Zdravlje ljudi: lijekovi, terapije i medicinski proizvodi

Lijekovi za humanu primjenu u EU-u odobravaju se na dva načina:

• centralizirano odobrenje: en lijek odobrava Europska komisija na temelju znanstvene evaluacije Europske agencije za lijekove (EMA); to je obvezni postupak za biotehnološke lijekove
• nacionalno odobrenje en : vode ga nacionalna tijela, a može se raditi o postupku međusobnog priznavanja ili decentraliziranom postupku (u oba se slučaja zemlje dogovaraju o odobrenju) ili o nacionalnom postupku određene zemlje.

Zahtjevi i postupci za izdavanje odobrenja za stavljanje u promet i pravila za praćenje odobrenih proizvoda utvrđeni su u Direktivi EU-a o pravilima za odobravanje i označivanje svih lijekova i Uredbi EU-a o odobravanju lijekova na razini EU-a. Ti se zahtjevi primjenjuju na sve lijekove koji se stavljaju na tržište EU-a (uključujući lijekove za naprednu terapiju, lijekove za rijetke bolesti i pedijatrijske lijekove).

Klinička ispitivanja

U propisima EU-a za klinička ispitivanja en utvrđen je jedinstveni postupak za podnošenje, potvrđivanje i odobravanje zahtjeva u tom području. Za procjenu i nadzor ispitivanja odgovorne su pojedinačne države članice, ali s obzirom na to da se isti koraci primjenjuju svugdje, taj je postupak uvijek jednak.

Da biste bolje razumjeli nacionalne zahtjeve, pogledajte dokument s pitanjima i odgovorima o Uredbi o kliničkim ispitivanjima en , koji možete pronaći u Eudralexu – svezak 10. en

Vidjeti i:

Kontaktne točke en u Europskoj agenciji za lijekove

Kontaktne točke en nacionalnih tijela nadležnih za lijekove za humanu primjenu

Uloga Europske agencije za lijekove (EMA)

Europska agencija za lijekove (EMA) odgovorna je za znanstvenu evaluaciju i nadzor lijekova koje Komisija odobrava u centraliziranom postupku. EMA daje smjernice i obavlja evaluaciju u svim fazama razvoja lijeka. To uključuje:

• istraživanje i razvoj: en smjernice i potpora subjektima koji razvijaju lijekove
• odobrenje za stavljanje u promet: en potpora prije podnošenja i znanstvene evaluacije zahtjeva za izdavanje odobrenja za stavljanje u promet prema centraliziranom postupku
• razdoblje nakon stavljanja u promet: en praćenje sigurnosti lijekova na tržištu farmakovigilancijom, zahtjevi za izmjene odobrenja za stavljanje u promet i izvješćivanje o nedostacima ili opozivima proizvoda.

EU raznim poticajima i nagradama potiče istraživanje i razvoj određenih vrsta lijekova:

• lijekovi za rijetke bolesti en : potpora EMA-e en za subjekte koji istražuju biološke proizvode za rijetke bolesti
• lijekovi za djecu: en potpora EMA-e en za subjekte koji istražuju biološke proizvode za djecu.

Ako vaše poduzeće ispunjava uvjete za mikropoduzeće, malo ili srednje poduzeće (MSP), imat ćete i pristup namjenskoj potpori i poticajima, uključujući smanjene naknade za znanstveno savjetovanje, regulatornu i postupovnu pomoć, te ranom dijalogu preko EMA-ina Ureda za MSP-ove en .

Vidjeti i:

Direktivu EU-a o pravilima za odobravanje i označivanje svih lijekova

Uredbu EU-a o odobravanju lijekova na razini EU-a

Uredbu EU-a o lijekovima za rijetke bolesti

Uredbu EU-a o pedijatrijskim lijekovima

Ako vaše poduzeće razvija biološke lijekove kao što su cjepiva ili monoklonska protutijela, poznavanje pravila EU-a ključno je za stavljanje proizvoda na tržište. U nastavku je opisano sve što trebate znati.

Kako dobiti odobrenje za stavljanje lijeka u promet:

• centralizirano odobrenje en : ako je vaš lijek dobiven biotehnologijom ili je lijek za naprednu terapiju (ATMP), kao što je lijek za gensku terapiju, lijek dobiven postupcima tkivnog inženjerstva ili lijek za terapiju somatskim stanicama, morate podnijeti zahtjev Europskoj agenciji za lijekove (EMA). Na temelju pozitivne ocjene EMA-e Europska komisija izdat će odobrenje za stavljanje u promet.
• nacionalno odobrenje en : za određene vrste bioloških pripravaka (prirodno dobivene biološke pripravke) možda ćete morati izravno surađivati s nacionalnim tijelima u državama članicama EU-a.

Procjena GMO-a za biološke proizvode

Ako vaš proizvod u kliničkim ispitivanjima sadržava GMO ili se od njega sastoji, morat će proći procjenu GMO-a u skladu s pravilima EU-a o namjernom uvođenju i ograničenoj uporabi GMO-a.

Potpora i resursi EMA-e

EMA pruža znanstvene smjernice o biološkim djelatnim tvarima i biološkim lijekovima en kako bi pomogla subjektima koji razvijaju lijekove u pripremi zahtjeva za odobrenje za stavljanje u promet lijekova za humanu primjenu.

EMA nudi i potporu i usluge en kako bi pomogla poduzećima da njihovi podaci o kvaliteti, sigurnosti i učinkovitosti ispunjavaju regulatorne standarde. Takve savjete možete zatražiti kako biste pojasnili koncept pretkliničkih i kliničkih ispitivanja te zahtjeve u pogledu podataka kojima se potkrepljuju procjene omjera koristi i rizika.

• Znanstveni savjeti: od EMA-e možete zatražiti znanstvene savjete en o najprikladnijim načinima prikupljanja dokaza o koristima i rizicima vašeg lijeka ili kvalifikaciji inovativnih metoda razvoja en bioloških proizvoda.
• Posebni programi za inovativne biološke proizvode: ako je vaš proizvod rješenje za nezadovoljene medicinske potrebe, možda ispunjavate uvjete za program en prioritetnih lijekova (PRIME) en , odnosno poboljšani program potpore bržem razvoju i procjeni.
• Rana savjetovanja za inovativne biološke proizvode: možete zatražiti pomoć stručnjaka iz EMA-ine en Radne skupine za inovacije en , koja vas može savjetovati u snalaženju među regulatornim zahtjevima za inovativne proizvode, ili stručnjaka iz Skupine za kvalitetne inovacije en u vezi sa savjetima o inovativnim pristupima proizvodnji i kontroli kvalitete bioloških lijekova.

Vidjeti i:

Usluge EMA-e i pregled potpore en

Direktivu EU-a o ograničenoj uporabi genetski modificiranih organizama

Direktivu EU-a o namjernom uvođenju u okoliš genetski modificiranih organizama

Lijekovi za naprednu terapiju kao što su genska terapija, lijekovi dobiveni postupcima tkivnog inženjerstva i lijekovi za terapiju somatskim stanicama prije nego što dođu na tržište moraju uz opća pravila koja se primjenjuju na lijekove ispunjavati i posebne standarde EU-a.

Pravila EU-a o lijekovima za naprednu terapiju

• Odobravanje i standardi kvalitete: za lijekove za naprednu terapiju potrebno je odobrenje EU-a za stavljanje u promet, kojim se dokazuje kvaliteta, sigurnost i učinkovitost. Zahtjeve obrađuje Europska agencija za lijekove (EMA), koja ocjenjuje proizvode koje bi trebalo odobriti na razini EU-a.
• Standardi dobre proizvodnje i dobre kliničke prakse: na lijekove za naprednu terapiju primjenjuju se smjernice o dobroj proizvođačkoj praksi en i dobroj kliničkoj praksi en .

Procjena GMO-a za lijekove za naprednu terapiju

Ako vaš lijek za naprednu terapiju sadržava ili se sastoji od genetski modificiranih organizama, morat će proći procjenu sigurnosti GMO-a. Više informacija potražite u smjernicama EMA-e en .

Pristup smjernicama EMA-e

EMA nudi sveobuhvatnu potporu en i resurse kako bi poduzećima objasnila faze razvoja i primjene te regulatornu fazu koje su specifične za lijekove za naprednu terapiju. Možete se prijaviti i za savjetovanja radi pojašnjavanja tehničkih i regulatornih pitanja u ranoj fazi razvoja proizvoda.

Poticaji na temelju Uredbe o lijekovima za naprednu terapiju i potpora EMA-e

• Smanjenje naknada: EMA nudi smanjene naknade za znanstveno savjetovanje MSP-ova u vezi sa složenim zahtjevima za razvoj lijekova za naprednu terapiju.
• Preporuke o znanstvenoj klasifikaciji: EMA daje preporuke o klasifikaciji lijekova za naprednu terapiju na osnovi kojih poduzeća mogu odrediti može li se njihov proizvod smatrati lijekom za naprednu terapiju i kojoj kategoriji pripada.
• Certificiranje podataka o kvaliteti i nekliničkih podataka za MSP-ove: EMA može ocijeniti i potvrditi podatke o kvaliteti i nekliničke podatke, što može olakšati buduće podnošenje zahtjeva za klinička ispitivanja ili odobrenja za stavljanje u promet.

Vidjeti i:

Uredbu EU-a o lijekovima za naprednu terapiju

Direktivu EU-a o izmjeni Direktive o zakoniku Zajednice o lijekovima za humanu primjenu u odnosu na lijekove za naprednu terapiju

EMA-in pregled lijekova za naprednu terapiju en

Pravni okvir za napredne terapije en

Pravni okvir EU-a za napredne terapije en

Zakonodavstvo o GMO-u en

U EU-u su tvari ljudskog podrijetla kao što su krv, tkiva, stanice i organi od presudne važnosti za transfuzije i transplantacije. Upotrebljavaju se i kao polazni materijali za određene lijekove, uključujući lijekove dobivene iz plazme i lijekove za naprednu terapiju.

Kako bi se osigurala sigurnost i kvaliteta, sve faze postupanja s tvarima ljudskog podrijetla moraju biti u skladu s posebnim pravilima i smjernicama EU-a:

• krv i krvni sastojci: pravilima EU-a utvrđuju se standardi za prikupljanje, preradu, testiranje i uporabu krvnih pripravaka radi sigurne primjene kod pacijenata.
• tkiva i stanice: pravilima EU-a uređuju se darivanje, prikupljanje i upotreba tkiva i stanica, uključujući tkiva i stanice koji se upotrebljavaju u medicini, čime se osigurava njihova kvaliteta i sljedivost.
• organi: pravila EU-a primjenjuju se i na darivanje i transplantaciju organa radi sigurnosti tijekom cijelog postupka.

EU vodi Zbirku banaka tkiva en u kojoj se navode banke tkiva koje imaju odobrenje za opskrbu polaznim materijalima za lijekove. U zbirci možete pronaći ovlaštene dobavljače i sigurne materijale.

Za dodatne regulatorne upite ili smjernice o provedbi pravila o tvarima ljudskog podrijetla možete se obratiti Koordinacijskom odboru EU-a za tvari ljudskog podrijetla putem sante-soho@ec.europa.eu.

Vidjeti i:

Smjernice EU-a o tvarima ljudskog podrijetla en

Direktivu EU-a o standardima kvalitete i sigurnosti za tvari ljudskog podrijetla

Cilj je pravila EU-a o medicinskim proizvodima zajamčiti sigurnost, inovacije i učinkovit pristup tržištu. Ako razumijete pravila EU-a, možete se snalaziti u regulatornom kontekstu i maksimalno iskoristiti mogućnosti tržišta EU-a. Zahvaljujući strogim pravilima EU-a medicinski proizvodi su sigurni i učinkoviti.

Regulatorni okvir

Sektor medicinskih proizvoda u EU-u nadziru posebna tijela zadužena za ocjenjivanje takvih proizvoda (odnosno prijavljena tijela en ) i nacionalna tijela. Ona surađuju kako bi se osiguralo da medicinski proizvodi ispunjavaju sve potrebne standarde sigurnosti i kvalitete prije prodaje. Europska komisija pomaže u koordinaciji rada nacionalnih tijela i drugih dionika.

Certifikacija i oznaka CE

Da bi se medicinski proizvod prodavao u EU-u, mora proći postupak ocjenjivanja sukladnosti u kojem sudjeluje prijavljeno tijelo, osim ako je riječ o proizvodima s najnižim rizikom. Tim se postupkom osigurava da proizvođač provodi postupak upravljanja kvalitetom te da je proizvod siguran i učinkovit za predviđenu namjenu. Prijavljeno tijelo izdaje jednu ili više potvrda. Potom se proizvod može označiti oznakom CE, koja pokazuje da ispunjava sve zahtjeve EU-a.

Zahtjevi za sigurnost i učinkovitost

Cilj je pravila zajamčiti visoku razinu zaštite pacijenata tako što se osigurava da medicinski proizvodi funkcioniraju kako je predviđeno. Ti zahtjevi obuhvaćaju aspekte kao što su proizvodni postupci, koncept i klinička učinkovitost te praćenje nakon stavljanja proizvoda na tržište. Osim toga, proizvodi na tržištu kontinuirano se prate i provodi se vigilancija kako bi se uočili potencijalni rizici ili problemi.

In vitro dijagnostički medicinski proizvodi

Ako je vaš proizvod in vitro dijagnostički medicinski proizvod, kao što je komplet za testiranje ili dijagnostički instrument kojim se uzorci ljudskog podrijetla ispituju u medicinske svrhe, mora biti u skladu s posebnim pravilima EU-a. Ti proizvodi moraju ispunjavati slične stroge standarde sigurnosti i učinkovitosti kao i medicinski proizvodi, uz određene razlike povezane s njihovom namjenom.

Resursi i potpora

Koordinacijska skupina za medicinske proizvode pruža smjernice o različitim temama, od klasifikacije rizika proizvoda do izvješćivanja o sigurnosti. Ti resursi osiguravaju da vaš proizvod ispunjava potrebne tržišne norme.

Imate li konkretnih pitanja o provedbi kliničke studije o medicinskom proizvodu ili stavljanju proizvoda na tržište određene zemlje EU-a, obratite se nacionalnim nadležnim tijelima u toj zemlji. Ona vam mogu dati detaljne smjernice o bilo kojem zahtjevu specifičnom za njihovu zemlju.

Vidjeti i:

Pregled medicinskih proizvoda

Uredbu EU-a o medicinskim proizvodima

Uredbu EU-a o in vitro dijagnostičkim medicinskim proizvodima

Nakon što novi lijek dobije odobrenje EU-a za stavljanje u promet, možete ga prodavati u svim državama članicama EU-a. Poduzeće odlučuje hoće li staviti lijek u promet u nekoj državi članici EU-a. Zahtjev za određivanje cijena i povrat troškova potrebno je podnijeti zasebno u svakoj državi članici EU-a.

Što je procjena zdravstvenih tehnologija?

Procjena zdravstvenih tehnologija je postupak sastavljanja sažetka informacija o medicinskim, ekonomskim, društvenim i etičkim pitanjima povezanima s korištenjem zdravstvene tehnologije. Primjeri zdravstvenih tehnologija uključuju lijekove, medicinsku opremu za dijagnostiku i liječenje te metode prevencije. U tom postupku tijela za procjenu zdravstvenih tehnologija ocjenjuju postiže li nova zdravstvena tehnologija bolji, jednak ili slabiji rezultat od postojećih alternativa. U tu svrhu procjenjuju terapeutski učinak lijeka te moguće nuspojave i utjecaj na kvalitetu života.

Zajedničke procjene na razini EU-a

Pravni okvir EU-a za procjenu zdravstvenih tehnologija ima sljedeće prednosti za biotehnološke MSP-ove:

• zajednička klinička procjena: jedinstvena, usklađena procjena umjesto više nacionalnih kliničkih procjena znači da se neće ponavljati iste radnje i da će se brže doći do rezultata
• rana zajednička znanstvena savjetovanja: u tim savjetovanjima pružaju se koordinirani savjeti o osmišljavanju studija za određenu zdravstvenu tehnologiju pa MSP-ovi mogu znati što se očekuje na razini EU-a kako bi lakše prikupili dokaze koji će vjerojatno biti potrebni u zajedničkoj kliničkoj procjeni te zdravstvene tehnologije
• fokus na kliničke dokaze: u zajedničkim kliničkim procjenama prvenstveno se proučava klinička učinkovitost, čime se stvaraju čvrsti temelji za nacionalne odluke o određivanju cijena i naknadi troškova
• brži pristup tržištu: standardizirani postupci i metode razrađeni unutar pravnog okvira EU-a za procjenu zdravstvenih tehnologija olakšavaju snalaženje u postupcima procjene zdravstvenih tehnologija te pacijentima u EU-u olakšavaju pristup inovativnim tehnologijama, kao što su lijekovi i određeni medicinski proizvodi.

Zahvaljujući zajedničkom pojednostavnjenju kliničkih procjena možete se lakše usredotočiti na inovacije i stavljanje proizvoda na tržište.

Vidjeti i:

Pregled procjene zdravstvenih tehnologija u EU-u

Uredbu EU-a o procjeni zdravstvenih tehnologija