Ihmisten terveys: lääkkeet, hoidot ja lääkinnälliset laitteet

Ihmisille tarkoitetuille lääkkeille voidaan myöntää EU:ssa kahdenlaisia myyntilupia:

• Keskitetty myyntilupa: en Keskitetyn myyntiluvan myöntää Euroopan komissio Euroopan lääkeviraston (EMA) tieteellisen arvioinnin perusteella. Biotekniikkaan perustuville lääkkeille tulee hakea keskitettyä myyntilupaa.
• Kansallinen myyntilupa: en Kansallisen myyntiluvan myöntävät kansalliset viranomaiset. Myyntilupa myönnetään joko vastavuoroisen tunnustamisen tai hajautetun menettelyn mukaisesti (näissä tapauksissa useat maat sopivat yhdessä lääkkeen hyväksymisestä) tai kansallisessa, yhden maan kattavassa menettelyssä.

Myyntilupaa koskevista vaatimuksista ja menettelyistä sekä myyntiluvan saaneiden lääkkeiden valvonnasta säädetään kaikkien lääkkeiden myyntilupia ja pakkausmerkintöjä koskevista säännöistä annetussa EU:n direktiivissä sekä EU:n tasolla myönnettävistä lääkkeiden myyntiluvista annetussa EU:n asetuksessa. Näitä vaatimuksia sovelletaan kaikkiin EU:n markkinoille saatettaviin lääkkeisiin (mukaan lukien pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävät lääkkeet, harvinaislääkkeet sekä lastenlääkkeet).

Kliiniset lääketutkimukset

Kliinisiä lääketutkimuksia koskevissa EU:n säännöissä en vahvistetaan yhtenäinen menettely kliinisiä lääketutkimuksia koskevien hakemusten jättämistä, arviointia ja hyväksymistä varten. Vaikka EU-maat vastaavatkin itse lääketutkimusten arvioinnista ja valvonnasta, prosessin vaiheet ovat kaikkialla samat, mikä tekee menettelystä yhdenmukaisen.

Lisätietoa kansallisista vaatimuksista on kliinisistä lääketutkimuksista annettua asetusta en koskevassa Kysymyksiä ja vastauksia -asiakirjassa, joka löytyy Eudralex-kokoelman niteestä 10 en .

Katso myös

Euroopan lääkeviraston yhteyspisteet en

Ihmisille tarkoitetuista lääkkeistä vastaavien kansallisten viranomaisten yhteyspisteet en

Euroopan lääkeviraston (EMA) tehtävät

Euroopan lääkevirasto (EMA) vastaa niiden lääkkeiden tieteellisestä arvioinnista ja valvonnasta, joille komissio on myöntänyt myyntiluvan keskitetyllä menettelyllä. EMA antaa ohjeita ja tekee arviointeja kaikissa lääkkeen kehittämisen vaiheissa. Näitä ovat muun muassa seuraavat:

• Tutkimus ja kehitys: en ohjeet ja tuki lääkkeiden kehittäjille
• Myyntiluvan hakeminen: en tuki ennen keskitettyä myyntilupaa koskevien hakemusten jättämistä ja tieteellistä arviointia
• Myyntiluvan myöntämisen jälkeen: en markkinoilla olevien lääkkeiden turvallisuuden valvonta lääkevalvonnan, myyntiluvan muutoshakemusten sekä tuotevirhe- ja takaisinvetoilmoitusten avulla.

EU tarjoaa myös erilaisia kannustimia ja etuja, joilla kannustetaan tutkimaan ja kehittämään tietyntyyppisiä lääkkeitä:

• Harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitetut lääkkeet (harvinaislääkkeet): en EMA tarjoaa tukea en harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen biologisten lääkkeiden kehittäjille.
• Lapsille tarkoitetut lääkkeet: en EMA tarjoaa tukea en lapsille tarkoitettujen biologisten lääkkeiden kehittäjille.

Jos yrityksesi katsotaan mikroyritykseksi tai pk-yritykseksi, voit lisäksi saada erityistä tukea sekä hyötyä erityisistä kannustimista. Näitä ovat esimerkiksi tieteellisestä neuvonnasta perittävät alennetut maksut, lainsäädäntöön ja menettelyihin liittyvä apu sekä varhaisessa vaiheessa käytävät keskustelut EMAan kuuluvan pk-yritysten toimiston en kautta.

Katso myös

EU:n direktiivi kaikkien lääkkeiden myyntilupia ja pakkausmerkintöjä koskevista säännöistä

EU:n asetus EU:n tasolla myönnettävistä lääkkeiden myyntiluvista

Harvinaislääkkeistä annettu EU:n asetus

Lastenlääkkeistä annettu EU:n asetus

Jos yrityksesi kehittää biologisia lääkkeitä, kuten rokotteita tai monoklonaalisia vasta-aineita, EU:n sääntöjen tunteminen on olennaista lääkkeen markkinoille tuomisen kannalta. Alla esitetään tärkeimmät asiat, jotka sinun tulee tietää.

Miten lääkkeelle saa myyntiluvan?

• Keskitetty myyntilupa en : Jos lääke perustuu biotekniikkaan tai jos se tarkoitettu käytettäväksi pitkälle kehitetyssä terapiassa, kuten geeniterapiassa, kudosmuokkauksessa tai somaattisessa soluterapiassa, hakemus on jätettävä Euroopan lääkevirastolle (EMA). Jos EMA antaa lääkkeestä myönteisen arvion, Euroopan komissio myöntää sille myyntiluvan.
• Kansallinen myyntilupa en : Tietyntyyppisten biologisten lääkkeiden (luonnollisesti johdettujen biologisten lääkkeiden) myyntilupaa saattaa joutua hakemaan suoraan eri EU-maiden kansallisilta viranomaisilta.

Biologisten lääkkeiden GMO-arviointi

Jos kliinisten lääketutkimusten kohteena oleva lääke sisältää muuntogeenisiä organismeja (genetically modified organism, GMO) tai koostuu niistä, sille tulee tehdä GMO-arviointi muuntogeenisten organismien tarkoituksellista levittämistä ja suljettua käyttöä koskevien EU:n sääntöjen mukaisesti.

EMAn tuki ja resurssit

EMA antaa biologisia aineita ja biologisia lääkkeitä koskevia tieteellisiä ohjeita en , joita lääkkeiden kehittäjät voivat hyödyntää ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden myyntilupahakemusten laatimisessa.

EMA tarjoaa myös tukea ja palveluja en , joilla autetaan yrityksiä kehittämään laatua, turvallisuutta ja tehokkuutta koskevaa tietoa, joka täyttää sääntelystandardit. Voit pyytää tällaista neuvontaa saadaksesi selvennystä prekliinisten tutkimusten ja kliinisten lääketutkimusten suunnitteluun sekä tietovaatimuksiin hyöty-riskiarvioinnin tueksi.

• Tieteellinen neuvonta: Voit pyytää EMAlta tieteellistä neuvontaa sopivimmista tavoista tuottaa näyttöä lääkkeen hyödyistä ja riskeistä. Saatavilla on myös biologisten lääkkeiden innovatiivisten kehittämismenetelmien hyväksymistä en koskevaa tieteellistä neuvontaa en .
• Innovatiivisia biologisia lääkkeitä koskevat erityisohjelmat: Jos lääke vastaa täyttämättömään lääketieteelliseen tarpeeseen, voit mahdollisesti osallistua ensisijaisia en lääkkeitä koskevaan ohjelmaan (PRIME-ohjelmaan) en . Kyseessä on vahvistetun tuen ohjelma, jolla pyritään nopeuttamaan lääkkeiden kehittämistä ja arviointia.
• Varhaisessa vaiheessa pidettävä, innovatiivisia biologisia lääkkeitä koskeva kuuleminen: Voit keskustella EMAn asiantuntijoiden kanssa varhaisessa vaiheessa. Apua voi pyytää joko EMAn en innovaatiotyöryhmältä (Innovation Task Force, ITF) en , joka antaa ohjeita innovatiivisten lääkkeiden sääntelyvaatimusten noudattamiseen, tai Quality Innovation Group -ryhmältä en , joka antaa ohjeita biologisten lääkkeiden valmistusta ja laadunvalvontaa koskevista innovatiivisista toimintatavoista.

Katso myös

Yleiskatsaus EMAn palveluista ja tuesta en

EU:n direktiivi geneettisesti muunnettujen organismien suljetusta käytöstä

EU:n direktiivi geneettisesti muunnettujen organismien tarkoituksellisesta levittämisestä

Pitkälle kehitetyssä terapiassa, kuten geeniterapiassa, kudosmuokkauksessa tai somaattisessa soluterapiassa, käytettävien lääkkeiden (ATMP-lääkkeiden) tulee täyttää lääkkeisiin sovellettavien yleisten sääntöjen lisäksi myös erityiset EU-standardit ennen kuin ne voidaan tuoda markkinoille.

ATMP-lääkkeitä koskevat EU:n säännöt

• Hyväksyminen ja laatustandardit: ATMP-lääkkeillä tulee olla EU:n myyntilupa, joka osoittaa lääkkeen olevan laadukas, turvallinen ja tehokas. Hakemukset käydään läpi Euroopan lääkevirastossa (EMA). Se arvioi lääkkeet, joille haetaan EU:n laajuista myyntilupaa.
• Hyvää valmistustapaa ja hyvää kliinistä tutkimustapaa koskevat standardit: ATMP-lääkkeisiin sovelletaan hyvää valmistustapaa en ja hyvää kliinistä tutkimustapaa en koskevia ohjeita.

ATMP-lääkkeiden GMO-arviointi

Jos ATMP-lääke sisältää muuntogeenisiä organismeja tai koostuu niistä, sille tulee tehdä niitä koskeva turvallisuusarviointi. Katso lisätietoa EMAn ohjeista en .

EMAn ohjeistuksen saaminen

EMA tarjoaa kattavaa tukea en ja resursseja, joiden avulla se neuvoo yrityksiä ATMP-lääkkeiden kehittämiseen, myyntiluvan hakemiseen ja sääntelyyn liittyvissä vaiheissa. Voit myös pyytää konsultaatiota saadaksesi selvennystä teknisiin ja sääntelyyn liittyviin kysymyksiin lääkkeen kehittämisen varhaisessa vaiheessa.

ATMP-lääkkeiden sääntelyä koskevat kannustimet ja EMAn tuki

• Alhaisemmat maksut: EMA tarjoaa pk-yrityksille tieteellistä neuvontaa alennetuilla maksuilla auttaakseen niitä ymmärtämään ATMP-lääkkeiden kehittämistä koskevia monimutkaisia vaatimuksia.
• Tieteellistä luokitusta koskevat suositukset: EMA antaa suosituksia ATMP-lääkkeiden luokituksesta ja auttaa siten yrityksiä määrittämään, luokitellaanko niiden lääke ATMP-lääkkeeksi vai ei, ja jos luokitellaan, mihin ATMP-luokkaan ne kuuluvat.
• Pk-yritysten toimittamien laatua koskevien ja ei-kliinisten tietojen sertifiointi: EMA voi arvioida ja sertifioida laatua koskevia ja ei-kliinisiä tietoja, mikä voi olla hyödyllistä tulevien kliinisiin lääketutkimuksiin tai myyntilupiin liittyvien hakemusten kannalta.

Katso myös

EU:n asetus pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä

EU:n direktiivi ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä koskevien yhteisön sääntöjen muuttamisesta pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden osalta

EMAn yleiskatsaus pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävistä lääkkeistä en

Pitkälle kehitettyjä terapioita koskeva oikeudellinen kehys en

Pitkälle kehitettyjä terapioita koskeva EU:n kehys en

GMO-lainsäädäntö en

EU:ssa ihmisperäiset aineet kuten veri, kudokset, solut ja elimet, ovat keskeisiä veren- ja elinsiirtojen kaltaisissa lääketieteellisissä toimenpiteissä. Niitä käytetään myös tiettyjen lääkkeiden, kuten plasmavalmisteiden sekä pitkälle kehitetyssä terapiassa käytettävien lääkkeiden (ATMP-lääkkeiden), lähtöaineina.

Turvallisuuden ja laadun varmistamiseksi kaikissa ihmisperäisten aineiden käsittelyvaiheissa tulee noudattaa erityisiä EU:n sääntöjä ja ohjeita.

• Veri ja veren komponentit: EU:n säännöissä on vahvistettu standardit verituotteiden keräämiselle, käsittelylle, testaukselle ja käytölle. Säännöillä varmistetaan, että tuotteet ovat turvallisia käytettäviksi potilailla.
• Kudokset ja solut: EU:n säännöillä säännellään kudosten ja solujen, myös lääketieteessä käytettävien kudosten ja solujen, luovuttamista, keräämistä ja käyttöä. Säännöillä varmistetaan kudosten ja solujen laatu ja jäljitettävyys.
• Elimet: EU:n sääntöjä sovelletaan myös elinluovutuksiin ja elinsiirtoihin, mikä takaa turvallisuuden koko prosessin ajan.

EU ylläpitää EU:n kudoslaitosten kompendia en , jossa luetellaan laitokset, joilla on lupa toimittaa lääkkeiden lähtöaineita. Rekisterin avulla voi etsiä hyväksyttyjä toimittajia ja varmistaa, että käytettävät aineet ovat turvallisia.

Lisätietoa ja -ohjeita ihmisperäisiä aineita koskevien sääntöjen noudattamisesta voi pyytää EU:n ihmisperäisten aineiden koordinaatiolautakunnalta osoitteesta sante-soho@ec.europa.eu.

Katso myös

Ihmisperäisiä aineita koskevat EU:n ohjeet en

EU:n direktiivi ihmisperäisten aineiden laadusta ja turvallisuudesta

Lääkinnällisiä laitteita koskevilla EU:n säännöillä pyritään varmistamaan turvallisuus, innovointi ja tehokas markkinoillepääsy. EU:n sääntöjen ymmärtäminen auttaa toimimaan sääntely-ympäristössä ja maksimoimaan mahdollisuudet EU:n markkinoilla. Lääkinnällisiä laitteita säännellään EU:ssa tiukoilla säännöillä, joilla varmistetaan, että niiden käyttö on turvallista ja tehokasta.

Sääntelykehys

EU:ssa lääkinnällisten laitteiden alaa valvovat tällaisten tuotteiden arviointiin nimetyt erityiselimet (nk. ilmoitetut laitokset en ) sekä kansalliset viranomaiset. Nämä elimet tekevät yhteistyötä sen varmistamiseksi, että lääkinnälliset laitteet täyttävät kaikki tarpeelliset turvallisuus- ja laatuvaatimukset ennen kuin niitä voidaan myydä. Euroopan komissio auttaa kansallisten viranomaisten ja muiden toimijoiden työn koordinoinnissa.

Sertifiointi ja CE-merkintä

Jotta lääkinnällistä laitetta voidaan myydä EU:ssa, sille on tehtävä vaatimustenmukaisuuden arviointi. Kaikkien muiden paitsi vähäriskisimpien laitteiden arviointiin osallistuu ilmoitettu laitos. Tällä prosessilla varmistetaan, että valmistajalla on käytössä laadunhallintamenetelmä ja että laite on turvallinen ja tehokas käyttötarkoitukseensa nähden. Ilmoitettu laitos myöntää yhden tai useamman sertifikaatin. Tämän jälkeen laitteeseen voidaan liittää CE-merkintä, jolla osoitetaan, että laite täyttää kaikki EU:n vaatimukset.

Turvallisuus- ja suorituskykyvaatimukset

Sääntöjen tarkoituksena on tarjota potilaille korkeatasoinen suoja varmistamalla, että lääkinnälliset laitteet toimivat odotetulla tavalla. Nämä vaatimukset koskevat muun muassa valmistusmenetelmiä, suunnittelua ja kliinistä suorituskykyä sekä kliinisen suorituskyvyn seurantaa laitteen markkinoille saattamisen jälkeen. Markkinoilla olevia laitteita myös seurataan ja valvotaan jatkuvasti mahdollisten riskien ja ongelmien havaitsemiseksi.

In vitro -diagnostiikkaan tarkoitetut lääkinnälliset laitteet

Jos tuotteesi on in vitro -diagnostiikkaan tarkoitettu lääkinnällinen laite, kuten testipakkaus tai diagnostinen instrumentti, jolla testataan ihmisistä peräisin olevia näytteitä lääkinnällisiä tarkoituksia varten, sen tulee olla tiettyjen EU-sääntöjen mukainen. Näihin laitteisiin sovelletaan yhtä tiukkoja turvallisuus- ja suorituskykyvaatimuksia kuin lääkinnällisiin laitteisiin. Vaatimuksissa on kuitenkin tiettyjä käyttötarkoitukseen liittyviä eroja.

Resurssit ja tuki

Lääkinnällisten laitteiden koordinointiryhmä antaa ohjeita eri aiheista laitteiden riskiluokituksesta turvallisuusilmoituksiin. Näiden resurssien avulla voit varmistaa, että laitteesi täyttää tarvittavat vaatimukset kyseisiä markkinoita varten.

Jos sinulla on erityisiä kysymyksiä lääkinnällistä laitetta koskevan kliinisen tutkimuksen tekemisestä tai laitteen tuomisesta markkinoille tietyssä EU-maassa, ota yhteyttä kyseisen maan kansallisiin toimivaltaisiin viranomaisiin. Heiltä saat yksityiskohtaista tietoa kaikista maakohtaisista vaatimuksista.

Katso myös

Yleiskatsaus lääkinnällisistä laitteista

EU:n asetus lääkinnällisistä laitteista

EU:n asetus in vitro -diagnostiikkaan tarkoitetuista lääkinnällisistä laitteista

Kun uusi lääke on saanut EU:n myyntiluvan, sitä voidaan myydä kaikissa EU-maissa. Yritys päättää itse, saattaako se lääkkeen markkinoille tietyssä EU-maassa. Hinnoittelua ja korvauksia koskeva hakemus on jätettävä erikseen kussakin EU-maassa.

Mikä on terveydenhuollon menetelmien arviointi?

Terveydenhuollon menetelmien arvioinnin (HTA) tarkoituksena on esittää yhteenveto tiettyyn terveydenhuollon menetelmään liittyvistä lääketieteellisistä, taloudellisista, sosiaalisista ja eettisistä näkökohdista. Esimerkkejä terveydenhuollon menetelmistä ovat lääkkeet, lääketieteelliset diagnosointi- ja hoitolaitteet sekä sairauksien ennaltaehkäisymenetelmät. Uutta terveydenhuollon menetelmää arvioidessaan terveydenhuollon menetelmiä arvioivat elimet tarkastelevat, toimiiko se paremmin, yhtä hyvin vai huonommin kuin olemassa olevat vaihtoehdot. Arvioinnissa otetaan huomioon lääkkeen terapeuttinen vaikutus, mahdolliset sivuvaikutukset sekä vaikutus elämänlaatuun.

Yhteiset EU:n laajuiset arvioinnit

EU:ssa on olemassa HTA-arviointia koskeva oikeudellinen kehys, joka tarjoaa seuraavia etuja biotekniikka-alan pk-yrityksille:

• Yhteinen kliininen arviointi: Yksi yhdenmukaistettu arviointi korvaa useat kansalliset kliiniset arvioinnit ja vähentää siten päällekkäisyyksiä ja säästää aikaa.
• Varhaisessa vaiheessa pidettävät yhteiset tieteelliset kuulemiset: Yhteisissä tieteellisissä kuulemisissa annetaan koordinoitua neuvontaa tietyn terveydenhuollon menetelmän tutkimuksen suunnittelua varten. Niillä autetaan pk-yrityksiä vastaamaan odotuksiin kaikkialla EU:ssa sekä helpotetaan sellaisen näytön tuottamista, joka täyttää kyseisen terveydenhuollon menetelmän myöhemmän yhteisen kliinisen arvioinnin todennäköiset näyttövaatimukset.
• Kliininen tutkimusnäyttö huomion keskipisteenä: Yhteisissä kliinisissä arvioinneissa keskitytään ainoastaan kliiniseen tehoon ja luodaan vankka perusta kansallisille hinnoittelu- ja korvauspäätöksille.
• Nopeampi pääsy markkinoille: HTA-arviointia koskevassa EU:n oikeudellisessa kehyksessä kehitetyt standardoidut menettelyt ja menetelmät voivat helpottaa arviointiprosessien ymmärtämistä. Lisäksi ne voivat edistää sitä, että EU:ssa hoidettavat potilaat saisivat helpommin käyttöönsä innovatiivisia menetelmiä, kuten lääkkeitä ja tiettyjä lääkinnällisiä laitteita.

Kliinisten arviointien virtaviivaistamiseksi toteutettujen yhteisten toimien ansiosta yritysten on helpompaa keskittyä innovointiin ja tuotteiden markkinoille saattamiseen.

Katso myös

EU:n yleiskatsaus terveydenhuollon menetelmien arviointiin

EU:n asetus terveysteknologian arvioinnista