EUROPA

RESUMÉ

Avancerede terapier, f.eks. genterapi, somatisk celleterapi og vævsmanipulering, giver nye muligheder for behandling af sygdomme hos mennesker. Da lægemidler til avanceret terapi * er komplekse og nye, bør de af hensyn til folkesundheden være omfattet af passende regler.

I denne forordning fastsættes derfor standarder for lægemidler til avanceret terapi, som fremstilles industrielt eller under anvendelse af en industriel proces, og som skal markedsføres i medlemsstaterne. Endvidere ændres visse bestemmelser i direktiv 2001/83/EF og forordning (EF) nr. 726/2004.

Markedsføringstilladelse

Lægemidler til avanceret terapi skal opfylde visse betingelser, inden de kan markedsføres. Der skal først og fremmest opnås en markedsføringstilladelse udstedt af Kommissionen, efter at Det Europæiske Lægemiddelagentur ("agenturet") har foretaget en videnskabelig vurdering af ansøgningen.

Denne markedsføringstilladelse er gyldig i hele Den Europæiske Union med forbehold af national lovgivning på det etiske område, der forbyder eller begrænser anvendelse af særlige typer celler fra dyr eller mennesker, eller salg, levering eller anvendelse af lægemidler, der indeholder, består af eller er fremstillet af sådanne celler.

Med denne forordning oprettes der hos agenturet et udvalg for avancerede terapier, som uarbejder udtalelser om kvaliteten, sikkerheden og virkningen af lægemidlerne til avanceret terapi. Agenturets Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler hører Udvalget for Avancerede Terapier om de videnskabelige vurderinger af lægemidler til avanceret terapi. Agenturets eksekutivdirektør er ansvarlig for at koordinere aktiviteterne under Udvalget for Avancerede Terapier med aktiviteterne i de andre udvalg under agenturet, herunder særligt:

• Udvalget for Humanmedicinske Lægemidler
• Det Rådgivende Udvalg for risikovurdering inden for Lægemiddelovervågning
• Det pædiatriske udvalg.

Donation, udtagning og testning af humane celler eller væv, som udgør visse af disse lægemidler, bør finde sted i overensstemmelse med bestemmelserne i direktiv 2004/23/EF.

Ansøgninger om markedsføringstilladelse for et lægemiddel til avanceret terapi, hvori der bl.a. indgår medicinsk udstyr, biomaterialer eller matricer bør ledsages af en beskrivelse af lægemidlets fysiske kendetegn og egenskaber og en beskrivelse af metoden til fremstilling af det pågældende lægemiddel.

De krav vedrørende medicinsk udstyr, der er fastsat i direktiv 93/42/EØF, finder anvendelse på medicinsk udstyr, der indgår i kombinerede lægemidler til avanceret terapi *. Aktivt implantabelt medicinsk udstyr, der indgår i kombinerede lægemidler til avanceret terapi, skal opfylde betingelserne i direktiv 90/385/EØF.

Når der er tale om kombinerede lægemidler til avanceret terapi, skal agenturet foretage en vurdering af hele lægemidlet. Resultaterne af en vurdering af den medicinske udstyrsdel eller den aktive implantable medicinske udstyrsdel foretaget af et bemyndiget organ anerkendes i den vurdering af lægemidlet, som agenturet foretager.

Hvis det er muligt, skal ansøgningen om markedsføringstilladelse for denne type lægemiddel indeholde resultaterne af denne vurdering. Hvis ansøgningen ikke indeholder disse resultater, kan agenturet fra et bemyndiget organ indhente udtalelse om udstyrsdelens overensstemmelse, medmindre Udvalget for Avancerede Terapier beslutter noget andet.

Kommissionen udarbejder efter høring af agenturet retningslinjer for god fremstillingspraksis og retningslinjer for god klinisk praksis for lægemidler til avanceret terapi.

Produktresumé, etikettering og indlægsseddel

Produktresuméet for lægemidler til avanceret terapi skal indeholde følgende oplysninger om lægemidlet: navn, sammensætning, lægemiddelform, kliniske oplysninger, farmakologiske egenskaber, kvalitetsoplysninger, navnet på indehaveren af markedsføringstilladelsen, markedsføringstilladelsesnummeret og dato for første tilladelse eller fornyelse af tilladelsen (bilag II til forordningen).

På den ydre eller indre emballage til lægemidler til avanceret terapi skal der anføres oplysninger om f.eks. lægemidlets navn, angivelse af, om det er beregnet til børn eller voksne, kvalitativ og kvantitativ angivelse af de virksomme indholdsstoffer, lægemiddelform, en liste over hjælpestoffer, anvendelses-, applikations-, administrations- eller implanteringsmåde, angivelse af sidste anvendelsesdato, navn og adresse på indehaveren af markedsføringstilladelsen, specifikke donations- og produktionskoder, og hvis der er tale om lægemidler til avanceret terapi til autolog anvendelse *, den specifikke patientidentifikation og angivelsen "Kun til autolog anvendelse" (bilag III til forordningen).

Indlægssedlen til et lægemiddel til avanceret terapi bør udfærdiges i overensstemmelse med produktresuméet. Den skal omfatte en identifikation af lægemidlet (navn, terapeutisk kategori osv.), terapeutiske indikationer, nødvendige oplysninger før indtagelse eller anvendelse af lægemidlet, væsentlige oplysninger med henblik på en korrekt anvendelse, en beskrivelse af bivirkninger og en henvisning til sidste anvendelsesdato (bilag IV til forordningen).

Krav efter godkendelsen

I ansøgningen om markedsføringstilladelse skal der gøres rede for, hvilke foranstaltninger der påtænkes truffet for at sikre opfølgningen af virkningen og bivirkninger af lægemidler til avanceret terapi.

Hvis det er nødvendigt, kan Kommissionen kræve, at der indføres et risikostyringssystem med henblik på at identificere, forebygge eller minimere risici i tilknytning til lægemidler til avanceret terapi, og at der foretages en vurdering af dette system.

Agenturet kan anmode om supplerende rapporter, hvori effektiviteten af et eventuelt risikostyringssystem vurderes. Hvis indehaveren af markedsføringstilladelsen ikke efterkommer anmodningen om at oprette et sådant system, underretter agenturet Kommissionen.

Agenturet underretter de relevante nationale kompetente myndigheder, hvis der optræder alvorlige utilsigtede bivirkninger i forbindelse med et kombineret lægemiddel til avanceret terapi.

Indehaveren af markedsføringstilladelsen for et lægemiddel til avanceret terapi skal indføre et system til sporing af det enkelte lægemiddel og udgangsmaterialerne og råvarerne hertil.

Det hospital eller den institution, hvor lægemidlet til avanceret terapi anvendes, skal etablere et system til patient- og lægemiddelsporing.

Videnskabelig rådgivning

Den, der ansøger om markedsføringstilladelse, eller indehaveren af en markedsføringstilladelse, kan anmode om rådgivning fra agenturet om lægemiddelovervågningen og risikostyringssystemet.

Tidsplan

Forordningen anvendes fra den 30. december 2008. Inden den 30. december 2012 forelægger Kommissionen en rapport om forordningens anvendelse.

Lægemidler fremstillet ud fra manipuleret væv *, som markedsføres lovligt den 30. december 2008, skal senest den 30. december 2012 opfylde betingelserne i denne forordning. De øvrige lægemidler til avanceret terapi skal senest den 30. december 2011 opfylde betingelserne i forordningen.