Zdrowie ludzi: produkty lecznicze, terapie i wyroby medyczne

Produkty lecznicze stosowane u ludzi mogą być dopuszczane do obrotu w UE na dwa sposoby:

• scentralizowana procedura wydawania pozwoleń en : pozwolenie wydaje Komisja Europejska na podstawie oceny naukowej Europejskiej Agencji Leków (EMA). Procedura ta jest obowiązkowa w przypadku leków wytwarzanych w procesach biotechnologicznych;
• procedura krajowa en : przeprowadzają ją organy krajowe i może obejmować procedurę wzajemnego uznawania lub procedurę zdecentralizowaną (w obu przypadkach kraje uzgadniają dopuszczenie) bądź procedurę krajową dla jednego kraju.

Wymogi i procedury dotyczące pozwoleń na dopuszczenie do obrotu, a także zasady monitorowania produktów dopuszczonych do obrotu są określone w dyrektywie UE w sprawie zasad dopuszczania do obrotu i etykietowania wszystkich leków oraz w rozporządzeniu UE w sprawie dopuszczania leków do obrotu na szczeblu UE. Wymogi te mają zastosowanie do wszystkich leków wprowadzanych do obrotu w UE (w tym produktów leczniczych terapii zaawansowanej, leków sierocych i leków stosowanych w pediatrii).

Badania kliniczne

Przepisy UE dotyczące badań klinicznych en określają jednolity proces składania, oceny i zatwierdzania wniosków o badania kliniczne. Chociaż za ocenę i nadzór nad badaniami odpowiadają poszczególne kraje UE, wszędzie stosuje się te same etapy, dzięki czemu proces ten jest spójny.

Więcej informacji na temat wymogów krajowych można znaleźć w dokumencie zawierającym pytania i odpowiedzi na temat rozporządzenia w sprawie badań klinicznych en , który znajduje się w Eudralex t. 10 en .

Zob. również

Punkty kontaktowe en Europejskiej Agencji Leków

Punkty kontaktowe en organów krajowych odpowiedzialnych za produkty lecznicze stosowane u ludzi

Rola Europejskiej Agencji Leków (EMA)

Europejska Agencja Leków (EMA) odpowiada za naukową ocenę leków dopuszczonych do obrotu przez Komisję w drodze procedury centralnej i nadzór nad tymi lekami. EMA zapewnia wytyczne i ocenę na wszystkich etapach opracowywania leku. Obejmuje to:

• w przypadku badań i rozwoju: en wytyczne i wsparcie dla podmiotów opracowujących leki
• pozwolenie na dopuszczenie do obrotu: en wsparcie przed składaniem wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej i naukową ocenę tych wniosków
• po wydaniu pozwolenia: en monitorowanie bezpieczeństwa leków na rynku poprzez nadzór farmaceutyczny, wnioski o zmiany w pozwoleniu na dopuszczenie do obrotu oraz zgłaszanie wad produktu lub wycofanie produktów z rynku.

Istnieją również różne unijne zachęty i nagrody motywujące do badań i rozwoju określonych typów leków:

• produktów leczniczych stosowanych w leczeniu chorób rzadkich („leki sieroce”) en :wsparcie EMA en dla podmiotów opracowujących produkty biologiczne przeznaczone do leczenia chorób rzadkich
• Produkty lecznicze stosowane u dzieci: en wsparcie EMA en dla podmiotów opracowujących produkty biologiczne przeznaczone dla dzieci.

Jeżeli przedsiębiorstwo kwalifikuje się jako mikro-, małe lub średnie przedsiębiorstwo (MŚP), będzie również mieć dostęp do specjalnego wsparcia i zachęt, w tym może ponosić niższe opłaty za doradztwo naukowe, korzystać z pomocy regulacyjnej i proceduralnej oraz prowadzić rozmowy na wczesnym etapie za pośrednictwem Biura EMA ds. MŚP en .

Zob. również

Dyrektywa UE w sprawie zasad dopuszczania do obrotu i etykietowania wszystkich leków

Rozporządzenie UE w sprawie dopuszczania leków do obrotu na szczeblu UE

Rozporządzenie UE w sprawie sierocych produktów leczniczych

Rozporządzenie UE w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii

Jeżeli Twoja firma opracowuje biologiczne produkty lecznicze, takie jak szczepionki lub przeciwciała monoklonalne, znajomość przepisów UE ma zasadnicze znaczenie dla wprowadzenia produktu na rynek. Oto najważniejsze rzeczy, które należy wiedzieć.

Jak uzyskać pozwolenie na dopuszczenie do obrotu produktu?

• scentralizowana procedura wydawania pozwoleń en : jeżeli Twój produkt jest produktem uzyskanym w oparciu o biotechnologię lub produktem leczniczym terapii zaawansowanej (ATMP), takiej jak terapia genowa, inżynieria tkankowa lub somatyczna terapia komórkowa, musisz złożyć wniosek do Europejskiej Agencji Leków (EMA). Jeżeli EMA oceni produkt pozytywnie, Komisja Europejska wyda pozwolenie na dopuszczenie go do obrotu.
• procedura krajowa en : w przypadku niektórych rodzajów produktów biologicznych (produktów biologicznych pochodzenia naturalnego) być może będziesz musiał współpracować bezpośrednio z organami krajowymi w poszczególnych krajach UE.

Ocena GMO w odniesieniu do produktów biologicznych

Jeżeli Twój produkt objęty badaniami klinicznymi zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie (GMO) lub składa się z nich, musi zostać poddany ocenie GMO zgodnie z przepisami UE dotyczącymi zamierzonego uwalniania do środowiska i ograniczonego stosowania mikroorganizmów zmodyfikowanych genetycznie.

Wsparcie i zasoby EMA

EMA publikuje naukowe wytyczne dotyczące biologicznych substancji czynnych i biologicznych produktów leczniczych, en aby pomóc firmom opracowującym leki w przygotowaniu wniosków o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu leków dla ludzi.

EMA oferuje również wsparcie i usługi en , aby pomóc przedsiębiorstwom w opracowywaniu danych dotyczących jakości, bezpieczeństwa i skuteczności, które spełniają normy regulacyjne. Możesz zwrócić się o taką poradę w celu wyjaśnienia koncepcji badań przedklinicznych i klinicznych oraz wymogów dotyczących danych na potrzeby oceny stosunku korzyści do ryzyka.

• Opinia naukowa: możesz skorzystać z porady na temat uzyskania dowodów w zakresie korzyści i ryzyka związanych z lekiem lub kwalifikacji innowacyjnych metod rozwoju en produktów biologicznych, zwracając się o opinię naukową EMA en .
• Specjalne programy dotyczące innowacyjnych produktów biologicznych: jeżeli Twój produkt jest ukierunkowany na niezaspokojoną potrzebę medyczną, możesz kwalifikować się do programu en leków priorytetowych (PRIME) en , w ramach którego można uzyskać dalsze wsparcie umożliwiające szybsze opracowywanie leku i jego ocenę.
• Konsultacje na wczesnym etapie dotyczące innowacyjnych produktów biologicznych:możesz nawiązać na wczesnym etapie współpracę z ekspertami, zwracając się o pomoc do Grupy Zadaniowej EMA en ds. Innowacji (ITF) en , która może zapewnić wytyczne w zakresie wymogów regulacyjnych dotyczących innowacyjnych produktów lub Grupy ds. Innowacji Jakościowych en w kwestii innowacyjnych metod wytwarzania leków biologicznych i poddawania ich kontroli jakości.

Zob. również

Informacje ogólne – usługi i wsparcie EMA en

Dyrektywa UE w sprawie ograniczonego stosowania mikroorganizmów zmodyfikowanych genetycznie

Dyrektywa UE w sprawie zamierzonego uwalniania do środowiska organizmów zmodyfikowanych genetycznie

Produkty lecznicze terapii zaawansowanej (ATMP), takiej jak terapia genowa, inżynieria tkankowa lub somatyczna terapia komórkowa, muszą, oprócz ogólnych zasad mających zastosowanie do produktów leczniczych, spełniać określone normy UE przed wprowadzeniem na rynek.

Przepisy UE dotyczące ATMP

• Dopuszczenie i normy jakości: ATMP wymagają unijnego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, które potwierdza ich jakość, bezpieczeństwo i skuteczność. Wnioski trafiają do Europejskiej Agencji Leków (EMA), która ocenia produkty mające zostać dopuszczone do obrotu w całej UE.
• Normy dobrej praktyki wytwarzania i dobrej praktyki klinicznej: do ATMP zastosowanie mają wytyczne dotyczące dobrej praktyki wytwarzania (GMP) en i dobrej praktyki klinicznej (GCP) en .

Ocena GMO w odniesieniu do ATMP

Jeżeli Twój produkt leczniczy terapii zaawansowanej (ATMP) zawiera organizmy zmodyfikowane genetycznie (GMO) lub składa się z nich, musi zostać poddany ocenie bezpieczeństwa GMO. Więcej informacji można znaleźć w wytycznych EMA en .

Dostęp do wytycznych EMA

EMA oferuje kompleksowe wsparcie en i zasoby, których celem jest przeprowadzenie przedsiębiorstw przez specyficzne dla ATMP etapy opracowywania, etapy składania wniosków i etapy regulacyjne. Możesz również ubiegać się o konsultacje w celu wyjaśnienia kwestii technicznych i regulacyjnych na wczesnym etapie opracowywania produktu.

Zachęty przewidziane w rozporządzeniu w sprawie ATMP i wsparcie EMA

• Obniżki opłat: EMA oferuje MŚP obniżone opłaty za doradztwo naukowe, aby pomóc im w spełnianiu złożonych wymogów dotyczących rozwoju ATMP.
• Zalecenia dotyczące klasyfikacji naukowej: EMA przedstawia zalecenia dotyczące klasyfikacji ATMP, pomagając przedsiębiorstwom w ustaleniu, czy ich produkt kwalifikuje się jako ATMP, a jeżeli tak, to do jakiej konkretnej kategorii.
• Certyfikacja danych dotyczących jakości i danych nieklinicznych dla MŚP: EMA może oceniać i certyfikować dane dotyczące jakości i dane niekliniczne, co może ułatwiać składanie przyszłych wniosków o badania kliniczne lub pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.

Zob. również

Rozporządzenie UE w sprawie produktów leczniczych terapii zaawansowanej

Dyrektywa UE zmieniająca wspólnotowy kodeks odnoszący się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi w zakresie produktów leczniczych terapii zaawansowanej

Informacje ogólne – produkty lecznicze terapii zaawansowanej en

Ramy prawne terapii zaawansowanych en

Unijne ramy terapii zaawansowanych en

Prawodawstwo dotyczące GMO en

W UE substancje pochodzenia ludzkiego (SoHO), takie jak krew, tkanki, komórki i narządy, są niezbędne w przypadku takich procedur medycznych, jak transfuzje czy przeszczepy. Są one również wykorzystywane jako materiały wyjściowe do wytwarzania niektórych produktów leczniczych, w tym produktów pochodnych osocza i produktów leczniczych terapii zaawansowanej (ATMP).

Aby zapewnić bezpieczeństwo i jakość, wszystkie etapy postępowania z SoHO muszą być zgodne ze szczegółowymi przepisami i wytycznymi UE:

• Krew i składniki krwi: przepisy UE określają normy dotyczące pobierania, przetwarzania, testowania i stosowania produktów krwiopochodnych, zapewniając, aby produkty te były bezpieczne dla pacjentów.
• Tkanki i komórki: przepisy UE regulują oddawanie, pobieranie i wykorzystywanie tkanek i komórek, w tym tkanek i komórek wykorzystywanych w medycynie, zapewniając ich jakość i identyfikowalność.
• Narządy: przepisy UE mają również zastosowanie do oddawania i przeszczepiania narządów, co zapewnia bezpieczeństwo podczas całej procedury.

UE prowadzi kompendium banków tkanek en , zawierające listę placówek upoważnionych do dostarczania materiałów wyjściowych do wytwarzania produktów leczniczych. Możesz skorzystać z tego rejestru, aby znaleźć zatwierdzonych dostawców i uzyskać pewność, że użyte materiały są bezpieczne.

W przypadku dodatkowych pytań na temat regulacji lub potrzeby uzyskania wytycznych na temat stosowania przepisów dotyczących SoHO możesz skontaktować się z unijną Radą Koordynacyjną ds. SoHO pod adresem sante-soho@ec.europa.eu.

Zob. również

Wytyczne UE na temat SoHO en

Rozporządzenie UE w sprawie standardów jakości i bezpieczeństwa substancji pochodzenia ludzkiego

Przepisy UE dotyczące wyrobów medycznych mają na celu zapewnienie bezpieczeństwa, innowacji i skutecznego dostępu do rynku. Zrozumienie przepisów UE może pomóc w poruszaniu się w otoczeniu regulacyjnym i zmaksymalizowaniu możliwości na rynku UE. W UE obowiązują rygorystyczne przepisy dotyczące wyrobów medycznych, które zapewniają ich bezpieczeństwo i skuteczność użytkowania.

Ramy regulacyjne

Sektor wyrobów medycznych w UE nadzorują specjalne organy, które oceniają takie produkty (zwane „jednostkami notyfikowanymi en ”), oraz organy krajowe. Organy te współpracują ze sobą w celu zapewnienia, aby wyroby medyczne spełniały wszystkie niezbędne normy bezpieczeństwa i jakości przed ich sprzedażą. Komisja Europejska pomaga koordynować prace organów krajowych i innych podmiotów.

Certyfikacja i oznakowanie CE

Aby sprzedawać wyrób medyczny w UE, musi on zostać poddany ocenie zgodności, którą przeprowadza się z udziałem jednostki notyfikowanej w odniesieniu do wszystkich wyrobów z wyjątkiem wyrobów o najniższym ryzyku. Proces ten gwarantuje, że producent stosuje proces zarządzania jakością, a wyrób jest bezpieczny i skuteczny zgodnie z przewidzianym zastosowaniem. Jednostka notyfikowana wydaje co najmniej jeden certyfikat. Następnie wyrób może zostać oznakowany oznakowaniem CE wskazującym, że spełnia on wszystkie wymogi UE.

Wymogi dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności

Przepisy te mają na celu zapewnienie wysokiego poziomu ochrony pacjentów poprzez zagwarantowanie, że wyroby medyczne działają zgodnie z oczekiwaniami. Wymogi te obejmują takie aspekty, jak procesy produkcji, projektowanie i skuteczność kliniczna, w tym działania po wprowadzeniu wyrobu do obrotu. Wyroby podlegają stałemu nadzorowi i obserwacji również po wprowadzeniu ich do obrotu w celu wykrycia wszelkich potencjalnych zagrożeń lub problemów.

Wyroby medyczne do diagnostyki in vitro

Jeżeli Twój produkt jest wyrobem medycznym do diagnostyki in vitro, takim jak zestaw do badań lub przyrząd diagnostyczny, za pomocą którego bada się próbki ludzkie do celów medycznych, musi on być zgodny ze szczegółowymi przepisami UE. Wyroby te podlegają równie rygorystycznym normom bezpieczeństwa i skuteczności, co wyroby medyczne, ale z pewnymi szczególnymi różnicami związanymi z ich zastosowaniem.

Zasoby i wsparcie

Grupa Koordynacyjna ds. Wyrobów Medycznych publikuje wytyczne dotyczące różnych tematów, od klasyfikacji ryzyka wyrobów po sprawozdawczość w zakresie bezpieczeństwa. Materiały te pomagają zagwarantować, że wyrób spełnia niezbędne normy rynkowe.

Jeżeli masz szczegółowe pytania dotyczące poddawania wyrobu medycznego badaniu klinicznemu lub wprowadzenia wyrobu do obrotu w danym kraju UE, skontaktuj się z właściwymi organami krajowymi w tym kraju. Mogą one dostarczyć szczegółowych wytycznych dotyczących wszelkich wymogów specyficznych dla danego kraju.

Zob. również

Informacje ogólne – wyroby medyczne

Rozporządzenie UE w sprawie wyrobów medycznych

Rozporządzenie UE w sprawie wyrobów medycznych do diagnostyki in vitro

Gdy nowy lek otrzyma unijne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, możesz go sprzedawać we wszystkich krajach UE. Decyzja o wprowadzeniu leku do obrotu w danym kraju UE jest indywidualną decyzją firmy. Wniosek o wycenę i refundację należy złożyć oddzielnie w każdym kraju UE.

Czym jest HTA?

Ocena technologii medycznych (HTA) zawiera podsumowanie informacji dotyczących medycznych, społecznych oraz ekonomicznych i etycznych aspektów stosowania danej technologii medycznej. Przykłady technologii medycznych obejmują m.in. produkty lecznicze, wyroby medyczne do diagnostyki i leczenia oraz metody profilaktyki. Gdy organy ds. HTA oceniają nową technologię medyczną, ustalają one, czy technologia działa lepiej, równie dobrze, czy gorzej niż istniejące rozwiązania alternatywne. W tym celu oceniają skutki terapeutyczne leku, a także potencjalne skutki uboczne i wpływ na jakość życia.

Ogólnounijne wspólne oceny

Unijne ramy prawne dotyczące HTA oferują korzyści MŚP działającym w sektorze biotechnologii:

• Wspólna ocena kliniczna: jedna zharmonizowana ocena ogranicza konieczność robienia tych samych czynności wielokrotnie i pozwala zaoszczędzić czas, ponieważ zastępuje wiele krajowych ocen klinicznych.
• Wspólne konsultacje naukowe na wczesnym etapie: wspólne konsultacje naukowe zapewniają skoordynowane doradztwo w kwestii projektowania badań nad daną technologią medyczną, pomagając MŚP dostosować się do oczekiwań w całej UE, aby ułatwić przygotowywanie dowodów spełniających wymogi, które prawdopodobnie będą miały zastosowanie do takich dowodów w ramach późniejszej wspólnej oceny klinicznej tej technologii medycznej.
• Skupienie się na dowodach klinicznych: wspólne oceny kliniczne koncentrują się wyłącznie na skuteczności klinicznej, tworząc solidne podstawy dla krajowych decyzji dotyczących wyceny i refundacji.
• Szybszy dostęp do rynku: znormalizowane procedury i metody opracowane w unijnych ramach prawnych dotyczących HTA mogą ułatwić poruszanie się po procedurach dotyczących takich technologii i zapewnić pacjentom w UE większy dostęp do innowacyjnych technologii, takich jak leki i niektóre wyroby medyczne.

Wspólne usprawnienia ocen klinicznych ułatwiają skoncentrowanie się na innowacjach i wprowadzaniu produktu na rynek.

Zob. również

Informacje ogólne – unijna ocena technologii medycznych

Rozporządzenie UE w sprawie oceny technologii medycznych