasen der Entwicklung eines Arzneimittels. Dies umfasst:

• Forschung und Entwicklung: en Beratung und Unterstützung für Entwickler von Arzneimitteln
• Zulassung: en Unterstützung im Vorfeld der Antragstellung und wissenschaftlichen Evaluierung von Anträgen auf eine zentralisierte Zulassung
• Nach der Zulassung: en Überwachung der Sicherheit der Arzneimittel auf dem Markt im Rahmen der Pharmakovigilanz, Anträge auf Änderung der Zulassung und Meldung von Produktmängeln oder Rückrufen.

Darüber hinaus gibt es verschiedene Anreize und Vergünstigungen auf EU-Ebene, um die Erforschung und Entwicklung bestimmter Arzneimittelarten zu fördern:

• Arzneimittel für seltene Erkrankungen („Arzneimittel für seltene Leiden“ oder „orphan drugs“) en : Unterstützung durch die EMA en für Entwickler von Biologika, die für seltene Erkrankungen bestimmt sind.
• Kinderarzneimittel: en Unterstützung durch die EMA en für Entwickler, die an Biologika für Kinder arbeiten.

Wenn Ihr Unternehmen als Kleinstunternehmen, kleines oder mittleres Unternehmen (KMU) einzustufen ist, haben Sie Zugang zu gezielten Hilfen und Anreizen, einschließlich ermäßigter Gebühren für wissenschaftliche Beratung, rechtlicher und verfahrenstechnischer Unterstützung und eines frühzeitigen Dialogs über das KMU-Büro der EMA en .

Siehe auch

EU-Richtlinie über die Vorschriften für die Zulassung und die Etikettierung aller Arzneimittel

EU-Verordnung über die Zulassung von Arzneimitteln auf EU-Ebene

EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden

EU-Verordnung über Kinderarzneimittel

Wenn Ihr Unternehmen Biologika wie Impfstoffe oder monoklonale Antikörper entwickelt, ist es wichtig, die EU-Vorschriften zum Inverkehrbringen Ihres Produkts zu kennen. Dies sind die wichtigsten Punkte, die Sie kennen sollten.

Erlangen einer Zulassung Ihres Arzneimittels

• Zentralisierte Zulassung en : handelt es sich bei Ihrem Produkt um ein biotechnologisches Arzneimittel oder ein Arzneimittel für neuartige Therapien (advanced therapy medicinal product, ATMP), wie ein Gentherapeutikum, ein biotechnologisch bearbeitetes Gewebeprodukt oder ein somatisches Zelltherapeutikum, müssen Sie einen Antrag bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) stellen. Basierend auf der positiven Bewertung durch die EMA wird die Europäische Kommission eine Zulassung erteilen.
• Nationale Zulassung en : im Fall bestimmter Biologika (natürlich gewonnene Biologika) müssen Sie möglicherweise direkt mit den nationalen Behörden in den einzelnen EU-Mitgliedstaaten zusammenarbeiten.

GVO-Bewertung von Biologika

Wenn Ihr klinisch zu prüfendes Produkt GVO enthält oder aus ihnen besteht, muss es gemäß den EU-Vorschriften über die absichtliche Freisetzung und die Anwendung von GVO in geschlossenen Systemen einer GVO-Bewertung unterzogen werden.

Unterstützung und Ressourcen seitens der EMA

Die EMA stellt wissenschaftliche Leitlinien zu biologischen Wirkstoffen und Biologika en zur Verfügung, um die Entwickler von Arzneimitteln bei der Vorbereitung von Anträgen auf die Zulassung von Humanarzneimitteln zu unterstützen.

Die EMA bietet auch Unterstützung und Dienstleistungen en an, um Unternehmen bei der Entwicklung von Daten über Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit zu unterstützen, die den Regulierungsstandards entsprechen. Sie können diese Beratung in Anspruch nehmen, um das Design vorklinischer Studien und klinischer Prüfungen sowie die Datenanforderungen zur Unterstützung von Nutzen-Risiko-Bewertungen zu klären.

• Wissenschaftliche Beratung: Die EMA berät en Sie auf Antrag, wie Sie am besten die Nachweise über den Nutzen und die Risiken Ihres Arzneimittels generieren, oder berät Sie auch zur Qualifizierung innovativer Entwicklungsmethoden en für Biologika.
• Sonderprogramme für innovative Biologika: Wenn Ihr Produkt eine medizinische Versorgungslücke schließt, können Sie unter Umständen die Regelung für prioritäre en Arzneimittel en (priority medicines, PRIME) in Anspruch nehmen, bei der es sich um ein erweitertes Unterstützungsprogramm für eine beschleunigte Entwicklung und Bewertung handelt.
• Frühzeitige Beratungen für innovative Biologika: Sie können in einem frühen Stadium mit Experten zusammenarbeiten, indem Sie die Unterstützung der Taskforce Innovation (Innovation Task Force, ITF) en der EMA en in Anspruch nehmen, die Leitlinien für die Umsetzung rechtlicher Anforderungen an innovative Produkte bietet, oder Sie können sich an die Arbeitsgruppe für Qualitätsinnovation en bei Fragen zu innovativen Ansätzen für die Herstellung und Qualitätskontrolle von Biologika wenden.

Siehe auch

EMA-Dienstleistungen und -Unterstützung im Überblick en

EU-Richtlinie über die Anwendung genetisch veränderter Mikroorganismen in geschlossenen Systemen

EU-Richtlinie über die absichtliche Freisetzung genetisch veränderter Organismen

Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP), wie Gentherapeutika, biotechnologisch bearbeitete Gewebeprodukte und somatische Zelltherapeutika müssen zusätzlich zu den allgemeinen Vorschriften für Arzneimittel bestimmten EU-Standards entsprechen, bevor sie auf den Markt gelangen.

EU-Vorschriften über ATMP

• Zulassungs- und Qualitätsnormen: ATMP brauchen eine Zulassung in der EU, mit der Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit nachgewiesen werden. Die Anträge werden über die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) eingereicht, die jene Produkte bewertet, die für eine EU-weite Zulassung bestimmt sind.
• Standards der Guten Herstellungspraxis und der Guten klinischen Praxis: Die Leitlinien für die Gute Herstellungspraxis (GHP) en und die Gute klinische Praxis (good clinical practice, GCP) en gelten für ATMP.

GVO-Untersuchung für ATMP

Wenn Ihr ATMP genetisch veränderte Organismen (GVO) enthält oder daraus besteht, ist eine GVO-Sicherheitsuntersuchung erforderlich. Weitere Informationen finden Sie in den EMA-Leitlinien en .

Zugang zu den EMA-Leitlinien

Die EMA bietet umfassende Unterstützung en und Ressourcen an, um Unternehmen bei der Entwicklung, Anwendung und beim Durchlaufen der rechtlichen Verfahren bezüglich ATMP zu betreuen. Sie können auch Beratungen anfordern, die es Ihnen ermöglichen, technische und rechtliche Fragen frühzeitig bei der Entwicklung Ihres Produkts zu klären.

Anreize aufgrund der ATMP-Verordnung und Unterstützung durch die EMA

• Gebührenermäßigungen: die EMA bietet ermäßigte Gebühren für die wissenschaftliche Beratung an, um KMU bei der Bewältigung der komplexen Anforderungen bei der Entwicklung von ATMP zu unterstützen.
• Wissenschaftliche Einstufungsempfehlungen: die EMA gibt Empfehlungen zur Einstufung als ATMP ab und hilft Unternehmen dabei, festzustellen, ob ein Produkt als ATMP einzustufen ist oder nicht, und wenn ja, unter welche spezifische Kategorie.
• Zertifizierung von qualitätsbezogenen und nichtklinischen Daten für KMU: die EMA kann qualitätsbezogene und nichtklinische Daten evaluieren und zertifizieren, was künftige Anträge auf klinische Prüfungen oder Zulassungen erleichtern kann.

Siehe auch

EU-Verordnung über Arzneimittel für neuartige Therapien

EU-Richtlinie zur Änderung des Gemeinschaftskodexes für Humanarzneimittel im Hinblick auf Arzneimittel für neuartige Therapien

Überblick über Arzneimittel für neuartige Therapien der EMA en

Rechtsrahmen für neuartige Therapien en

EU-Rahmen für neuartige Therapien en

GVO-Rechtsvorschriften en

In der EU sind Substanzen menschlichen Ursprungs (Substances of human origin, SoHO) wie Blut, Gewebe, Zellen und Organe von wesentlicher Bedeutung für medizinische Therapien wie Transfusionen und Transplantationen. Sie werden auch als Ausgangsstoffe für bestimmte Arzneimittel verwendet, wie Plasmaderivate und Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP).

Um die Sicherheit und Qualität zu gewährleisten, müssen alle Phasen der Handhabung von SoHO gewissen EU-Vorschriften und -Leitlinien entsprechen:

• Blut und Blutbestandteile: In den EU-Vorschriften sind Standards für die Gewinnung, Verarbeitung, Testung und Verwendung von Blutprodukten festgelegt, um sicherzustellen, dass sie sicher für Patienten sind.
• Gewebe und Zellen: Die EU-Vorschriften regeln die Spende, Gewinnung und Verwendung von Geweben und Zellen, einschließlich solcher, die in der Medizin verwendet werden, und gewährleisten deren Qualität und Rückverfolgbarkeit.
• Organe: Die EU-Vorschriften gelten auch für Organspenden und -transplantationen, wodurch die Sicherheit während des gesamten Prozesses gewährleistet wird.

Die EU führt ein Kompendium der Gewebeeinrichtungen en (Tissue Establishment Compendium), in dem die Einrichtungen aufgeführt sind, die zur Bereitstellung von Ausgangsstoffen für Arzneimittel zugelassen sind. Sie können dieses Register nutzen, um zugelassene Lieferanten zu finden und sicherzustellen, dass die von Ihnen verwendeten Materialien sicher sind.

Für zusätzliche rechtliche Anfragen oder Leitlinien zur Umsetzung der SoHO-Vorschriften können Sie sich an das SoHO-Koordinierungsgremium der EU wenden: sante-soho@ec.europa.eu.

Siehe auch

EU-Leitlinien zu SoHO en

EU-Richtlinie über Qualität und Sicherheit von Substanzen menschlichen Ursprungs

Die EU-Vorschriften für Medizinprodukte zielen darauf ab, Sicherheit, Innovation und einen effizienten Marktzugang zu gewährleisten. Wenn Sie die EU-Vorschriften kennen, finden Sie sich leichter in der Regulierungslandschaft zurecht und maximieren Ihre Chancen auf dem EU-Markt. In der EU gelten strenge Vorschriften für Medizinprodukte, die sicherstellen, dass sie sicher und wirksam verwendet werden können.

Regelungsrahmen

Der Medizinproduktesektor in der EU wird von bestimmten Stellen, die mit der Bewertung dieser Produkte betraut sind (sogenannten „Benannten Stellen en “), und von nationalen Behörden beaufsichtigt. Diese Stellen arbeiten zusammen, um sicherzustellen, dass Medizinprodukte alle erforderlichen Sicherheits- und Qualitätsstandards erfüllen, bevor sie verkauft werden. Die Europäische Kommission hilft bei der Koordinierung der Arbeit der nationalen Behörden und anderer Akteure.

Zertifizierung und CE-Kennzeichnung

Um ein Medizinprodukt in der EU verkaufen zu können, muss es einer Konformitätsbewertung unterzogen werden, an der eine Benannte Stelle beteiligt ist, mit Ausnahme der Produkte mit dem geringsten Risiko. Mit diesem Verfahren wird sichergestellt, dass der Hersteller über ein Qualitätsmanagementverfahren verfügt und dass das Produkt für seine Zweckbestimmung sicher und wirksam ist. Die Benannte Stelle stellt ein oder mehrere Bescheinigungen aus. Danach kann das Produkt mit der CE-Kennzeichnung versehen werden, die angibt, dass es alle EU-Anforderungen erfüllt.

Anforderungen an Sicherheit und Leistung

Die Vorschriften zielen darauf ab, ein hohes Schutzniveau für Patienten zu gewährleisten, indem sichergestellt wird, dass Medizinprodukte eine erwartungsgemäße Leistung haben. Diese Anforderungen betreffen Aspekte wie Herstellungsprozesse, Konzeption und klinische Leistung, einschließlich ihrer Weiterverfolgung nach dem Inverkehrbringen des Produkts. Auch wenn die Produkte bereits auf dem Markt sind, werden sie weiterhin überwacht, um potenzielle Risiken oder Probleme zu erkennen.

In-vitro-Diagnostika

Wenn es sich bei Ihrem Produkt um ein In-vitro-Diagnostikum wie ein Testkit oder ein Diagnoseinstrument handelt, mit dem Proben menschlichen Ursprungs für medizinische Zwecke getestet werden, muss es den besonderen EU-Vorschriften entsprechen. Diese Produkte unterliegen ähnlich strengen Sicherheits- und Leistungsstandards wie Medizinprodukte, allerdings mit einigen spezifischen Unterschieden hinsichtlich ihrer Zweckbestimmung.

Ressourcen und Unterstützung

Die Koordinierungsgruppe Medizinprodukte bietet Leitlinien zu verschiedenen Themen, von der Einstufung des Produktrisikos bis zur Sicherheitsberichterstattung. Diese Ressourcen tragen dazu bei, dass Ihr Gerät die für den Markt erforderlichen Standards erfüllt.

Wenn Sie konkrete Fragen zur Durchführung einer klinischen Studie an einem Medizinprodukt oder zum Inverkehrbringen eines Produkts in einem bestimmten EU-Mitgliedstaat haben, wenden Sie sich bitte an die zuständigen nationalen Behörden in diesem Land. Diese können Ihnen detaillierte Leitlinien zu allen länderspezifischen Anforderungen bieten.

Siehe auch

Überblick über Medizinprodukte

EU-Verordnung über Medizinprodukte

EU-Verordnung über In-vitro-Diagnostika

Sobald ein neues Arzneimittel die Zulassung in der EU erhalten hat, können Sie es in allen EU-Mitgliedstaaten verkaufen. Die Entscheidung, ein Arzneimittel in einem bestimmten EU-Mitgliedstaat auf den Markt zu bringen, liegt ausschließlich bei dem Unternehmen. Der Antrag auf Preisfestsetzung und Kostenerstattung muss in jedem EU-Mitgliedstaat separat eingereicht werden.

Was ist eine HTA?

Bei einer Bewertung von Gesundheitstechnologien (Health Technology Assessment, HTA) werden Informationen über medizinische, wirtschaftliche, soziale und ethische Fragen im Zusammenhang mit dem Einsatz einer Gesundheitstechnologie zusammengefasst. Beispiele für Gesundheitstechnologien sind Arzneimittel und medizinische Ausrüstung zur Diagnose, Behandlung und Prävention. HTA-Stellen beantworten bei der Bewertung einer neuen Gesundheitstechnologie die Frage, ob sie besser, ebenso gut oder schlechter funktioniert als bestehende Alternativen. Zu diesem Zweck prüfen sie die therapeutische Wirkung des Arzneimittels sowie mögliche Nebenwirkungen und Auswirkungen auf die Lebensqualität.

EU-weite gemeinsame Bewertungen

Es gibt einen EU-Rechtsrahmen für HTA, der KMU in der Biotechnologie Vorteile bietet:

• Gemeinsame klinische Bewertung: die einmalige harmonisierte Bewertung verringert Überschneidungen und spart Zeit, weil sie mehrere nationale klinische Bewertungen ersetzt.
• Frühzeitige gemeinsame wissenschaftliche Beratungen: gemeinsame wissenschaftliche Beratungen bieten koordinierte Beratung zur Konzeption von Studien für eine bestimmte Gesundheitstechnologie und unterstützen KMU dabei, EU-weiten Erwartungen gerecht zu werden, um das Sammeln von Nachweisen zu erleichtern, die den wahrscheinlichen Anforderungen an Nachweise im Rahmen einer anschließenden gemeinsamen klinischen Bewertung dieser Gesundheitstechnologie entsprechen.
• Schwerpunkt auf klinischen Nachweisen: gemeinsame klinische Bewertungen zielen nur auf die klinische Wirksamkeit ab, wodurch eine solide Grundlage für nationale Preisbildungs- und Erstattungsentscheidungen geschaffen wird.
• Schnellerer Marktzugang: standardisierte Verfahren und Methoden, die innerhalb des EU-Rechtsrahmens für die HTA entwickelt werden, können das Durchlaufen von HTA-Prozessen erleichtern und zu einem verbesserten Zugang zu innovativen Technologien wie Arzneimitteln und bestimmten Medizinprodukten für Patienten in der EU beitragen.

Die gemeinsamen Anstrengungen zur Straffung klinischer Bewertungen erleichtern es Ihnen, sich auf Innovation zu konzentrieren und Ihr Produkt auf den Markt zu bringen.

Siehe auch

Überblick über die HTA in der EU

EU-Verordnung über die Bewertung von Gesundheitstechnologien