Navigation path

Left navigation

Additional tools

Sąd stwierdził nieważność decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia na dopuszczenie do obrotu Orphacolu

Court of Justice - CJE/13/84   04/07/2013

Other available languages: EN FR DE ES IT EL CS HU SK BG RO

Kontakty z Mediami i Informacja

Sąd Unii Europejskiej

KOMUNIKAT PRASOWY nr 84/13

Luksemburg, 4 lipca 2013 r.

Wyrok w sprawie T‑301/12

Laboratoires CTRS / Komisja

Sąd stwierdził nieważność decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia na dopuszczenie do obrotu Orphacolu

Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu może zostać udzielone dla tego sierocego produktu leczniczego ze względu na jego ugruntowane zastosowanie medyczne od ponad dziesięciu lat

Prawo Unii Europejskiej1 stanowi, że do każdego wniosku o udzielenie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu (zwanego dalej „pozwoleniem”) produktu leczniczego stosowanego u ludzi, należy dołączyć wyniki badań przedklinicznych i klinicznych tego produktu leczniczego. Niemniej jednak, w drodze odstępstwa, w szczególności do sierocych produktów leczniczych (to znaczy do produktów, które przeznaczone są do leczenia szczególnie rzadkich i poważnych chorób), ma zastosowanie procedura uproszczona. W ten sposób wnioskodawca nie ma obowiązku dostarczenia wyników badań przedklinicznych i klinicznych, jeżeli może wykazać, że substancje czynne produktu leczniczego posiadają ugruntowane zastosowanie lecznicze we Wspólnocie od co najmniej dziesięciu lat z potwierdzoną skutecznością oraz akceptowalnym poziomem bezpieczeństwa. W takim przypadku wyniki badań zastępuje się odpowiednią literaturą naukową.

Spółka Laboratoires CTRS (Cell Therapies Research & Services) opracowała produkt leczniczy Orphacol, której substancją czynną jest kwas cholowy. Ów sierocy produkt leczniczy przeznaczony jest do leczenia rzadkich, lecz bardzo poważnych schorzeń wątroby. Choroby te, w braku odpowiedniego leczenia w pierwszych tygodniach lub miesiącach życia, mogą prowadzić do śmierci.

Dnia 30 października 2009 r. CTRS złożyła wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu do Europejskiej Agencji Leków (EMA).

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP), należący do EMA wydał pozytywną opinię, a następnie również pozytywną zmodyfikowaną opinię, zalecając wydanie pozwolenia na wspomniany produkt, odpowiednio w grudniu 2010 r. oraz w kwietniu 2011 r. Niemniej jednak Komisja przedstawiła w lipcu 2011 r. stałemu komitetowi ds. produktów leczniczych do użytku ludzkiego (zwanego dalej „stałym komitetem”) projekt decyzji odmawiającej CTRS udzielenia pozwolenia na Orphacol. W październiku 2011 r. stały komitet wydał opinię negatywną odnośnie do projektu decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia. W tym samym miesiącu Komisja przedstawiła komitetowi odwoławczemu projekt decyzji odmawiającej pozwolenia. W listopadzie 2011 r. komitet odwoławczy również wydał opinię negatywną w odniesieniu do projektu decyzji Komisji odmawiającej pozwolenia.

Dnia 12 stycznia 2012 r. CTRS wniosła skargę zmierzającą do stwierdzenia bezczynności Komisji, w zakresie w jakim bezprawnie powstrzymała się ona od wydania ostatecznej decyzji co do wniosku o pozwolenie dla produktu leczniczego Orphacol i, pomocniczo, skargę zmierzającą do stwierdzenia nieważności decyzji rzekomo zawartej w piśmie Komisji z dnia 5 grudnia 2011 r. o odmowie wydania wspomnianego pozwolenia.

Dnia 4 lipca 2012 r.2. Sąd Unii Europejskiej orzekł o niedopuszczalności owej skargi na bezczynność oraz o tym, że z uwagi na fakt, iż Komisja w drodze decyzji odmawiającej pozwolenia z dnia 25 maja 2012 r.3 dokonała zastąpienia decyzji odmownej rzekomo zawartej we wspomnianym piśmie z dnia 5 grudnia 2011 r., nie było konieczności orzekania w sprawie skargi o stwierdzenie nieważności ostatniej z wymienionych decyzji.

Dnia 10 lipca 2012 r. CTRS ponownie wniosła do Sądu o stwierdzenie nieważności decyzji z dnia 25 maja 2012 r. Sąd postanowił o rozpatrzeniu tej sprawy w trybie priorytetowym.

Wydanym w dniu dzisiejszym wyrokiem Sąd stwierdził nieważność decyzji Komisji z dnia 25 maja 2012 r. odmawiającej pozwolenia na produkt leczniczy Orphacol.

Sąd stwierdził w pierwszej kolejności, że kwas cholowy był używany do leczenia pacjentów we Francji pomiędzy 1993 r. i październikiem 2007 r. jako środek szpitalny wydawany na receptę lekarską, przygotowywany indywidualnie zgodnie ze wskazówkami farmakopei oraz zgodnie z dobrymi praktykami prawa francuskiego. Środki te są zatem przepisywane pod ścisłą kontrolą medyczną w ramach placówki zdrowia lub placówki farmaceutycznej. Od tego czasu kapsułki z kwasem cholowym zostały dopuszczone we Francji pod nazwą Orphacol4. Sąd stwierdził następnie, że owe środki szpitalne stanowią odpowiedź na „szczególne potrzeby” w rozumieniu prawa Unii5, to znaczy, że odpowiadają one indywidualnym sytuacjom uzasadnionym względami medycznymi oraz że są one konieczne dla zaspokojenia potrzeb pacjentów. W związku z tym CTRS nie miała obowiązku dołączenia do wniosku o pozwolenie wyników badań przedklinicznych i klinicznych wymaganych prawem Unii6.

W związku z tym Sąd oddalił argumenty Komisji dotyczące braku ugruntowanego zastosowania medycznego i orzekł, że CTRS wykazała, iż zastosowanie kwasu cholowego jest ugruntowanym zastosowaniem medycznym.

Ponadto Sąd orzekł, że CTRS wykazała, iż nie jest w stanie przedstawić kompletnych danych dotyczących skuteczności i nieszkodliwości produktu leczniczego w normalnych warunkach jego zastosowania z powodu określonych wyjątkowych okoliczności7 w rozumieniu prawa Unii.

Sąd stwierdził, że wnioskujący o pozwolenie powinien podać w protokole z badań przedklinicznych i klinicznych powody, dla których nie było możliwe przedstawienie kompletnych informacji w przedmiocie skuteczności i bezpieczeństwa produktu leczniczego, oraz że powinien on przedstawić uzasadnienie bilansu zagrożenia/korzyści dla odnośnego sierocego produktu leczniczego, co też CTRS uczyniła w niniejszej sprawie. Przedstawiła ona listę odniesień bibliograficznych dotyczącą badań nad kwasem cholowym i wykazała, że nie jest w stanie przedstawić kompletnych danych, z obiektywnych i możliwych do sprawdzenia powodów dotyczących rzadkości odnośnej choroby, z jednej strony, a także ze względów deontologicznych, z drugiej. Jeżeli chodzi o pierwszy powód, to stwierdzono, że w dacie złożenia wniosku (tj. w dniu 30 października 2009 r.), chorych było tylko 90 pacjentów, z czego 19 było leczonych we Francji. Odnośnie do drugiego powodu CHMP stwierdził, czego nie podważyła Komisja, że ponieważ uczestnictwo w próbach klinicznych wiązałoby się z narażeniem pacjentów na niebezpieczeństwo poważnego uszkodzenia wątroby, a nawet śmierci, sprzeczne z zasadami deontologii medycznej byłoby przeprowadzanie kontrolowanych badań nad skutecznością kwasu cholowego.

Tym samym Komisja błędnie stwierdziła w decyzji, że dane dostarczone przez CTRS powinny zostać uzupełnione, oraz że nie może ona powoływać się na nadzwyczajne okoliczności w ramach wniosku opartego ugruntowanym zastosowaniu medycznym.

W związku z powyższym Sąd stwierdził nieważność decyzji Komisji.

UWAGA: Odwołanie od orzeczenia Sądu, ograniczone do kwestii prawnych, może zostać wniesione do Trybunału w terminie dwóch miesięcy od dnia zawiadomienia o tym orzeczeniu.

UWAGA: Celem skargi o stwierdzenie nieważności jest doprowadzenie do uznania za nieważne aktów instytucji Unii, które są sprzeczne z prawem Unii. Państwa członkowskie, instytucje wspólnotowe oraz jednostki mogą, pod pewnymi warunkami, wnieść skargę o stwierdzenie nieważności do Trybunału Sprawiedliwości lub Sądu. Jeżeli skarga jest zasadna, stwierdza się nieważność aktu. Instytucja, której to dotyczy, powinna zaradzić ewentualnej próżni prawnej spowodowanej nieważnością tego aktu.

Dokument nieoficjalny, sporządzony na użytek mediów, który nie wiąże Sądu.

Pełny tekst wyroku jest publikowany na stronie internetowej CURIA w dniu ogłoszenia

Osoba odpowiedzialna za kontakty z mediami: Ireneusz Kolowca (+352) 4303 2793

Nagranie wideo z ogłoszenia wyroku jest dostępne przez „Europe by Satellite” (+32) 22964106

1 :

Rozporządzenie (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. ustanawiające wspólnotowe procedury wydawania pozwoleń dla produktów leczniczych stosowanych u ludzi i do celów weterynaryjnych i nadzoru nad nimi oraz ustanawiające Europejską Agencję Leków (EMA) (Dz.U. L 136, s. 1), zmienione rozporządzeniem (WE) nr 1901/2006 Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 12 grudnia 2006 r. w sprawie produktów leczniczych stosowanych w pediatrii oraz zmieniającym rozporządzenie (EWG) nr 1768/92, dyrektywę 2001/20/WE, dyrektywę 2001/83/WE i rozporządzenie nr 726/2004 (Dz.U. L 378, s. 1),oraz dyrektywa 2001/83/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 6 listopada 2001 r. w sprawie wspólnotowego kodeksu odnoszącego się do produktów leczniczych stosowanych u ludzi (Dz.U. L 311, s. 67), zmieniona przez dyrektywę 2004/27/WE Parlamentu Europejskiego i Rady z dnia 31 marca 2004 r. (Dz.U. L 136, s. 34).

2 :

Wyrok Sądu z dnia 4 lipca 2012 r. w sprawie T‑12/12 CTRS przeciwko Komisji.

3 :

Decyzja wykonawcza Komisji C(2012) 3306 wersja ostateczna z dnia 25 maja 2012 r. odmawiająca wydania pozwolenia zgodnie z rozporządzeniem (WE) nr 726/2004 Parlamentu Europejskiego i Rady dla sierocego produktu leczniczego stosowanego u ludzi „Orphacol – Kwas cholowy”.

4 :

Na podstawie art. L. 5121–12 kodeksu zdrowia publicznego (podawanie „indywidualnie wskazanym pacjentom w wyjątkowych wypadkach przed ich zarejestrowaniem”).

5 :

Wyżej wymieniona dyrektywa 2001/83/WE (art. 5).

6 :

Wyżej wymieniona dyrektywa 2001/83/WE (art. 8 ust. 3).

7 :

Wyżej wymienione rozporządzenie (WE) nr 726/2004 – art. 14 ust. 8.


Side Bar

My account

Manage your searches and email notifications


Help us improve our website