Santé humaine: médicaments, thérapies et dispositifs médicaux

Les médicaments à usage humain peuvent être autorisés de deux manières dans l’UE:

• autorisation centralisée en : la mise sur le marché est accordée par la Commission européenne, sur la base d’une évaluation scientifique de l’Agence européenne des médicaments (EMA). Cette procédure est obligatoire pour les médicaments biotechnologiques;
• autorisation nationale en : cette procédure est gérée par les autorités nationales et peut comprendre soit une procédure de reconnaissance mutuelle ou une procédure décentralisée (dans les deux cas, les pays conviennent d’une approbation), soit une procédure nationale unique.

Les exigences et les procédures d’autorisation de mise sur le marché, ainsi que les règles relatives à la surveillance des produits autorisés, sont fixées dans la directive de l’UE relative aux règles d’autorisation et d’étiquetage de tous les médicaments et dans le règlement de l’UE relatif à l’autorisation des médicaments au niveau de l’UE. Ces exigences s’appliquent à tous les médicaments destinés à être mis sur le marché de l’UE (y compris les médicaments de thérapie innovante, les médicaments orphelins et les médicaments pédiatriques).

Essais cliniques

Les règles de l’UE en matière d’essais cliniques en définissent un processus unifié pour la présentation, la validation et l’approbation des demandes d’essais cliniques. Les différents pays de l’UE sont responsables de l’évaluation et de la supervision des essais, mais les mêmes étapes s’appliquent partout, ce qui rend le processus cohérent.

Pour mieux comprendre les exigences nationales, vous pouvez consulter le document de questions-réponses sur le règlement relatif aux essais cliniques en , que vous trouverez dans le volume 10 d’EudraLex en .

Voir également

Points de contact en à l’Agence européenne des médicaments

Points de contact en des autorités nationales responsables des médicaments à usage humain

Rôle de l’Agence européenne des médicaments (EMA)

L’Agence européenne des médicaments (EMA) est chargée de l’évaluation scientifique et de la surveillance des médicaments autorisés par la Commission dans le cadre de la procédure centralisée. L’EMA fournit des orientations et une évaluation à toutes les étapes du développement d’un médicament. Ces étapes sont les suivantes:

• recherche et développement: en orientation et soutien aux développeurs de médicaments;
• autorisation de mise sur le marché: en soutien en vue de la présentation et de l’évaluation scientifique des demandes d’autorisation de mise sur le marché par la procédure centralisée;
• phase de post-autorisation: en le contrôle de la sécurité des médicaments sur le marché, par la pharmacovigilance, les demandes de modification de l’autorisation de mise sur le marché et la notification des défauts ou rappels de produits.

Il existe également diverses incitations et récompenses de l’UE pour encourager la recherche et le développement de types de médicaments spécifiques:

• médicaments contre les maladies rares («médicaments orphelins») en : soutien de l’EMA en aux développeurs travaillant sur des produits biologiques destinés au traitement des maladies rares;
• médicaments pédiatriques: en soutien de l’EMA en aux développeurs travaillant sur des produits biologiques destinés aux enfants.

En outre, si votre entreprise relève de la catégorie des micro, petites ou moyennes entreprises (PME), vous aurez accès à un soutien et à des incitations spécifiques, notamment des redevances réduites pour les conseils scientifiques, une assistance réglementaire et procédurale et un dialogue précoce par l’intermédiaire du guichet PME de l’EMA en .

Voir également

Directive de l’UE relative aux règles d’autorisation et d’étiquetage de tous les médicaments

Règlement de l’UE relatif à l’autorisation des médicaments au niveau de l’UE

Règlement de l’UE concernant les médicaments orphelins

Règlement de l’UE relatif aux médicaments à usage pédiatrique

Si votre entreprise met au point des médicaments biologiques tels que des vaccins ou des anticorps monoclonaux, il est essentiel de connaître les règles de l’UE pour mettre votre produit sur le marché. Voici les éléments clés à connaître.

Comment obtenir une autorisation de mise sur le marché pour votre produit:

• autorisation centralisée en : si votre produit est dérivé de la biotechnologie ou s’il s’agit d’un médicament de thérapie innovante, tel qu’un médicament de thérapie génique, un produit issu de l’ingénierie tissulaire ou un médicament de thérapie cellulaire somatique, vous devez présenter une demande à l’Agence européenne des médicaments (EMA). La Commission européenne accordera une autorisation de mise sur le marché sur la base de l’évaluation positive de l’EMA;
• autorisation nationale en : pour certains types de produits biologiques (produits biologiques d’origine naturelle), vous devrez peut-être travailler directement avec les autorités nationales des différents pays de l’UE.

Évaluation des OGM pour les produits biologiques

Si votre produit faisant l’objet d’essais cliniques contient des OGM ou consiste en de tels organismes, il doit subir une évaluation des OGM au titre des règles de l’UE relatives à la dissémination volontaire et à l’utilisation confinée d’OGM.

Soutien et ressources de l’EMA

L’EMA fournit des lignes directrices scientifiques sur les substances actives biologiques et les médicaments biologiques en afin d’aider les développeurs de médicaments à préparer les demandes d’autorisation de mise sur le marché des médicaments à usage humain.

L’EMA propose également un soutien et des services en pour aider les entreprises à développer des données sur la qualité, la sécurité et l’efficacité qui répondent aux normes réglementaires. Vous pouvez demander ce type de conseils pour clarifier la conception des études précliniques et des essais cliniques, ainsi que les exigences en matière de données à l’appui des évaluations du rapport bénéfice/risque.

• Avis scientifiques: vous pouvez bénéficier de conseils sur les moyens les plus appropriés de produire des données probantes sur les bénéfices et les risques de votre médicament ou sur la qualification de méthodes de développement innovantes en pour les produits biologiques en demandant l’avis scientifique de l’EMA en .
• Programmes spéciaux pour les produits biologiques innovants: si votre produit répond à un besoin médical non satisfait, vous pourriez remplir les conditions requises pour bénéficier du programme en faveur des médicaments en prioritaires (PRIME) en , qui est un programme de soutien renforcé visant à accélérer le développement et l’évaluation.
• Consultations précoces pour les produits biologiques innovants: vous pouvez dialoguer avec des experts à un stade précoce en demandant l’aide de la task-force pour l’innovation (ITF) en de l’EMA en , qui peut fournir des orientations sur les exigences réglementaires applicables aux produits innovants, ou du groupe d’innovation de la qualité en (QIG) de l’EMA en ce qui concerne les approches innovantes en matière de fabrication et de contrôle de la qualité des médicaments biologiques.

Voir également

Vue d’ensemble des services et du soutien de l’EMA en

Directive de l’UE relative à l’utilisation confinée d’OGM

Directive de l’UE relative à la dissémination volontaire d’OGM

Les médicaments de thérapie innovante tels que les thérapies géniques, les produits issus de l’ingénierie tissulaire et les médicaments de thérapie cellulaire somatique doivent, en plus des règles générales applicables aux médicaments, satisfaire à des normes spécifiques de l’UE avant d’être mis sur le marché.

Règles de l’UE relatives aux médicaments de thérapie innovante

• Approbation et normes de qualité: les médicaments de thérapie innovante nécessitent une autorisation de mise sur le marché de l’UE, qui prouve leur qualité, leur sécurité et leur efficacité. Les demandes passent par l’Agence européenne des médicaments (EMA), qui évalue les produits destinés à faire l’objet d’une autorisation à l’échelle de l’UE.
• Bonnes pratiques de fabrication et bonnes pratiques cliniques: les bonnes pratiques de fabrication en et les bonnes pratiques cliniques en s’appliquent aux médicaments de thérapie innovante.

Évaluation des OGM pour les médicaments de thérapie innovante

Si votre médicament de thérapie innovante contient des organismes génétiquement modifiés (OGM) ou consiste en de tels organismes, il devra faire l’objet d’une évaluation de la sécurité des OGM. Consultez les orientations de l’EMA en pour plus d’informations.

Accès aux orientations de l’EMA

L’EMA offre un soutien complet en et des ressources pour guider les entreprises tout au long du développement, de la demande d’autorisation et des étapes réglementaires spécifiques aux médicaments de thérapie innovante. Vous pouvez également demander des consultations qui vous permettront d’obtenir des éclaircissements sur des questions techniques et réglementaires à un stade précoce du développement de votre produit.

Mesures incitatives au titre du règlement concernant les médicaments de thérapie innovante et soutien de l’EMA

• Réduction des redevances: l’EMA propose de réduire les redevances dues pour les avis scientifiques afin d’aider les PME à s’adapter aux exigences complexes applicables au développement des médicaments de thérapie innovante.
• Recommandations de classification scientifique: l’EMA formule des recommandations sur la classification des médicaments de thérapie innovante, aidant les entreprises à déterminer si leur produit peut ou non être considéré comme tel et, dans l’affirmative, dans quelle catégorie spécifique il doit être classé.
• Certification de la qualité et des données non cliniques pour les PME: l’EMA peut évaluer et certifier les données sur la qualité et les données non cliniques, ce qui peut faciliter les futures demandes d’essais cliniques ou d’autorisations de mise sur le marché.

Voir également

Règlement de l’UE concernant les médicaments de thérapie innovante

Directive de l’UE modifiant le code communautaire relatif aux médicaments à usage humain en ce qui concerne les médicaments de thérapie innovante

Vue d’ensemble des médicaments de thérapie innovante de l’EMA en

Cadre juridique des thérapies innovantes en

Cadre de l’UE pour les thérapies innovantes en

Législation relative aux OGM en

Dans l’UE, les substances d’origine humaine telles que le sang, les tissus, les cellules et les organes, sont essentielles pour les thérapies médicales telles que les transfusions et les transplantations. Elles sont également utilisées comme matières premières pour certains médicaments, notamment les produits dérivés du plasma et les médicaments de thérapie innovante.

Afin de garantir la sécurité et la qualité, toutes les étapes de la manipulation des substances d’origine humaine doivent être conformes aux règles et aux lignes directrices spécifiques de l’UE:

• sang et composants sanguins: les règles de l’UE fixent des normes pour la collecte, la transformation, le contrôle et l’utilisation des produits sanguins, en veillant à ce qu’ils soient sûrs pour les patients;
• tissus et cellules: les règles de l’UE régissent le don, la collecte et l’utilisation des tissus et des cellules, y compris ceux utilisés en médecine, en garantissant leur qualité et leur traçabilité;
• organes: les règles de l’UE s’appliquent également au don et à la transplantation d’organes, ce qui garantit la sécurité tout au long du processus.

L’UE tient un registre des établissements de tissus en , qui dresse la liste des établissements autorisés à fournir des matières premières pour les médicaments. Vous pouvez utiliser ce registre pour trouver des fournisseurs agréés et vous assurer que les matières que vous utilisez sont sûres.

Pour toute autre question d’ordre réglementaire ou pour obtenir des orientations supplémentaires sur la mise en œuvre des règles relatives aux substances d’origine humaine, vous pouvez contacter le comité de coordination des substances d’origine humaine de l’UE à l’adresse sante-soho@ec.europa.eu.

Voir également

Orientations de l’UE sur les substances d’origine humaine en

Règlement de l’UE concernant les normes de qualité et de sécurité des substances d’origine humaine

Les règles de l’UE relatives aux dispositifs médicaux visent à garantir la sécurité, l’innovation et un accès efficace au marché. Comprendre les règles de l’UE peut vous aider à naviguer dans le paysage réglementaire et à maximiser vos possibilités sur le marché de l’UE. Il existe des règles strictes en ce qui concerne les dispositifs médicaux dans l’UE qui garantissent leur sécurité et leur efficacité d’utilisation.

Cadre réglementaire

Le secteur des dispositifs médicaux dans l’UE est supervisé par des organismes spécifiques chargés d’évaluer ces produits (appelés «organismes notifiés en ») et par des autorités nationales. Ces organismes collaborent pour veiller à ce que les dispositifs médicaux répondent à toutes les normes de sécurité et de qualité nécessaires avant leur vente. La Commission européenne contribue à coordonner les travaux des autorités nationales et d’autres acteurs.

Certification et marquage CE

Pour vendre un dispositif médical dans l’UE, ce dernier doit faire l’objet d’une évaluation de la conformité effectuée avec l’intervention d’un organisme notifié pour tous les dispositifs à l’exception des dispositifs présentant le risque le plus faible. Ce processus garantit que le fabricant dispose d’un processus de gestion de la qualité et que le dispositif est sûr et efficace au regard de son usage prévu. L’organisme notifié délivre un ou plusieurs certificats. Ensuite, le dispositif peut être étiqueté avec le marquage CE, ce qui montre qu’il satisfait à toutes les exigences de l’UE.

Exigences de sécurité et de performance

Les règles visent à assurer un niveau élevé de protection des patients en veillant à ce que les dispositifs médicaux fonctionnent comme prévu. Ces exigences couvrent des aspects tels que les procédés de fabrication, la conception et les performances cliniques, y compris leur suivi après la mise sur le marché du dispositif. Les dispositifs font également l’objet d’une surveillance et d’une vigilance permanentes une fois qu’ils sont mis sur le marché afin de détecter tout risque ou problème potentiel.

Dispositifs médicaux de diagnostic in vitro

Si votre produit est un dispositif médical de diagnostic in vitro, tel qu’un kit de test ou un instrument de diagnostic, qui teste des échantillons humains à des fins médicales, il doit être conforme à la réglementation européenne spécifique. Ces dispositifs sont soumis à des normes de sécurité et de performance aussi rigoureuses que celles applicables aux dispositifs médicaux, mais avec certaines différences spécifiques liées à leur usage prévu.

Ressources et soutien

Le groupe de coordination en matière de dispositifs médicaux fournit des orientations sur différents sujets, allant de la classification des risques des dispositifs aux rapports sur la sécurité. Ces ressources contribuent à faire en sorte que votre dispositif réponde aux normes requises pour le marché.

Si vous avez des questions spécifiques concernant la réalisation d’une étude clinique sur un dispositif médical ou la mise sur le marché d’un dispositif dans un pays de l’UE donné, contactez les autorités nationales compétentes de ce pays. Elles peuvent fournir des orientations détaillées sur les exigences propres à chaque pays.

Voir également

Présentation sur les dispositifs médicaux

Règlement de l’UE relatif aux dispositifs médicaux

Règlement de l’UE relatif aux dispositifs médicaux de diagnostic in vitro

Une fois qu’un nouveau médicament a reçu une autorisation de mise sur le marché de l’UE, vous pouvez le vendre dans tous les pays de l’UE. La décision de commercialiser un médicament dans un pays de l’UE donné est une décision individuelle de l’entreprise. Une demande de fixation des prix et de remboursement doit être déposée séparément dans chaque pays de l’UE.

Qu’est-ce qu’une ETS?

Une évaluation des technologies de la santé (ETS) synthétise les informations sur les questions médicales, économiques, sociales et éthiques liées à l’utilisation d’une technologie de la santé. Les technologies de la santé sont par exemple les médicaments, le matériel médical de diagnostic et de traitement et les méthodes de prévention. Lorsque les organismes d’ETS évaluent une nouvelle technologie de la santé, ils cherchent à déterminer si celle-ci fonctionne mieux, tout aussi bien ou moins bien que les solutions de remplacement existantes. À cette fin, ils étudient l’effet thérapeutique du médicament, ainsi que ses effets secondaires potentiels et son influence sur la qualité de vie.

Évaluations conjointes à l’échelle de l’UE

Il existe un cadre juridique européen en matière d’ETS qui offre des avantages aux PME du secteur des biotechnologies:

• évaluation clinique commune: une évaluation harmonisée unique réduit les doubles emplois et permet de gagner du temps en remplaçant plusieurs évaluations cliniques nationales;
• consultations scientifiques communes précoces: les consultations scientifiques communes fournissent des avis coordonnés sur la conception des études pour une technologie de la santé donnée, aidant ainsi les PME à s’aligner sur les attentes dans l’ensemble de l’UE afin de faciliter la production de données probantes répondant aux exigences en la matière qui sont susceptibles d’apparaître dans le cadre d’une évaluation clinique commune ultérieure concernant cette technologie de la santé;
• accent mis sur les données cliniques probantes: les évaluations cliniques communes se concentrent uniquement sur l’efficacité clinique, créant ainsi une base solide pour les décisions nationales en matière de fixation des prix et de remboursement;
• accès plus rapide au marché: des procédures et méthodes normalisées élaborées dans le cadre juridique de l’UE en matière d’ETS peuvent faciliter la compréhension des processus d’ETS et contribuer à améliorer l’accès des patients de l'UE aux technologies innovantes, telles que les médicaments et certains dispositifs médicaux.

Les efforts conjoints visant à rationaliser les évaluations cliniques vous permettent de vous concentrer plus facilement sur l’innovation et la mise sur le marché de votre produit.

Voir également

Vue d’ensemble de l’ETS de l’UE

Règlement de l’UE concernant l’évaluation des technologies de la santé